靶向药卡博替尼最新临床数据公布,值得期待!

骨肉瘤也叫成骨肉瘤,是较常见的发生在20岁以下的青少年或儿童中的一种恶性骨肿瘤,在小儿骨恶性肿瘤中多见,约为小儿肿瘤的5%

尤文肉瘤(ES)是小圆形细胞低分化的恶性肿瘤,它占所有原发性骨肿瘤的6%~8%,是儿童和青少年最常见的恶性原发性骨肿瘤。

尤文肉瘤或骨肉瘤患者恶性程度高,病程短,转移快,采用单纯的手术、放疗、单药化疗,效果均不是特别理想。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在诊断后的中位总生存期不到12个月,标准的治疗策略尚未确定。

卡博替尼(cabozantinib)是一个多靶点小分子酪氨酸激酶抑制剂,包括MET、VEGFR1、2、3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶点。目前,卡博替尼已获批治疗甲状腺髓样癌、肾癌、肝癌患者。

同时,卡博替尼在非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中,证实了具有较好的治疗效果,对于骨转移的控制效果尤其突出。因其对于多种癌症的广泛有效性,卡博替尼被称为靶向药中的“万金油”,具有广谱抗癌能力

商品名:Cometriq(MTC)、Cabometyx(RCC)

通用名:cabozantinib(卡博替尼)

靶点:MET、VEGFR1、2、3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT

厂家:Exelixis

美国首次获批:2012年

中国首次获批:尚未获批

获批适应症:甲状腺癌、肾癌、肝癌

MTC规格:20mg、80mg(胶囊)

RCC规格:20mg、40mg、60mg(片剂)

价格:原研20mg*84+80mg*28:约52980元

在几个尤文肉瘤和骨肉瘤的临床前模型中,药物抑制MET信号和异常血管生成已显示出有希望的结果。2020年2月,柳叶刀杂志公布了一项临床研究的最新数据,研究的目的是评估卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中的活性。

临床数据

研究人员进行了一项多中心、单臂、两个阶段的Ⅱ期试验,入组患者均为年满12岁、ECOG评分为0~1的患有晚期尤文肉瘤或骨肉瘤的患者。

所有患者接受卡博替尼【成人每次60mg,儿童(<16岁)每次40mg/m2,每日一次】治疗,直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

尤文肉瘤患者的主要观察终点是治疗开始后6个月内的最佳客观反应,骨肉瘤患者的主要观察终点是6个月时的客观反应率(ORR)和无进展生存期(PFS)。

90例患者(45例为尤文肉瘤,45例为骨肉瘤)被纳入研究。尤文肉瘤患者平均随访31.3个月,骨肉瘤患者平均随访31.1个月。39例尤文肉瘤患者和42例骨肉瘤患者在组织学和影像学检查后可评估疗效。

试验结果表明,在尤文肉瘤患者中,10例(26%)患者在6个月时出现了客观反应(均为部分反应);

骨肉瘤患者中,5例(12%)患者有客观反应(均为部分反应),14例(33%)患者在6个月内无疾病进展

不良反应

最常见的3~4级不良反应有:低磷酸盐血症【(5例(11%)为尤文肉瘤,3例(7%)为骨肉瘤】、天冬氨酸氨基转移酶升高【2例(4%)为尤文肉瘤,3例(7%)为骨肉瘤】、手掌-足底综合征【3例(7%)为尤文肉瘤,2例(4%)为骨肉瘤】,气胸【1例(2%)为尤文肉瘤,4例(9%)为骨肉瘤】、中性粒细胞减少【2例(4%)为尤文肉瘤,4例(9%)为骨肉瘤】。

90例患者中有61例(68%)报告了至少一例严重不良事件,没有病人死于与药物有关的毒性作用。

小结

卡博替尼在晚期尤文肉瘤和骨肉瘤患者中具有抗肿瘤活性,一般耐受良好。在这种情况下,卡博替尼可能是一种新的治疗选择,值得进一步研究。

参考资料:

https://www.thelancet.com

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