FDA肿瘤药审评思路
FDA药品评价与研究中心（CDER）血液及肿瘤产品办公室（OHOP）在2015年共批准了16个新分子实体。NSCLC、结直肠癌、乳腺癌、黑色素、肾癌以及类似胰腺癌等难治性肿瘤领域都有多个值得关注的药物获批。多发性骨髓瘤领域批准的药物也可谓突飞猛进，包括Darzalex (daratumumab), Empliciti (elotuzumab), Ninlaro (ixazomib)和 Farydak (panobinostat)。其他值得关注的药物还包括美国获批的首个生物类似物Zarxio（非格司亭），以及用于一线治疗高风险儿童神经母细胞瘤的Unituxin (dinutuximab)。2015年11月是OHOP最忙的时候，共批准了6个肿瘤新药，其中5个都是以优先审评的方式批准。
OHOP做了哪些加速新药上市工作？
FDA主要基于PDUFA法案的时间框架要求进行新药审批，大多数创新性疗法都获得了OHOP的优先审评资格。我们有加速批准、优先审评、突破性药物等通道以加快一些针对医疗需求未满足疾病的药物的上市，大多数肿瘤新药都能获得上述特殊审批资格中的一种，如今一个药通常会获得多个特殊审批资格。
加速批准通常是基于可预测药物临床获益（比如延长总生存期）的替代终点来批准药物上市。在加速批准情况下，制药企业在药品上市后需要继续进行确证性临床研究，进一步评估药品的临床获益情况。加速批准可以缩短药品上市时间，让患者更早获得更具希望的治疗药物。
优先审评主要是针对一些严重和威胁生命的疾病，如果待审评药物相比现有疗法能够显著改善疗效或安全性，OHOP则在6个月时间内完成审评，相比10个月的标准审评周期，可以让患者尽快用上更好的治疗药物。
突破性药物主要针对一些严重和威胁生命的疾病，如果候选药物在早期临床研究某个终点上显示出比现有药物明显的治疗优势，FDA就授予其突破性药物资格，OHOP则通过与制药企业的密切联系指导来帮助加快候选药物的研发和审评，尽快让患者用上更好的治疗药物。
哪些肿瘤药会获得加速审批？
肿瘤药物获得加速审批并不是新鲜事儿了。诺华Gleevec (伊马替尼)是最早获得加速审批的药物之一，在2001年5月获批治疗慢性髓性白血病，整个审批时间大约2.5个月。在过去5年里，OHOP批准的NEMs中大约60%都早于PDUFA预定审批期限。
由于基础科学的进步以及对肿瘤生长机制理解的加深，靶向特定信号通路的肿瘤新药越来越多。2015年批准的比较有代表性的肿瘤靶向药物包括Alecensa (alectinib)、Tagrisso (osimertinib) 、Cotellic (cobimetinib)。靶向药物对特定人群通常有更好的治疗效果，在风险-获益方面更有优势。
还有其他因素会影响OHOP是否加速审批某个肿瘤药，最主要的就是药物能否提高获益并且降低风险。从获得突破性药物资格的药物来看，它们相比现有疗法通常会有更高的应答率。
加速审批如何保证安全性和疗效？
我必须强调的是，加速审批或加速批准某个药物并不意味着我们对它的安全性和疗效要求低于正常批准的药物。OHOP的大多数肿瘤专家都是具有丰富临床经验的肿瘤医师，他们都从事过癌症患者的治疗和护理工作，清楚如何保持一贯的安全性和疗效标准来决定某个肿瘤药物是否可以获得批准。
快速审批确实要求OHOP匹配更多的审评资源，比如委派更多审评员在某个药品申请上，加强审评员与申请人之间的交流，帮组申请人尽快解决审评过程中发现的问题等，但是加速批准绝不是以牺牲审评质量为代价的。审评资源的调配工作通常在NDA申请递交到FDA之前就完成了。
与外部团体及机构合作
OHOP的工作目标就是为患者提供安全、有效和富有创新的治疗药物。我们目前跟倡导团体和专业组织开展了多个合作项目，以帮助我们提高科学监管的水平，以更快速度给患者带来安全有效的治疗药物。
我们跟这些团体联合举办了多次培训班，探讨合适的给药剂量，以优化肿瘤药物的疗效并减少毒性，提高新药研发效率。我们也尝试放宽临床试验的标准，以加速临床研究的患者招募工作。
OHOP与其他机构和办公室也保持了密切合作，比如国立癌症研究所。OHOP同时也参加与其他国家药品监管机构的月度电话会议，分享肿瘤药品监管过程中的经验体会以及发现的多种多样的问题。
OHOP在2016年计划启动“患者自主上报药物毒性”的项目，将患者的切身体验纳入对肿瘤药毒性和安全性的评估当中。
一如既往地确保肿瘤药安全有效
2016年，OHOP将继续依照FDA的严格要求完成肿瘤药物的审评工作。我们有超过70名的肿瘤临床医师、儿科肿瘤医师、放射肿瘤医生、肿瘤科护士、助理医师和肿瘤药剂师参与到肿瘤药的安全性和疗效评价工作中。此外，还有专门的统计学家、基础研究科学家、化学家对肿瘤药的临床药理学、毒性、生产环节的资料进行评价。通过专业审评员的质量控制和快速审批程序，我们的目标就是给遭遇严重和威胁生命疾病的美国公众提供安全性和疗效已经确证的创新型肿瘤药物。
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