这把获诺贝尔化学奖的基因剪刀将把人类带到何处?
瑞典皇家科学院7日宣布,将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家伊曼纽尔·夏彭蒂耶和美国女科学家珍妮弗·杜德纳,以表彰她们在基因组编辑方法研究领域作出的贡献。两名科学家将平分1000万瑞典克朗(约合112万美元)奖金。在诺奖的加持下,基因编辑将走向何方呢?
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意外获奖
谁获奖了?
好几个电话都没能把熟睡的珍妮弗·杜德娜叫醒。凌晨三点,她接了电话。一位记者想采访她获得诺贝尔化学奖的感受。
“谁获奖了?” 杜德娜惊诧地问。
在当天晚些时候举行的新闻发布会上,杜德娜说,“这有点令人尴尬,我当时真得睡得很死”。然后记者说,她与马克斯·普朗克感染生物学研究所的同事伊曼纽尔·夏彭蒂耶一起获得了诺奖。
杜德娜和夏彭蒂耶因发现基因剪刀(CRISPR-Cas9)而获得了2020年诺贝尔化学奖,基因剪刀(CRISPR-Cas9)是一种基因组编辑技术,可以让科学家以前所未有的精确性和便捷性从几乎任何生物中灵活地编辑DNA。
自从2012年发现这项技术以来,他们就一直和同事研究基因剪刀在治疗癌症、艾滋病等人类疾病方面的应用,以及在农业方面使植物抗旱和抗虫害的方法。这是诺贝尔化学奖首次颁发给女性,杜德娜是加州大学伯克利分校的首位获得该荣誉的女教师。
这个消息着实令人震惊,杜德娜一直以为电话中的记者是在开玩笑,直到她星期三清晨接到马丁的电话才相信。她的前博士后研究员马丁·杰尼克进行的许多实验发现了基因剪刀。她告诉《时代》周刊:“马丁永远不会说谎。我激动和他交流,他感到异常高兴。”
杜德娜说,她永远不会忘记他们在实验中观察到数据的那一刻,从那一刻起,就找到了一种相对容易的方法来自由地进行基因编辑,应对疾病和农业挑战。她说:“我喜欢称其为一种民主化技术,该技术已在全球范围内广泛地提供给科学家使用,并且获得的成本并不昂贵。它为各种看似不可能的研究和应用打开了大门。”
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与基因编辑结缘
刚开始,加州大学伯克利分校的一位同事向杜德娜介绍了细菌具有的一种奇特能力,整齐地剪切病毒插入细菌基因组的基因。病毒本身无法复制自己的基因组,它们需要选择其他生物(包括细菌)来帮助他们。出于好奇,杜德娜从那时开始研究这一现象。不久之后,他在波多黎各的一次科学会议上遇到了当时在瑞典于默奥大学分子生物学系工作的艾曼纽·夏彭蒂耶。两位科学家走在古老的圣胡安大街上,沉迷于交流专业知识,意识到他们拥有互补的技能知识,两人合作可以加快研发出基因编辑技术。
在不到一年的时间内,2012年杜德娜和夏彭蒂耶发表了开创性的论文,对基因剪刀进行全面的描绘,为研究人员提供了分子“剪刀”,可自由精确地切割基因组。
科学家们仍在寻找新角度和创新方式来应用该技术,数十家新兴公司(包括由杜德娜自己创立的公司)已经在慢慢壮大。该技术还导致了加利福尼亚大学伯克利分校和麻省理工学院(MIT)之间进行多年专利争夺。麻省理工学院的张锋是第一个在真核细胞中描述基因剪刀的人,真核细胞包括植物,动物和人的真核细胞,但他在杜德娜和夏彭蒂耶申请专利后几个月才发表他的发现。麻省理工学院和哈佛大学布罗德学院的创始主任埃里克·兰德也在推特上发了“盛情的祝贺”。
专利冲突的赌注很高,可能为获胜者带来数百万美元的可观收入。在短短的八年中,利用基因剪刀的科学家们已经弄清楚了如何使用它来编辑人类细胞中的HIV基因;切出导致毁灭性先天性心脏病的基因;探索删除致癌基因的方法,所有这些都可以成为挽救生命,深受欢迎的新疗法。
杜德娜说:“就精确方式轻松操作基因的技术而言,该领域在许多方面已经成熟,而基因剪刀正是这种方式。” 不需要专门的培训和设备就可使用该技术。
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基因编辑前景堪忧
尽管该技术的柔韧性确实起到了杜德娜所希望的民主化作用,但它也让滥用成为可能。例如,在2018年,中国科学家贺建奎宣布他已使用基因剪刀为一对夫妇的父亲胚胎为HIV阳性的人类胚胎进行基因编辑时震惊了科学界。他改变了他们的基因组,为他们提供了抗感染的基因保护,然后将胚胎转移给母亲进行了充分的怀孕,从而使双胞胎女孩活了下来。该行为受到包括杜德娜在内的领先科学家的广泛批评,美国国家医学科学院和英国皇家学会提出倡议,阻止在人类胚胎中使用基因编辑,直到安全问题得到解答。
杜德娜说,任何技术都可能被滥用,基因编辑应用便捷,这意味着我们科学界必须真正担负起责任。国际对此事件作出了很好的反应,促使国际社会作出努力确保我们在全球范围内具有透明文化,并作为一个整体,我们致力于确保对技术的负责任使用。”
也许会有这么一天,这可能成为一种更有效的方法来预防诸如冠状病毒这样的对国家经济造成毁灭性影响的传染病。使用基因编辑(包括免疫细胞中的基因)可能形成疫苗以外的下一阶段免疫保护。“我想有一天,基因组编辑技术可以用来改变免疫细胞,使它们准备好抵御新病毒,并且有可能很快地做到这一点,从而替代不得不经历数月的疫苗开发。”她说,“这是一个未来的目标,近几年不可能实现,但是考虑到基因剪刀的未来潜力还是很令人兴奋的。”
同时,杜德娜(Doudna)准备享受她的新荣誉提供的一项特权:伯克利校园内的免费个人停车位。
原文链接:https://time.com/5897538/nobel-prize-crispr-gene-editing/
原文标题:Nobel Prize in Chemistry Awarded to First All-Female Team for CRISPR Gene Editing
原文作者:ALICE PARK