快讯| 首款渐冻症干细胞疗法通过安全审查 最快于明年递交生物制剂许可申请

8月23日，被业内寄予厚望的渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床试验中期分析成功通过药物安全监测委员会（DSMB）的审查。审查结果显示该疗法无明显安全问题，并建议按计划继续进行试验。

在多国多中心新药临床试验中几乎都会在试验开始前规划并建立DSMB机构，这个机构会定期分析临床试验中疗效和安全性数据的变化，审查结果决定了试验能给继续开展或中止。

此次DSMB审查主要针对预先指定的NurOwn治疗渐冻症III期临床试验中（NCT03280056）前31名患者治疗结果的中期分析。美国头脑风暴公司相关负责人表示，通过DSMB的安全性审查，代表了这款干细胞疗法的重要进展，也意味着NurOwn作为渐冻症患者的可行治疗选择方案取得了重要进展。

预计于2019年完成注册登记

NurOwn（MSC-NTF细胞）采用自体骨髓来源的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF。根据clinicaltrials.gov网站上登记的信息，NurOwn治疗渐冻症的III期临床试验预计于2019年7月30日完成。

目前，头脑风暴公司正在美国六大顶级医疗中心开展渐冻症干细胞疗法NurOwn的III期临床试验，并且得到了加州再生医学研究苏的资助。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多剂量试验，将招募200名患者按1:1随机分配至NurOwn治疗组或安慰剂组，以ALS功能评分作为主要疗效结果指标。

截止目前，已有82名患者参加了该试验，其中61名正在接受治疗，大部分已经接受了两次鞘内治疗，一些已经完成了所有的三次治疗。头脑风暴公司预期2019年1月总共将有110名志愿者参与该临床试验。鉴于当前的发展速度，该团队预计在2019年中期完成所有的注册登记。一旦所有临床试验评估完成后，他们就能够向FDA提交生物制剂许可（BLA）申请。

随着III期临床顺利进展，若能在预期的时间内完成，那么这款干细胞疗法的BLA申请最早有望在明年递交。

BLA申请是走向商业化的必要步骤，也就意味着这款疗法离上市又近了一大步。据悉， NurOwn治疗渐冻症于2014年就已经获得了美国FDA快速通道（Fast Track）产品的指定。今年7月底，这款疗法获得了欧洲专利局的专利保护，有效期至2029年，为其在欧洲的商业化打开了更广的道路。

NurOwn治疗渐冻症临床试验回顾

2016年，《JAMA Neurol》杂志报道了NurOwn治疗渐冻症的I期和II期临床试验结果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘内注射MSC-NTF细胞，II期14例患者接受肌肉注射和鞘内联合注射MSC-NTF细胞。治疗后6个月87%出现应答，25%病情缓解，疾病进展评分如ALS功能评定以及最大肺活量得到改善。这些数据显示，MSC-NTF细胞肌肉注射和鞘内注射联合治疗渐冻症是安全的，有望使患者获益。

2016年12月19日美国头脑风暴公司宣布开始Ⅲ期临床试验。目前三期临床试验正在顺利开展中。

这款疗法被认为是最有望上市的干细胞疗法之一！

展望

这两年，干细胞治疗的案例报道并不罕见。诸如NurOwn这类进入到临床试验后期的疗法，带来的喜讯更加令人兴奋，因为它们最有望成为下一个上市的产品。干细胞临床试验的每一个成果都在为健康做加法，为疑难病症做减法。相信在不久的将来，干细胞疗法NurOwn会成为广大渐冻症患者的“救命疗法”。

参考资料：

[1] BrainStorm Cell Therapeutics Announces Successful Interim Safety Analysis in Phase 3 Trial of NurOwn® Therapy for ALS

[2] https://clinicaltrials.gov/

声明