8月FDA大事记：第四款“广谱抗癌药”获批；国产新药逐渐开始发力
8月，FDA迎来了一波新的“爆发”，几款重磅新药获得批准，还有许多非常有潜力的药物获得了孤儿药资格，代表着一个又一个“难治”的癌症适应症，终于有望迎来新的“解决方案”。
获批的新药当中，最值得重视的是多斯塔利单抗。8月18日，这款PD-1抑制剂获批了实体瘤的适应症，正式成为了第四款正式上市的“广谱抗癌药”，以及继派姆单抗之后的第二款获批实体瘤的PD-1抑制剂。
01
派姆单抗获批肾细胞癌一线治疗适应症，免疫+靶向再下一城！
药物名称：派姆单抗（Pembrolizumab，Keytruda）+乐伐替尼（Lenvatinib，Lenvima）
简介：这是派姆单抗与乐伐替尼这对“搭档”获批的第二个适应症，也是这一组合至少十大适应症当中的一种。派姆单抗与乐伐替尼的组合的获批或在研适应症横跨非小细胞肺癌、胃癌、肝癌、胆管癌、子宫内膜癌、大肠癌、黑色素瘤、头颈癌、尿路上皮癌等多类实体瘤。
适应症：一线治疗晚期肾细胞癌成年患者
日期：2021年8月12日
状态：批准
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相关临床试验及数据：
【CLEAR/KEYNOTE-581试验】接受派姆单抗+乐伐替尼治疗的患者中位无进展生存期23.9个月，接受依维莫司+乐伐替尼治疗的患者中位无进展生存期14.7个月，接受舒尼替尼单药治疗的患者中位无进展生存期为9.2个月。
接受派姆单抗+乐伐替尼治疗的患者整体缓解率为71%，其中完全缓解率高达16.1%；接受依维莫司+乐伐替尼治疗的患者整体缓解率为53.5%，接受舒尼替尼治疗的患者整体缓解率为36.1%。
派姆单抗+乐伐替尼治疗患者中位缓解持续25.8个月，依维莫司+乐伐替尼治疗中位缓解持续16.6个月，舒尼替尼单药治疗中位缓解持续14.6个月。
02
又一款全癌种抗癌药获批，疾病缓解3年！
药物名称：多斯塔利单抗（Dostarlimab-gxly，Jemperli）
简介：多斯塔利单抗是一款PD-1抑制剂，也是继派姆单抗之后第二款获批了实体瘤适应症的PD-1抑制剂。
适应症：错配修复缺陷（dMMR）的复发或晚期实体瘤成年患者
日期：2021年8月18日
状态：加速批准
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相关临床试验及数据：
【GARNET试验】在dMMR的实体瘤患者中多斯塔利单抗取得了41.6%的出色缓解率，其中包括了超过9%的完全缓解率；除此以外，超过95.4%的患者缓解持续了半年以上，中位缓解持续时间长达34.7个月，接近3年。
03
无病生存期翻倍！纳武单抗辅助治疗尿路上皮癌新适应症获批
药物名称：纳武单抗（Nivolumab，Opdivo）
简介：纳武单抗是一款经典的PD-1抑制剂。
适应症：辅助治疗根治性切除术后复发风险高的尿路上皮癌患者，无论患者是否接受过新辅助化疗、是否存在淋巴结受累或PD-L1状态如何
日期：2021年8月20日
状态：批准
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相关临床试验及数据：
【CheckMate-274试验】术后接受纳武单抗辅助治疗的患者，中位无病生存期为20.8个月，几乎达到了接受安慰剂治疗的患者的10.8个月的两倍。尤其在PD-L1表达≥1%的患者当中，纳武单抗方案的优势更加明显，患者疾病复发或死亡的风险降低了45%。
04
胆管癌新药获批，22%的患者无进展生存期超过1年！
药物名称：Ivosidenib（Tibsovo，IVO，AG-120）
简介：Ivosidenib（IVO，AG-120）是一款靶向IDH1突变的药物，曾于2018年7月获得FDA批准用于治疗IDH1阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。
适应症：曾接受过前线方案治疗的IDH1突变阳性胆管癌患者
日期：2021年8月26日
状态：批准
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相关临床试验及数据：
【ClarIDHy试验】使用Ivosidenib治疗胆管癌，患者的中位无进展生存期为2.7个月，超过了安慰剂的1.4个月。此外，Ivosidenib治疗的6个月无进展生存率为32%，12个月无进展生存率为22%；而安慰剂治疗的患者分别为0%和0%。
除了新获批的药物以外，还有一部分新药获得了孤儿药、快速通道等称号或资格，代表着它们的潜力得到了FDA的认可，未来发展受到了重视。
其中一部分药物，非常有希望填补现有的治疗空白，让一部分患者取得更好的治疗效果。
01
粘膜黑色素瘤新药进入快速通道
药物名称：Nemvaleukin Alfa
简介：Nemvaleukin Alfa是一种白细胞介素-2（IL-2）变体免疫疗法。
适应症：粘膜黑色素瘤
日期：2021年8月3日
状态：快速通道
相关阅读：暂无
相关临床试验及数据：
【ARTISTRY-6试验】正在进行临床试验。
02
超过60%的患者无病生存3年！阿特珠单抗进军肺癌辅助治疗领域
药物名称：阿特珠单抗（Atezolizumab，Tecentriq）
简介：阿特珠单抗是一款经典的PD-L1抑制剂。
适应症：PD-L1表达水平≥1%的非小细胞肺癌患者，作为手术或铂类化疗后的辅助治疗方案
日期：2021年8月3日
状态：优先审查
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相关临床试验及数据：
【IMpower010试验】接受阿特珠单抗治疗的患者，3年无病生存率为60.6%，最佳支持治疗的患者仅为48.2%。
03
九个靶点的“神药”又有新适应症了！拉博替尼治疗甲状腺癌获FDA优先审查
药物名称：卡博替尼（Cabozantinib，Cabometyx）
简介：卡博替尼是一款靶向治疗药物，可以作用于9类靶标。
适应症：12岁及以上的分化型甲状腺癌患者，这些患者应在前线治疗后进展且放射性碘难治
日期：2021年8月5日
状态：优先审查
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相关临床试验及数据：
【COSMIC-311试验】接受安慰剂治疗的患者，无进展生存期仅仅维持了1.9个月，而接受卡博替尼治疗的患者，仍有超过半数保持无进展，根据目前的随访时间判断，中位无进展生存期已经超过了6.2个月。总生存期方面，卡博替尼治疗同样也为更多患者争取了更长的总生存期。
除此以外，研究者表示，接受卡博替尼治疗的意向性治疗人群中，76%的患者病灶大小有缩小，而接受安慰剂的患者中仅有29%。
04
派姆单抗又迎黑色素瘤辅助治疗新适应症，已获FDA优先审查资格
药物名称：派姆单抗（Pembrolizumab，Keytruda）
简介：派姆单抗是最经典的PD-1抑制剂之一。
适应症：接受完全切除手术后的Ⅱb/c期黑色素瘤成年及儿童患者的辅助治疗
日期：2021年8月6日
状态：优先审查
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相关临床试验及数据：
【KEYNOTE-716试验】即将公开。
05
罕见肿瘤也有新希望！软组织肉瘤新药Sotigalimab获孤儿药称号
药物名称：Sotigalimab（APX005M）
简介：Sotigalimab是一款新型人源化抗CD40单克隆抗体，目前正处于Ⅱ期临床试验阶段。CD40是一种位于抗原呈递细胞表面的共刺激受体，能够同时激活先天性免疫系统和适应性免疫系统。因此，Sotigalimab在与抗原呈底细胞上的CD40结合后，可以发挥免疫增强的效果，诱导多种免疫反应，促使免疫系统的多个功能发挥作用，攻击癌细胞。
适应症：软组织肉瘤
日期：2021年8月6日
状态：孤儿药
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相关临床试验及数据：
【NCT03719430】正在进行临床试验。
06
派姆单抗辅助治疗肾细胞癌患者适应症获优先审查
药物名称：派姆单抗（Pembrolizumab，Keytruda）
简介：派姆单抗是最经典的PD-1抑制剂之一。
适应症：辅助治疗肾切除术后的肾细胞癌患者，这些患者在肾切除术后具有中高或高复发风险，或有转移病灶
日期：2021年8月10日
状态：优先审查
相关阅读：暂无
相关临床试验及数据：
【KEYNOTE-564试验】接受派姆单抗辅助治疗的患者，12个月和24个月无病生存率分别为85.7%和77.3%，接受安慰剂的患者分别为76.2%和68.1%。
07
近90%的患者生存期超过2年！特瑞普利单抗获FDA鼻咽癌突破性疗法称号
药物名称：特瑞普利单抗（Toripalimab）+吉西他滨+顺铂
简介：特瑞普利单抗是一款我国自主研发的PD-1抑制剂，目前已经在国内获批上市。
适应症：一线治疗复发或转移性鼻咽癌患者
日期：2021年8月13日
状态：突破性疗法
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相关临床试验及数据：
【JUPITER-02试验】接受特瑞普利单抗联合方案治疗的患者，中位无进展生存期为11.7个月，明显超过了吉西他滨+顺铂方案治疗的8.0个月。在1年无进展生存率方面，特瑞普利单抗联合方案同样优势显著（49.4% vs 27.9%）。
接受特瑞普利单抗联合方案治疗的患者中，生存期超过了1年和2年的患者分别达到了91.6%和87.1%；而接受吉西他滨+顺铂方案治疗的患者中，这两项数值仅有77.8%和63.3%。
在整体缓解率（77.4% vs 66.4%）和中位缓解持续时间（10.0个月 vs 5.7个月）方面，特瑞普利单抗方案的优势同样非常显著。
08
用另一种类型的药物抗KRAS！国研新药获FDA快速通道资格
药物名称：IN10018
简介：IN10018是一款高效的选择性ATP竞争性的FAK小分子抑制剂，目前正在美国、澳大利亚和中国进行临床试验与开发。
适应症：铂耐药的卵巢癌患者
日期：2021年8月17日
状态：快速通道