罕见病新药！美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原)：首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
来源：本站原创 2021-06-06 03:25
2021年06月06日讯 /生物谷BIOON/ --Liminal BioSciences公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原），用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。这是一种罕见的遗传性疾病，可损害正常组织和器官功能，并可能导致失明。
在批准Ryplazim的同时，FDA还颁发给Liminal BioSciences公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在罕见病新药研发方面的突出贡献。该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。
Liminal BioSciences首席执行官Bruce Pritchard表示：“此次批准，对于Liminal、患者、护理人员以及医生来说是一个重要的里程碑。我们很高兴，Ryplazim将为美国的先天性纤溶酶原缺乏症患者提供治疗。收到的罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）也有潜力为Liminal提供非稀释性现金，以支持我们推进和扩大小分子研发战略的持续努力。”
纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。在所有纤溶酶原缺乏症患者中，血浆纤溶酶原水平显著降低。
纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶，是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。纤溶酶原缺乏导致纤维蛋白积聚，导致病变的发展，从而损害正常组织和器官功能，当这些病变影响眼睛时，可能导致失明。
Ryplazim的活性成分为纤溶酶原，从人血浆中提取纯化。Ryplazim治疗有助于提高血浆纤溶酶原水平，暂时纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。
纤溶酶原激活途径（图片来源：GeneReviews）
Ryplazim在纤溶酶原缺乏症1型儿科和成人患者中的疗效，在一项单臂、开放标签临床试验中得到了证实。该试验共入组了15例例患者，这些患者基线纤溶酶原活性水平在正常值的＜5%至45%之间。所有患者均接受Ryplazim剂量6.6mg/kg治疗，每2-4天给药一次，持续治疗48周，使其个人谷值纤溶酶原活性水平至少比基线高出绝对10%，并治疗疾病的临床表现。
疗效建立在48周时临床总成功率的基础上，定义为50%的患者可见或其他可测量的不可见病变，在病变数量/大小或功能影响方面比基线至少改善50%。结果显示，所有基线检查时有任何病变的患者，其病变的数量或大小至少改善了50%。该研究中，Ryplazim耐受性良好。
Ryplazim的批准上市，标志着一个重要的转折点，为1型纤溶酶原缺乏症患者提供了第一个和急需的疗法，为患者和家庭提供了一个新的选择，来帮助控制疾病症状。（生物谷Bioon.com）
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