最新研究！自体干细胞治疗，为患者提供长期益处
本文首发自博雅干细胞
作者：Dr韦
专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授
1月20日，《神经学》杂志（Neurology）上的最新研究表明[1]，自体干细胞移植可以防止大多数复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的残疾恶化，使得患者的残疾状态持续改善。
根据研究所得数据，自体造血干细胞移植联合大力度免疫抑制治疗，在治疗后长达10年的时间里，可以防止71%的复发缓解型多发性硬化症患者的残疾恶化。
这项研究共纳入了210例患者，平均年龄为35岁，其中122例患有复发缓解型多发性硬化症，86人有继发性进行性多发性硬化症，2人有原发性进行性多发性硬化症，并在干细胞移植后6个月、5年和10年对接受治疗的患者进行评估。
结果发现，治疗5年后， 80%的患者没有经历多发性硬化症的恶化，在治疗10年后，仍有66%的患者仍然没有经历残疾的恶化。
这些结果表明，干细胞移植治疗为多发性硬化症患者提供长期的益处。
干细胞治疗多发性硬化症获得肯定
多发性硬化症是严重、终身、慢性、致残性疾病，神经功能受损，大脑、脑干、小脑、脊髓可同时或相继受累，造成四肢无力乃至瘫痪、认知障碍等等，令患者十分痛苦。很大一部分患者都与不可逆残疾有关。目前，没有治疗方法可以停止或逆转已确定的残疾的进展。干细胞移植治疗的途径为停止残疾进展带来了新希望。
在2019年10月31日，就有外媒报道，苏格兰健康技术协会（The Scottish Health Technologies Group，SHTG）批准自体造血干细胞移植用于治疗高度活跃的复发缓解型多发性硬化（RRMS），作为多发性硬化的一种新型治疗方式。
此前，《多发性硬化及相关疾病》杂志发表的数据显示[2]，54%的病人目前正在考虑或将来会选择自体干细胞作为治疗方案。对目前的治疗不满意、病情持续时间较短（不超过10年）或残疾较重的患者更愿意考虑自体干细胞治疗。
图片来源：BBC
近年来，关于多发性硬化症患者受益于干细胞的案例报道屡见不鲜。例如，BBC网站就曾报道[3]，坐轮椅10年的1名多发性硬化症患者在接受干细胞移植后重新站立了起来。此外，英国《每日邮报》也报道了一例干细胞治疗多发性硬化症[4]，患者在接受干细胞治疗后能够重新站立和行走。
间充质干细胞治疗多发性硬化症的发展
除了造血干细胞，近年来间充质干细胞也展现出了治疗多发性硬化症的安全性与益处。2012年，《柳叶刀神经病学》上发表的研究结果显示，自体间充质干细胞治疗多发性硬化症是安全的，治疗后病人视力得到了改善，视神经面积增加[5]。
另外，从《神经科学杂志》（Journal of the Neurological Sciences）上的论文可得知[6]，鞘内注射的间充质干细胞来源的神经祖细胞（MSC-NPs）治疗多发性硬化症长期安全性：20例进展性多发性硬化症患者3次注射自体MSC-NPs后，在2年时间内仍然是安全的。
2018年，美国FDA批准了干细胞产品NurOwn®治疗进展型多发性硬化症II期临床试验新药申请（IND）。而这款干细胞产品采用的就是间充质干细胞，在体外进行扩增和分化，并在专利条件下培养诱导这些细胞分泌高水平的神经营养因子。
2019年3月，美国国家多发性硬化症学会资助的间充质干细胞治疗进展期多发性硬化症II期临床试验启动招募，采用的是患者自体间充质干细胞，在体外分化成神经前体细胞，再回输到病人的脑脊液中。间充质干细胞回输成功后会分泌生长因子，刺激受损组织修复，同时抑制多发性硬化相关的免疫反应。
从文献报道已经启动的临床试验来看，间充质干细胞正给多发性硬化症治疗提供新的途径。
展望
近年来，干细胞作为治疗多发性硬化的潜在新手段获得了广泛的关注。而不仅仅是造血干细胞，间充质干细胞也表现出了良好的效果。大量研究显示，间充质干细胞借助其免疫抑制、免疫调节和神经保护及修复功能，具有十分广阔的应用前景。值得高兴的是，越来越多的案例告诉人们，干细胞治疗多发性硬化症已经有了一个很好的开端，随着研究的进一步开展，未来会有更多患者的残疾症状得到改善。
参考文献：
[1]Long-Term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis
https://n.neurology.org/content/early/2021/01/20/WNL.0000000000011461
[2]Many multiple sclerosis patients considering stem cell transplant
https://www.msard-journal.com/article/S2211-0348(19)30456-0/fulltext
[3] https://www.bbc.com/news/av/health-45906456
[4]http://www.dailymail.co.uk/health/article-3706850/I-walk-years-wheelchair-Father-MS-stands-DAYS-having-stem-cell-therapy-Mexico.html
[5]Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: An open-label phase 2a proof-of-concept study
https://jnnp.bmj.com/content/84/11/e2.140.abstract
[6]Clinical and pathological effects of intrathecal injection of mesenchymal stem cell-derived neural progenitors in an experimental model of multiple sclerosis. Volume 313, Issues 1–2, 15 February 2012, Pages 167-177.
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0022510X11005338?via%3Dihub
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