华尔街预测：未来1年，这4家生物医药公司的股价有望翻倍
生物技术和生物医药产业近几年的发展吸引了众多投资者的目光，也提供了丰厚的潜在利润回报。不过，新药研发的风险极高，如果若关键临床数据令人失望，投资的巨大风险也不言而喻。华尔街顶级分析师近日根据在研产品做出预测，指出这4家生物医药公司的股价有望在未来12个月内实现翻倍增长。
TG Therapeutics是一家专注于开发和商业化B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病新型治疗方法的生物制药公司。在公布强劲的四季度业绩之后， HC Wainwright五星级分析师Edward White在3月8日将TG Therapeutics目标股价从33美元上调至38美元，上涨潜力超过当日股价131％。Edward White对股价的推理有点复杂，但最终仍是基于该公司两个III期临床药物ublituximab和umbralisib的临床成功和潜在收入的净现值。
Ublituximab（TG-1101）是一种新型嵌合单克隆抗体，靶向CD20抗原上的独特表位；通过糖基改造增强了对FcγRIIIa受体的亲和力，从而表现出比rituximab和ofatumumab更大的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）活性。
Ublituximab开发用于治疗B细胞增殖性疾病，包括非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL），抗CD20抗体也显示出可有效治疗选择性自身免疫性疾病如类风湿性关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE），以及神经障碍多发性硬化症（MS），目前正处于血液恶性肿瘤患者和多发性硬化症的3期临床阶段。
迄今为止，已有超过800名患有各种B细胞恶性肿瘤的患者接受了ublituximab治疗，两项多中心III期临床试验已完成或正在进行中，在2018年2月份公布的为期6个月的临床IIa试验结果中显示：Ublituximab表现出强大的抗肿瘤活性，具有出色的安全性和耐受性。在接受第一剂ublituximab的24小时内，大部分患者的B细胞能够被有效耗尽，所有患者在第4周时可以达到B细胞耗竭（>99％），并在24周（6个月;N = 40）内显著维持较低水平。97.5％的受试者（39/40）在24周内无复发，耐受性良好，最常见的AE是输液相关反应（IRRs），均为2级或更低，快速输注（450mg低于1h）耐受性良好。
Umbralisib（TGR-1202）是新一代PI3Kδ抑制剂，具有与其他PI3Kδ抑制剂不同的独特结构和活性特征，主要包括：相对其他PI3Kδ抑制剂观察到的肝毒性和结肠炎方面，表现出了较好的安全性特征；半衰期较长，可实现每日给药一次；对PI3Kδ的高选择性以及可靶向抑制调节性T细胞功能的蛋白质酪蛋白激酶1ε（CK-1ε）。
作为单一药物的Umbralisib对不耐受依鲁替尼或idelalisib的患者中表现出较好的安全性，仅有2名患者（6％）由于AE而中止。由于不良事件导致停药次数减少，患者耐受性得以提高，可以使患者能够保持连续给药，达到并维持较高的应答率：单药Umbralisib在复发/难治CLL中的ORR为85％，单药Umbralisib在复发/难治性FL中的ORR为53％。在早期的三联组合ublituximab+umbralisib+伊布替尼研究中，在19例接受过治疗的CLL/SLL患者中实现了100%的总应答率，在7例接受过治疗的难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤）中实现了86%的应答率，在4例接受过治疗的套细胞淋巴瘤患者中实现了100%的应答率。
Therapeutics MD是一家女性保健创新疗法公司，正在进行女性更年期相关疾病的疗法开发和研究，分别于2017年12月和11月向FDA提交TX-001HR和TX-004HR的NDA申请，PDUFA 日期分别为2018年10月28日和5月29。
Cantor Fitzgerald分析师William Tanner认为该股将以高达400%的涨势触及28美元；在过去三个月里，Tipranks也发布四位分析师对TXMD的买入评级，他们的平均目标价为21.50美元，比目前的5.18美元的股价上涨了315％（最低估价15.0美元）。
TX-001HR是使用SYMBODA技术将17β-雌二醇和黄体酮相组合的一种新型治疗药物，用于治疗由于绝经而引起的中度至重度血管舒缩症状（VMS）。TX-001HR被认为是第一个也是唯一一种旨在替代卵巢几乎停止产生的17β-雌二醇和黄体酮激素的组合药物候选物。
在ENDO2017大会上，哥伦比亚大学妇产科教授兼生殖内分泌学项目主任Rogerio Lobo博士回顾了补充试验的详细结果。在临床III期研究中，评估了TX-001HR四个剂量的安全性和有效性。补充试验表明，与安慰剂相比，两种剂量的TX-001HR（雌二醇1mg /孕酮100mg和雌二醇0.5mg /孕酮100mg）在第四周和第十二周，分别对潮红频率的降低和严重程度的减弱方面，达到了显著统计学意义和临床意义，满足主要疗效终点。此外，东弗吉尼亚州医学院琼斯研究所妇产科教授兼临床研究主任David Archer博士在补充试验中发表了一份分析子宫内膜安全性的数据。数据显示：在所有治疗组中，TX-001HR没有导致子宫内膜增生或恶性肿瘤（0％），符合FDA草案指导原则建立的建议。
Clearsidebio是一家针对致盲性眼病开发First-in-class药物的后期临床生物制药公司，其利用将药物通过脉络膜上腔注射的方法，为患有视力受损的疾病如葡萄膜炎，视网膜静脉阻塞（RVO），糖尿病性黄斑水肿（DME）和湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）患者提供临床治疗益处。
该公司股价从2月底的6.46美元一度增长到3月份最高点14.28美元，增长121%，虽然近几日股票有所下跌，但从股价大幅上涨中获利并不会太晚。 Wedbush分析师Liana Moussatos将未来12个月的目标价格上调至29美元；在过去的3个月里，6位分析师公布了买入评级，他们的平均目标价为22.8美元，比2月底 6.46美元的股价将上涨253％。
Moussatos评论说：“除ME-NIU，ME-RVO和DME的几项II期临床试验外，PEACHTREE试验结果代表了CLS-TA临床3期的成功。鉴于临床3期结果的优势，我们认为管道的临床风险将会降低。”
从3月份Clearsidebio公布的积极顶线临床3期数据来看：使用Clearside专有的皮质类固醇曲安奈德悬浮剂（CLS-TA），通过脉络膜上腔或SCS™眼睛后部给药，47％接受脉络膜上腔CLS-TA治疗的患者可以看到至少15个字母，而安慰剂患者只有16％，具有统计学意义（p <0.001）。试验中报告的没有治疗相关的严重不良事件，在24周内，CLS-TA组大约11.5％的患者报告皮质类固醇相关性眼内压（IOP）升高的不良事件，而对照组没有。此外，Clearside继续招募SAPPHIRE患者，进行3期临床试验，旨在评估脉络膜上腔CLS-TA和Eylea®（阿柏西普）组合使用在RVO患者中的安全性和有效性。与单纯玻璃体内Eylea对照组相比，组合初始治疗8周后BCVA改善至少15个字母。
Flex Pharma是一家致力于为肌肉抽筋、痉挛和严重神经系统疾病以及运动相关肌肉痉挛等疾病开发创新性和专属性疗法的生物技术公司。HC Wainwright分析师Andrew Fein在3月份重申其Flex买入评级，目标价格为40美元。鉴于该股在Andrew Fein发布买入评级之日交易价格仅为5美元，这就表明巨大的上涨潜力，可达到680％，足见其对公司临床药物FLX-787的信心。在过去3个月内，共有5 位分析师对其发出购买评级，平均估价为17.5美元，较2月底将增长326%。
FLX-787是Flex Pharma的一款临床药物，开发用于肌萎缩侧索硬化（渐冻症，ALS）、腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie Tooth，CMT)、多发性硬化（MS）等，目前正在澳大利亚进行多发性硬化症的探索性临床2期试验，在美国进行包括ALS和CMT的两项临床2期试验，并获得FDA授予的ALS快速通道认证。
“去年年底，我们取得了一个重要的里程碑，一项小型的ALS研究阳性数据提供了FLX-787可为潜在神经系统疾病患者提供益处的首个临床证据”，公司总裁兼首席执行官Bill McVicar博士提到。公司预计，将在18年第一季度末报告FLX-787在MS患者临床2期中的顶线结果。