人大代表：弥补传统治疗 干细胞成为不可或缺的有效手段

年初，同济大学附属东方医院院长刘中民教授研究团队在征求近30名干细胞相关领域权威专家的基础上，历时两年多整理形成并发布了《干细胞制剂制备与质检行业标准（试行）》。这是针对干细胞制剂生产过程的质控标准，旨在保证干细胞制剂的安全性。

刘中民教授于2017年12月任上海市第十五届人大代表。在这份标准发布之际，他表示，“当前，干细胞治疗人类疾病已经成为弥补传统治疗不可或缺的有效手段，随着干细胞在治疗重大慢性疾病、严重创伤修复方面的地位和价值日益凸显，干细胞正在彻底颠覆传统医学，引领生物医药领域新一轮的科技革命和产业变革。”

干细胞正在彻底颠覆传统医学

科学进步飞快，尽管如此，现代医学仍然对许多疾病无计可施，许多疾病的管理仍然需要新疗法来提升。而干细胞技术就是弥补传统治疗不可或缺的有效手段，干细胞技术正在慢慢突破过去无法攻克的疾病的一些防线。

以卵巢早衰为例。这种疾病已经成为了很多大龄女性二胎路上的拦路虎，而传统的治疗方法尚无法从根本上修复受损卵巢功能，无法恢复病人的生育功能。随着干细胞科技的发展，卵巢早衰的女性也能生下健康宝宝，这种被认为导致不孕的“不治之症”似乎不再像以前那么可怕了。例如，由中国科学院遗传和发育所与南京鼓楼医院合作完成的研究，通过干细胞干预卵巢早衰，从而使不孕女性“重获”繁衍能力。2018年，通过这种疗法，成功自然受孕至分娩的健康宝宝在南京顺利降生。

在过去，对于诸如早衰症等罕见病，人们面临着 “病无所医，医无所药”的窘境。而干细胞治疗的新尝试让人们看到了新希望。例如，在博雅与北京大学第三医院合作开展的全球首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症的临床研究案例中，早衰症女孩的病情得到了缓解。这是全球的首次尝试，正是这次尝试让人们看到早衰症治疗的新希望。

目前，粘多糖贮积症和克罗恩病等罕见病在国际上已经有相对应的干细胞治疗产品可用，针对渐冻症、帕金森等罕见病的干细胞疗法也处在临床后期。因此可以说，未来干细胞将是罕见病治疗不可或缺的手段。

干细胞正慢慢从实验室走向临床

许多临床研究结果都证实了干细胞治疗的有效性和安全性，干细胞治疗也正慢慢从实验室走向更为广泛的临床应用。诸如美国、韩国、日本、欧盟等均已经批准干细胞治疗产品上市，虽然国内尚未有获批上市的干细胞治疗产品，但是这几年我国在积极推动干细胞的临床转化，干细胞治疗产品的注册申报和临床试验申请都有新进展。

随着干细胞治疗从实验室走向临床，干细胞制剂的标准化变得格外重要。只有获得标准的干细胞制剂，才有可能知道拿它来治疗什么病，干细胞制剂的质量控制关乎着病人的性命。而目前，在干细胞基础研究和转化应用快速发展的同时，获取来源清晰、质量可控的干细胞制剂对进一步发展至关重要。符合条件的社会力量或制备机构已经在我国干细胞行业发展中起到了重要的作用。业内诸如博雅等机构，践行着国际标准，推动着国内干细胞行业规范化发展，助力干细胞治疗技术从实验室走向临床。

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