临床预测模型第5期-一览众山小

相信截止目前大家已经阅读过很多临床型文章，可是很多人对其概念可能都不太熟悉，那么这次我们就谈谈其具体概念以及其应用。

概念

• 临床预测模型是指使用参数/半参数/非参数数学模型来评估受试者当前患有某种疾病的概率或将来发生某种结局的可能性。通过该模型，利用已知特征来计算未知结局发生的概率。临床预测模型一般采用各种回归分析方法建模，回归分析的统计本质是寻找一种定量因果关系。
• 简单地说，回归分析是评估变量X对结局Y的影响程度的定量描述。常用的方法有多元线性回归模型、Logistic回归模型和Cox回归模型。预测模型有效性的评估和验证是统计分析、数据建模和研究设计的关键。

分类

根据我们所要研究的临床问题，临床预测模型可分为诊断模型、预后模型和疾病发生模型。

• 从统计学的角度来看，只要临床问题的结局(Y)可以被变量(X)所量化，就可以构建预测模型。
• 横断面研究中常见的诊断模型是侧重于研究对象的临床症状和特征，以及诊断某一疾病的概率。预后模型侧重于研究疾病在特定时间段内复发、死亡、伤残和并发症等结果发生的概率。这种模型在队列研究中也很常见。还有另一种类型的预测模型，根据受试者的一般特征来预测未来是否会发生某种特定的疾病，这在队列研究中也很常见。
• 诊断模型、预后模型和疾病发生模型之间有许多相似之处。他们的结果往往是二分类结局，其效应指标是结局发生的绝对风险，即发生的概率，而不是相对风险的效应指标（相对风险(RR)、优势比(OR)或危险比(HR)）。
• 在模型的构建层面，研究人员将面临所有这些模型的预测因子的选择、建模策略的制定以及模型性能的评估和验证等问题。
• **队列研究：**将人群按是否暴露于某可疑因素及其暴露程度分为不同亚组，追踪其各自的结局，比较不同亚组之间结局发生的差异，从而判定暴露因素与结局之间有无因果关联以及关联的强弱程度的一种研究方法。
• **横断面研究：**在特定时间内研究特定范围的人群中疾病或健康状况的分布，并描述有关因素与疾病或健康状况关系的一种研究方法。

应用

借助临床预测模型，临床研究人员

• 可以更准确地选择合适的研究对象，患者可以做出对自己更有利的选择，
• 医生可以做出更好的临床决策
• 卫生管理部门可以更好地监控和管理医疗服务质量，更合理地配置医疗资源。

举例

临床实践中有几种成熟的预测模型。例如，Framingham、QRISK、PROCAM和ASSIGN scores都是著名的预测模型。

• 恶性肿瘤的TNM分期系统是最具代表性的预测模型。TNM的最大优势在于它简单快捷，但最大的问题是预测不够准确，这与临床医生的期望值相差甚远。临床实践中，对预测工具的使用需求远远不局限于预测疾病的发生或预测患者的预后这两方面。
• 如果我们能提前预测病人的病情，比如肝癌病人，如果我们能提前预测其是否有微血管浸润，这可能有助于外科医生在标准切除和扩大切除这两个完全不同的切除方式之间作出选择。术前新辅助放化疗是T1-4N+中低位直肠癌的标准治疗方法。
• 然而，在临床实践中发现，根据术前影像学检查判断的淋巴结状态不够准确，具有较高的假阳性或假阴性。在放疗和化疗之前，是否有可能根据已知的特征准确预测患者的淋巴结状态？这些临床问题都可以通过构建合适的预测模型来解决。

构建步骤：

临床预测模型并不像拟合统计模型那么简单**。从模型的建立、验证、评价到应用，都有一个完整的临床预测模型研究过程。**《心脏杂志》（Heart Magazine）最近发表了一篇综述，作者以心血管疾病风险评分（CVD）为例，探讨了如何借助可视化图形和六个重要步骤来构建疾病预测模型:

• 选择一组预测因子作为潜在的心血管疾病影响因素，并将其纳入风险评分；
• 选择合适的统计模型，来分析预测因子与心血管疾病的关系；
• 从现有预测因子中选择具有显著意义或非常重要的变量，将其纳入风险评分；
• 构建风险评分模型；
• 评价风险评分模型；
• 解释风险评分模型在临床实践中的应用。

参考文献

“

Zhou ZR, Wang WW, Li Y, et al. In-depth mining of clinical data: the construction of clinical prediction model with R. Ann Transl Med. 2019;7(23):796. doi:10.21037/atm.2019.08.63