对话武田制药：以中国速度助力全球药物创新
已经有238年历史的武田制药是全球最大的制药企业之一。在过去的三到四年里，武田通过不断创新、投资并购等战略布局，从曾经的小分子药物公司，向超越小分子范畴的下一代创新疗法转向，真正引领全球创新。
在武田亚洲开发中心媒体沟通会上，动脉网记者采访了武田制药全球研发总裁Andy Plump和武田亚洲开发中心负责人王璘，二人分享了武田的创新研发布局，尤其是面向中国和亚洲的工作成果和计划。
在武田的规划布局中，中国已经成为其全球研发的四大关键区域之一，和美国、日本、欧洲并列。积极响应国内利好政策，武田正以加速度把创新药物带给更多中国患者，同时向全球同步研发进一步迈进。
一切从患者需求出发，做差异化药物创新
1781年，武田制药始创于日本大阪。创始人武田长兵卫定义了武田的四个品质：诚信、公平、正直、坚毅；2014年，现任武田制药全球总裁兼首席执行官Christophe Weber加入了武田，进一步提出了现代版的武田价值观——“P（patient）、T(trust)、R（reputation）、B（business）”。以患者为中心，建立社会信任，巩固声誉，发展业务，是武田多年来一直的坚守和实践。
在过去四到五年里，通过收购，武田不断扩展其国际版图和业务。其中最值得关注的，一是收购ARIAD制药公司，丰富了在实体瘤领域的药物布局；另一个是去年以620亿美金对罕见病领军企业夏尔的收购，这也是迄今日本公司最大的收购。本就在罕见病领域卓有建树的武田，在这一领域的地位更加无法动摇。
武田制药全球研发总裁Andy Plump
武田制药全球研发总裁Andy Plump强调，并非是靠收购，而是通过转型创新，武田才真正成为了全球领先的生物制药企业。
他提到，武田目前有三大重点业务：创新生物制药、血浆衍生疗法和疫苗。武田80%的研发投入集中于创新生物制药业务，重点关注具有革新性和治愈性的疗法，以满足临床高需求并针对非常精准的患者人群。肿瘤、罕见病、神经科学和消化疾病是武田研发专注的四大疾病领域。
作为世界上最大的专注罕见病研发的制药公司，武田的研发产品线中有50%的产品获得了孤儿药认定。“实际上我们的研发产品线大概有75%是孤儿药，只是其中有一些我们还没有向相关机构递交认定申请。”Andy Plump表示。
从策略上，武田通过减少固定基础设施投入、开展合作来提高整体效率。过去四年中武田持续加大创新投入，60%用于对外合作。”我们选择与创新的机构合作，达成资源最优组合，从而保持整个公司的灵活性和高效性。” Andy Plump补充道。
自从2015年来，武田已经在亚洲地区（除日本之外）进行了50多项临床试验，其中有30多项在中国进行，与中国366个临床试验中心进行了合作，目的是加速把创新药带给中国患者。
在未来几年内，武田预计会有超过10款创新药来到中国。另外，如针对肿瘤的下一代细胞疗法，针对罕见病、神经科学等领域的基因疗法，以及下一代有治愈潜力的疗法，武田也都在积极布局。
看好中国市场，实现全球同步研发
中国在武田全球化布局中的地位与日俱增。武田亚洲开发中心于2009年成立新加坡办公室，在2012年进入中国并成立上海办公室，致力于进一步推进和加速在中国的临床开发，以满足中国及亚洲患者的医疗需求。自2015年，武田连续五年拨出专项资金支持在中国的新药开发，致力于将已经在全球上市的产品尽快带到中国。
借助于中国的利好政策，武田正加速在中国的药物创新，上海办公室如今已经升级为武田亚洲开发中心总部。从2017年起，中国成为武田全球研发的四大关键区域之一，和美国、日本、欧洲并列。“这意味着在任何一个武田的全球项目中，从早期开发的计划起就必须包括中国，保证中国和美、日、欧同步开发、递交新药申请，让武田的创新药能第一时间惠及中国患者。”王璘表示。
武田亚洲开发中心负责人王璘
目前，武田全球40个临床阶段在研产品中，已有25个具有中国计划，其中6个针对肿瘤领域，6个在消化疾病领域，4个在罕见病领域，9个在神经科学领，其余的也在加速跟进。
“作为一个区域开发中心，我们的使命其一是要与全球开发团队共同实现同步开发，把武田的创新药物以最快的速度带给中国和亚洲的患者。”王璘表示，“其二，利用在中国、在亚洲的地理优势，我们有责任并承诺把亚洲和中国患者的声音带向全球，让中国和亚洲患者的需求在全球开发中更好地得以满足。”
响应利好政策，以中国速度助力全球药物创新
王璘认为，对于武田或者罕见病患者来讲，现在或许是最好的时机。
我国去年发布的第一批121种罕见病的名单，其中18种已经进入了国家医保目录；还有近两年发表的《境外已上市的临床急需新药名单》，其中罕见病用药占据了接近一半的份额。国内对罕见病用药的高度需求，正是武田制药在中国市场的巨大机遇。
在临床急需新药名单中，第一批有三款武田的药品，分别是安吉优（vedolizumab，维多珠单抗，治疗中度至重度活动性克罗恩病和溃疡性结肠炎）、Vpriv（治疗戈谢病）和Firazyr（治疗遗传性血管性水肿）。武田已经为前两款药物递交了新药批准申请，第三款的递交正在准备阶段。第二批中还有治疗法布雷病的Replagal，也已经递交了新药申请。
针对原夏尔产品线中一些已在境外上市的罕见病创新药，武田也正在积极跟进，有几款已经交了新药注册申请，还有一些正在准备过程中。
“只有创新还不够，还要有速度。“王璘表示，“武田希望最大限度利用中国的利好政策，反映患者和医生的需求，通过与药监部门积极沟通，与CRO合作伙伴密切合作，用加速度将创新药物带给更多中国患者。”
针对中国新药审批环境如何为武田的创新加速带来机会，王璘分享了三个具体例子。
第一个是恩莱瑞®，用于口服治疗多发性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂，于2018年在中国获批，仅比美国晚2.5年。它是中国第一例用国内延展性试验获批的药物。此外，恩莱瑞®在中国的总生存数据帮助了其在欧盟的获批，因为中国的总生存数据是首次证实恩莱瑞®对病人的生存期有显著帮助的数据。
第二个例子是TAK-788，一款First-in-Class的产品，它是新型强效选择性小分子酪氨酸激酶抑制剂，抑制表皮生长因子受体外显子20插入突变的非小细胞肺癌。
在武田，这也是首个实现中国和全球同步开发的药物，中国紧随美国开始入组加入了现在正在进行的关键性研究，且在短短三个月内就招募到30位中国患者，入组速度远远超出全球水平，并以最快的速度第一个完成入组。
在中国，这种罕见的与抑制表皮生长因子受体外显子20相关的非小细胞肺癌的发病率比全球高出几倍，TAK-788的例子证明了在一些特定的疾病领域，中国可以起到引领全球药物开发的作用。
第三个例子，TAK-935是一个治疗发育期癫痫性脑病的药物，目前正在进行早期的Ⅱ期试验，从药物作用机制的角度验证这个药物在特定的患者人群里是否具备有效性。这是第一个中国加入全球的概念验证性试验的项目，到现在为止，中国已经有27位患者加入临床试验，从入组的人数全球排名第一。
王璘认为，近年来国内出台的一系列利好政策已经让中国从全球药物开发的参与者变成了助力者，甚至领航者。
“根据我20多年在医药行业的经验，我从来没有见过任何一个国家像中国这样从国家层面推动健康和医疗、并在创新生态系统方面有如此迅速、巨大的发展，包括在驱动罕见病产品的研发方面，真的很令人震撼。“Andy Plump表示，“从政策和监管方面，我们看到中国做的这些调整都在驱动创新，而且非常快速。”
“作为亚洲第一大制药企业，我们有志于与整个医药创新生态系统合作，加速中国和亚洲的药物开发，从而助力全球的药物创新。“王璘说。
*封面图片由受访企业提供。
文 | 郝翰
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