“双靶治疗”时代来临，帕捷特®患者援助项目7月开始接受申请
2019年CSCO指南发布大会已圆满落幕，“双靶治疗”可谓抢尽了风头。相信不少患者已经从医生那了解了双靶治疗的大好消息，但具体何为双靶治疗？疗效如何？治疗花费多少？很多患者依然心存疑惑。互助君将为大家解答关于双靶治疗的一些问题。
“双靶”，顾名思义为两种靶向药物。根据免疫组化，HER2+++的乳腺癌称为HER2过表达或HER2阳性乳腺癌。针对HER2阳性乳腺癌，目前一年的靶向药物曲妥珠单抗（赫赛汀®）治疗为抗HER2阳性的标准治疗。
但近年来，科学家终于发现帕妥珠单抗（帕捷特®）和曲妥珠单抗有着各自不同的作用原理，可以与HER2基因不同区域结合，充分阻断HER2表达通路，增强患者自身免疫系统清除肿瘤细胞，有效降低肿瘤负荷。
图片来源：参考文献3
NeoSphere、APHINITY、CLEOPATRA这几个大型临床研究提示，帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗的双靶治疗对高危的HER2阳性患者，例如激素受体阴性、淋巴结阳性等有更显著的获益。双靶治疗从pCR率、依从性、安全性等多项指标上令人满意，目前已经成为HER2阳性乳腺癌新辅助、术后辅助、晚期的标准治疗选择。
安全性方面，患者可能对于心脏毒性的副作用有所顾忌。单靶曲妥珠单抗治疗时就有一定的心脏毒性，那么双靶治疗的心脏毒副作用是否也会加倍？双靶治疗的其他副作用可否耐受？
关于这一点，多项研究也表示，最多见的副作用主要是腹泻，主要发生在联合化疗期间，且可以通过药物治疗控制。双靶治疗中心脏毒副作用并没有明显增加，只要每3个月按时做一次心脏彩超监测即可。总体上，双靶治疗的安全性还是不错的。
新疗法新药物的出现，是医学及科学的进步，是乳腺癌患者生存的希望。但妨碍适应人群使用新药物的一大“拦路虎”，即为高昂的药物治疗费用。
作为双靶治疗药物之一的曲妥珠单抗，在未进入医保前的费用为24500元/支，推荐疗程为一年，17次，一个疗程需要近30万元。2017年7月国家将曲妥珠单抗降价纳入医保，单支价格降价为7600元，使得普通家庭也能支付的起。
而另一个双靶治疗药物帕妥珠单抗，于2018年12月17日被国家药品监督管理局获批上市，联合曲妥珠单抗和化疗用于具有高复发风险的人表皮因子受体2（HER2）阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。
图片来源：罗氏制药
目前帕妥珠单抗售价为18800元/支，联合曲妥珠单抗双靶治疗费用并不低，这使适合双靶治疗的HER2阳性乳腺癌患者只能望洋兴叹。
为了使早期HER2阳性患者获得更大的支持，提高患者使用帕捷特®的可及性。中国癌症基金会将开展“帕捷特®患者援助项目”，对符合项目医学标准及经济标准的低收入的患者提供帕捷特®慈善赠药项目。
（1）经指定医疗机构评估确认，适用于与曲妥珠单抗和化疗联合作为具有高复发风险HER2阳性早期乳腺癌患者的辅助治疗。
（2）患者必须是经组织学或细胞学证实的浸润性乳腺癌，且免疫组化或ISH（FISH、CISH、或SISH）检测为HER2阳性。
由指定医疗机构诊断符合项目医学标准，经项目办审核的低收入患者，在接受8个周期的帕捷特®治疗后（自费使用满9支），经指定医师评估能够继续从帕捷特®治疗中获益且未发生疾病进展，可获得后续最多10次的帕捷特®药品援助（最多不超过10支）。
申请帕捷特®项目的患者需接受医学评估和经济评估：
1、医学评估：患者在指定医疗机构接受医学评估，指定医生确定患者符合帕捷特®适应症并填写申请中相关医学文件。
2、经济评估：项目办对患者经济状况进行评估，经审核确定符合援助条件的患者，可签发“入组领药手册”。入组患者后续凭手册进行医学随访和领取援助药品。
本次“帕捷特®患者援助项目”，直接将帕捷特®的治疗费用砍掉一半，大大降低乳腺癌患者的经济负担。如此一来，一方面可提高帕捷特®在患者中的可及性，降低高复发风险；另一方面，使患者在生存与金钱之间皆可两全，缓解患者的经济压力。
责任编辑：乳腺癌互助君
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参考来源：
1. Minckwitz G, et al. APHINITY trial. AmericanSociety of Clinical Oncology Annual Meeting; 2017 Jun 2-6; Chicago. IL, USA.Abstract #LBA500.
2.CLEOPATRA Analysis Shows That HER2 Is Sole Marker Suitable for Selection of Pertuzumab/Trastuzumab-Based Treatment in Metastatic Breast Cancer.THE ASCO POST,Oct 28,2014.
3.Gianni L et al. 5-year analysis of neoadjuvant pertuzumab and trastuzumab inpatients with locally advanced, inflammatory, or early-stage HER2-positivebreast cancer (NeoSphere): a multicentre, open-label, phase 2 randomised trial.Lancet Oncol. 2016 Jun;17(6):791-800.
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