2020年“儿童临床试验认知与洞察研究”显示，药物的潜在风险和收益或是试验开展的决定因素

来源：生物谷 2020-12-16 13:47

12月8日，受精鼎医药委托，临床研究参与信息和研究中心（CISCRP）于2020年在美国500名家长和儿童人群中开展了一项调查研究。研究报告就家庭选择参与临床研究的动因以及如何设计出能更好满足家长及孩子需求的临床试验给出了重要观点解读。

儿童对药物的生理反应及其独特的疾病变异表现往往与成人不同，因此由儿童参与临床试验对于了解药物对儿童人群的作用就变得至关重要。

虽然受访者对儿童临床研究多持积极态度，但在实践中儿童的临床研究参与度仍很低。尽管儿童患者约占所研究疾病总患者人群的60%，但在世界卫生组织(WHO)门户网站上注册的临床试验中，只有16.7%的试验有儿童患者参加；在clinicaltrials.gov上注册的临床试验中，仅有12%为针对儿童设计的临床试验。儿童的低参与度导致了大多数儿科用药目前都只能在成人身上进行评估。

CISCRP创始人和主席Ken Getz表示：“了解患者的健康旅程和志愿者的体验对于设计出对患者更友好的临床试验，从而提高儿童患者的参与度来说至关重要，只有这样我们才能不断为儿童患者开发出更新、更安全、更有效的药物。”

此次调研的主要结果归纳如下：

· 决定因素：家长们表示儿科医生的建议是他们决定是否让孩子参加临床试验的关键因素，他们把研究药物的潜在风险和收益列为决策所需的最重要信息。

· 参与动机：孩子们表示驱动他们参与临床研究的一个主要因素是希望能帮助科学家和医生更好地了解他们所患的疾病。

· 阻碍因素：52%的儿童表示能否在家中完成部分或全部研究随访，对他们决定是否参与试验非常重要。

· 多样性：与白人父母相比，黑人父母自述更了解临床研究，也更愿意让自己的孩子参与临床试验。

· 看法观点：多数儿童表示自己在参与过的临床试验中获得了积极良好的体验，90%的受访儿童表示他们会继续参加其它研究。

“调研结果给业界提供了指引，让我们认识到该采取哪些切实可行的措施以鼓励更多儿童参与临床试验，比如：采用分散式临床试验的管理方式；加强与看护者的沟通，让其将临床试验视为一个护理选择；还有就是加强行业与儿科医生的交流互动。”精鼎医药执行副总裁兼首席医疗与科学官Sy Pretorius博士说道。“这次全球新冠疫情进一步向我们证明了让患者在家中参与临床试验比要求他们去医院完成每次随访更具灵活性和便利，这一点反映在儿童临床试验上更是如此”。

随着医学界对儿童用药评估需求的不断加大，儿童参与临床试验的重要性也在日益显现。2012年，美国国会通过了美国FDA安全与创新法案，鼓励将儿童用药评估纳入药物开发的更早期阶段。该法案实施后，先后有500个儿科专用药的药品说明书出现了修订。²

儿童临床试验认知与洞察研究中有一部分内容是根据CISCRP基础临床试验认知与洞察研究中的问题衍生设计而成。以成人为受访者开展的两年一次的基础调研旨在评估公众及患者对参与临床研究的看法、动机和体验，其目标是紧密追踪临床研究趋势并寻找机会以更好地向公众和患者传递信息，让他们作为利益相关方和合作伙伴参与其中，为临床研究事业做出贡献。