骨髓纤维化是一种骨髓增生性疾病，典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，脾脏明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化；约三分之一的患者伴有严重的血小板减少症，其血小板计数低于每微升50000个血小板，患者总生存期较低，约为15个月。帕瑞替尼（pacritinib）是一种口服激酶抑制剂，对JAK2、IRAK1和CSF1R具有特异性，这些激酶中的突变与包括骨髓增生肿瘤、白血病和淋巴瘤在内的多种血液癌密切相关，该药物于2014年获得了FDA的快速通道资格，用于治疗高危骨髓纤维化患者。
CTI BioPharma公司称，帕瑞替尼获得了FDA的优先审评资格，用于治疗伴有重度血小板减少症的骨髓纤维化。该决定基于3项试验的结果，分别为2期PAC203试验（NCT03165734）、3期PERSIST-2试验（NCT02055781）、3期PERSIST-1试验（NCT01773187），受试者均为伴有重度血小板减少症的骨髓纤维化患者。“一直以来，我们致力于为伴有重度血小板减少症的骨髓纤维化患者提供新的治疗方案，现在FDA接受了帕瑞替尼的新药申请，我们对此感到欣慰，接下来我们会进一步与FDA合作，争取尽快上市”，CTI Biopharma公司的首席执行官Adam R.Craig博士表示。在PAC203试验中，每日两次200 mg的帕瑞替尼显示出良好的临床活性和可接受的安全性，该剂量也因此被确定为3期研究的推荐剂量。在PERSIST-2试验中，研究人员对311名患者进行了分析，结果显示，与现有最佳治疗方案相比，帕瑞替尼疗法的疗效更好。具体而言，受试者按照1:1:1的比例被随机分配至400 mg小组（每日一次400 mg的帕瑞替尼）、200 mg小组（每日两次200 mg的帕瑞替尼）、对照组（鲁索替尼）。在200 mg小组+400 mg小组中，脾脏体积减少≥35%的患者比例为18%，总症状评分减少≥50%的患者比例为25%，而对照组中分别为3%和14%；另外，在200 mg小组中，疗效更加显著，脾脏体积减少≥35%的患者比例为22%，总症状评分减少≥50%的患者比例为32%。PERSIST-1试验的结果表明，在骨髓纤维化患者中，无论基线时是否存在血细胞减少，帕瑞替尼疗法均展示出良好的耐受性，并诱导了显著的脾脏体积和总症状评分减少。对于接受帕瑞替尼治疗的患者，截至第24周时，最常见的3/4级不良事件包括贫血（17%）、血小板减少症（12%）和腹泻（5%）。目前，针对伴有重度血小板减少症的骨髓纤维化的治疗选择并不多，大量患者急需新的治疗方案；通过多次试验的证实，帕瑞替尼方案在疗效方面具有显著改善，且安全性良好，新药申请也获得了优先审评，相信不久后便可上市，届时能够帮助更多的患者。如果您希望了解更多医药资讯
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参考资料：
https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-priority-review-to-pacritinib-for-treating-myelofibrosis-with-severe-thrombocytopenia
