brexucabtagene autoleucel获批，可用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者

2020年7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，一种CD19导向的基因修饰的自体T细胞免疫疗法—brexucabtagene autoleucel（TECARTUS），用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者。

该批准基于一项开放标签、多中心的单臂试验ZUMA-2（NCT02601313）。

该试验涉及74例复发或难治性套细胞淋巴瘤的患者，且所有患者均先前曾接受含蒽环类或苯达莫司汀的化疗、抗CD20抗体和Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗。

在淋巴结清扫化疗结束后，所有患者均接受了单次输注brexucabtagene autoleucel。

主要疗效结局指标是根据独立评审委员会的Lugano [2014]评估标准，所得出的客观缓解率（ORR）。

六个月的最低随访反应时间后，在疗效可评估的60例患者中，客观缓解率为87％，完全缓解（CR）率为62％。

8.6个月的中位随访（缓解持续）时间后，中位缓解持续时间超出随访时间（范围为0+至29.2+个月）。

在所有74例白血病患者中，由独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率为80％，完全缓解率为55％。

最常见的（≥10％）3级或更高级别的反应是贫血、中性粒细胞减少症、血小板减少症、低血压、低磷酸盐血症、脑病、白细胞减少症、低氧症、发热、低钠血症、高血压、感染–未指明的病原体、肺炎、低血钙和淋巴细胞减少。因为细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性可能会危及生命险，所以FDA在风险评估后批准了brexucabtagene autoleucel这一缓解策略 。

brexucabtagene autoleucel的推荐剂量为在氟达拉滨联合环磷酰胺淋巴结清扫化疗后，每千克体重单次静脉输注2 x 106的CAR阳性活性T细胞（最多2 x 108的 CAR阳性活性T细胞）。