Alexion财报：Soliris续写辉煌，一年大卖40亿美元！升级版Soliris开门红
1月30日，Alexion公布2019年业绩，全年实现总收入49.91亿美元，同比增长20.81%，研发费用投入8.86亿美元，同比增长了21.3%。
Alexion是补体药物研发领域的领军企业，凭借一款2007年上市的补体C5单抗药物Soliris（依库珠单抗）而立于不败之地，其2019年的50亿美元收入中，近80%（39.46亿美元）是由这款阵发性夜间蛋白尿临床标准治疗药物贡献的。
2019年Alexion主要药品销售额（亿美元）
补体是存在于血清、组织液和细胞膜表面的的一组不耐热的蛋白质，经活化后具有酶活性，共同参与人体的特异性和非特异性免疫反应，故被称为补体系统。补体系统由3组球蛋白大分子组成，第一组分是由9种补体成分组成，命名为C1-C9。
Soliris可以与人C5补体蛋白特异性结合，阻止其裂解为C5a和C5b，从而无法形成膜攻击复合物，目前获批的适应症包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征、重症肌无力。2019年11月，Soliris在日本又被批准用于治疗成人抗水通道蛋白4 (AQP4)抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。Alexion计划在2020Q1针对NMOSD的儿童和青少年患者开展II/III期研究。
但是Alexion也面临挑战。1月7日，Apellis制药公司宣布补体C3抑制剂pegcetacoplan (APL-2)在一项治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的头对头III期PEGASUS研究中打败Soliris，是目前唯一一个比Soliris显示出改善患者血红蛋白优势的在研药物。
不过Alexion也有应对之道。2018年12月21日，FDA批准了Alexion的第2个补体C5单抗Ultomiris (ravulizumab) 上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）。这款药物相比Soliris更加长效，只需每8周静脉注射1次，与每2周注射1次的Soliris相比，将每年的给药次数从26次减少到6次，2019年取得了3.39亿美元的收入，取得了大好开局。1月14日，Alexion计划启动一项关键性III期研究来评估Ultomiris（ravulizumab）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗。