FDA授予HPN217孤儿药称号用于多发性骨髓瘤

据Harpoon Therapeutics公司发布公告称，FDA已授予BCMA靶向的三特异性T细胞激活重组蛋白构建体（TriTAC）HPN217孤儿药称号，用于治疗多发性骨髓瘤患者。

BCMA 在 B 系细胞（如记忆 B 细胞、成浆细胞和浆细胞）上表达。BCMA配体TNFSF13/APRIL和TNFSF13B/BAFF激活 MAP 激酶和 BcL-2/XL 通路，以鼓励增殖和存活，在血浆细胞转化为骨髓瘤后，BCMA 表达得到维持。因此，BCMA作为一个重要的靶点正在探索中，目前正在开发几种治疗方法来对抗这种疾病。

其中一种疗法是新型BCMA靶向的TriTAC，它被设计成具有较长的循环半衰期，并能重定向T细胞，使其消除BCMA阳性的癌细胞。

HPN217，一种三特异性T细胞激活重组蛋白结构（TriTAC（R）） 靶向B细胞成熟抗原（BCMA），一种在恶性多发性骨髓瘤细胞上表达的经过验证的抗原。

该药目前正在一项多中心、开放标签、1/2期试验（NCT04184050）中进行探索，该试验旨在研究HPN217在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和活性。

2020年4月，第一位患者使用BCMA靶向TriTAC治疗。到目前为止，该患者已耐受良好。值得注意的是，数据截至2020年12月1日，该药物没有剂量限制性毒性的报告。

Harpoon Therapeutics总裁兼首席执行官Jerry McMahon博士在一份新闻稿中说：

这一孤儿药称号的批准标志着HPN217发展的一个重要里程碑，并认识到它有潜力解决患有这种疾病的患者未得到满足的重大医疗需求。我对我们在这个项目上取得的临床进展感到满意，我们计划在今年晚些时候提供正在进行的1/2期剂量递增试验的中期数据。

据制药公司介绍，试验的中期数据预计今年将提交，研究的剂量增加部分将于2021年下半年启动。

参考资料

[1]FDA Grants Orphan Drug Designation to BCMA-Targeted TriTAC HPN217 for Myeloma