创新药入医保需三大条件，经济学专家寄望更多前列腺癌创新药入选

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创新药进不进医保目录，数据证据评估说了算。2020年医保目录竞争性谈判即将启动，与以往不同，今年医保目录调整有了明确的《2020年国家医保药品目录调整工作方案》，从行政决策到专家决策，正在过渡到证据决策新时代。

中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授在采访中表示，能够被医保纳入的肿瘤创新药需要具备三个条件。同时他也建议直接竞争性相互可替代性用药应该进一步放开限制鼓励竞争，允许更多创新药进入医保目录。

创新药入选医保，三条件缺一不可

宣教授以抗癌药物为例，指出创新药物能否被优先入选医保范围，首要看药物是否有新增加的临床益处：包括能否延长病人的无进展生存期（PFS），总生存期（OS），及生命质量等；其次要看是否具有临床必要性，即是否有异于同类药物的临床益处，不可替代，独家经营及独特专利保护等；最后基于以上临床价值的价格要合理。即医保管理办法提出的12字原则：临床必需、安全有效、价格合理。

从医保的角度考量，这三者有机的结合起到了综合评估的目的。从评估抗癌药的角度来看，OS、PFS指标突出固然重要，但医保必然不会只考虑单一因素就对某个创新药“大开绿灯”的，对基金的影响同样重要！“如果影响太大，价格降不下来，同样不会被纳入医保目录。”宣建伟教授表示。

这样多维度的价值评估在《2020年国家医保药品目录调整工作方案》中已经得到印证。工作方案明确，专家评审阶段分为综合组和临床组，测算阶段分为基金测算组和药物经济学组，谈判阶段分为现场谈判和竞价，确保以最科学的评估机制来制定每个药物的医保谈判准入门槛。

主观决策让位客观证据

不可否认，医保目录调整已经走向制度化、常态化和透明化。今年的医保目录调整方案相比去年，增加了“企业申报阶段”，并首次提出“发布企业申报指南”，以及“对资料进行形式审查，并对通过形式审查的药品进行公示。”

宣教授认为，过往5次医保目录调整的过程，行政决策已经逐渐转向给专家决策。去年引入了证据决策机制后，今后整个机制会更加完善，最终向完全依赖证据决策方向发展。“临床必需、安全有效、价格合理”这12字原则，也将成为所有创新药纳入医保的关键评判标准。

背靠药物经济学数据，针对的不仅仅是参与竞争性谈判的创新药，它将广泛应用在整个医保目录内药物的调出调入中。

量化模型支撑，呼吁前列腺癌创新药尽早进入医保

12字评判原则落地，制度层面具体涵盖了疾病负担模型、成本效益模型、基金冲击测算模型的综合评估。宣教授认为，运用量化的数学模型，才能得到定量的决策结果。他正在开展的一项前列腺癌相关的药物经济学的课题，就将这一思路引入到研究当中，并且将疾病负担作为主要的研究方向。

前列腺癌不同于其他恶性肿瘤，经过及时、规范治疗，前列腺癌患者可以获得很长的预期寿命，因此可被定义为一种“慢性肿瘤疾病”。宣教授解释道，由于前列腺癌的预期寿命很长，其经济学研究特别有意义。作为一种慢性肿瘤疾病，过往的治疗方式需要病患家庭承担较重的经济压力，老年患者通常还合并有其他的基础疾病，例如心脑血管疾病、糖尿病、高血脂等，也需要长期的随访和治疗。

因此，宣教授认为，考量单个药物的负担有时是不够的，往往需要对治疗整体负担进行综合比较，才能够了解医保基金可以怎样更高效的运用。例如，针对晚期转移性前列腺癌，尽管临床上有不少药物也能给患者带来生存率上的获益，但由于需要联用激素，对于有基础疾病的患者不适用等因素，使得无形中增加了“隐形成本”。

近两年，以恩扎卢胺为代表的创新晚期前列腺癌药物涌现，在PFS/OS获益方面有明显成效的基础上，与原有的标准药物治疗方案相比不需要联用激素，也意味不需要频繁监测，这就明显可以减少一部分的医疗支出；同时适用人群也更广泛，有糖尿病、心脏合并症等患者也可以使用，减少了这些疾病相关的不良反应处理的支出。类似这样的药物方案，在做成本效益模型分析以及做基金冲击影响模型分析的时候，就会看出更多的优势。

结合目前的研究成果来看，宣教授认为，晚期前列腺癌治疗药物可以基于直接竞争性替代药品的角度判断医保基金的承受范围。当某一创新药物被选用为核心的治疗方案后，在其他创新药物不会产生共同使用及合并用药的前提下，可以尝试在医保目录中更广泛地纳入可替代直接竞争的创新药物，这些创新药物的纳入对医保基金的影响是可控的因病人人群固定药品不存在合并使用，但医生和患者却能能拥有更多的治疗选择。长远来讲也会促进竞争导致进一步价格下行。

宣教授最后呼吁：“希望让更多人了解到经济学评估的重要性，也希望能够因此促进更多的创新药物进入国家医保，造福参保人群。”