阿可替尼获批用于治疗CLL、SLL

2019年11月21日，美国食品药品监督管理局批准了阿可替尼用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成人患者。

该项审查是在美国食品药品监督管理局肿瘤学卓越中心的奥比斯计划下进行的。奥比斯计划为国际合作伙伴提供了同时提交和审查肿瘤药物的框架。美国食品药品监督管理局、澳大利亚治疗产品管理局和加拿大卫生部对此进行了合作。

批准基于两项针对慢性淋巴细胞白血病患者的随机、主动对照试验：ELEVATE-TN和ASCEND。两项试验的疗效均基于独立评估所评估的无进展生存期。

ELEVATE-TN试验：研究人员将535例先前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病患者随机分为三组：阿可替尼单药治疗，阿可替尼联合奥滨尤妥珠单抗和奥滨尤妥珠单抗联合苯丁酸氮芥。

平均随访28.3个月，阿可替尼两组的无进展生存期均明显改善。

与奥滨尤妥珠单抗联合苯丁酸氮芥组相比，阿可替尼联合奥滨尤妥珠单抗组疾病进展或死亡的风险降低了90％（HR 0.10; 95％CI，0.06-0.17，p <0.0001），而在单一疗法治疗组中，疾病进展或死亡的风险降低了80％（HR 0.20; 95％ CI，0.13-0.30，p ＜0.0001）。

ASCEND试验：研究人员将至少310例先前接受过全身治疗后复发或难治性慢性淋巴细胞白血病的患者随机分配，接受阿可替尼或研究者选择的患者（艾达拉西布加利妥昔单抗产品或苯达莫司汀加利妥昔单抗产品）。

中位随访时间为16.1个月，与研究者的选择组相比，阿可替尼组的无进展生存期明显更长（HR 0.31；95％CI，0.20，0.49；p <0.0001）。

在两项试验中，阿可替尼组均未达到中位无进展生存期。此外，在任何一项试验中，任何一组都没有达到中位总体生存率，经历了这一事件的患者只有不到15％。

对于慢性淋巴细胞白血病患者，在任何等级中，最常见的不良反应（≥30％）是贫血、中性粒细胞减少、血小板减少、头痛、上呼吸道感染和腹泻。

建议剂量为每12小时100毫克，伴水或食物吞咽口服。