临床试验，是拿我当小白鼠吗？肝胆胰外科专家谈临床研究
在大型三甲医院的宣传栏，有时候会看到这样的招募广告，《某某临床试验招募志愿者》。一部分患者看到后跃跃欲试，但更多的患者看到后，是望而却步。
导致望而却步的是这样一个疑问：临床试验，是拿我当小白鼠吗？
根据临床试验方法学综述数据库（Cochrane Methodology Register, CMR）的全球临床试验进展报道，2000 -2006 年，参与全球临床试验的受试者人数，美国占41%，而中国所占的比例不足 1%。
首先解答这个疑问非常重要。提起临床试验，很多患者的第一反应是抗拒的，认为是被当作“小白鼠”。其实不然，目前国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南—美国国立综合癌症网络（NCCN）在其指南中就明确提出：治疗选择之一就是参加临床试验。
临床试验的宗旨是不损害患者利益而又可能给患者带来好处。
1. 能够正式进入临床试验的药物一定是已经进行了大量的前期细胞和动物试验的药物，其安全性和有效性已经得到初步验证。
2. 在正式开展人体临床试验之前需要报伦理委员会审批，而伦理委员会是由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，以保证临床试验过程的规范，保护受试者的权益并保障其安全。
3. 参加临床试验前，都有一个知情同意的过程，以帮助患者了解作为参与者的权利。
临床试验的研究药物，多为目前较新的治疗手段，比如肿瘤治疗当中的PD-1/PD-L1抑制剂、CART治疗等。如果能够有机会加入临床试验，不仅能够免费使用新的治疗方式，而且还能接受专业专家团队指导随访。
即使被分到对照组，也不是任由病情发展。目前大部分临床试验都是使用“标准疗法”（目前已有的最佳治疗方法）做对照。因为探索新药的目的是为了找到比现在更有效、更安全、副作用更小的治疗方法。
所以，参加临床试验并不是“小白鼠”，而是作为一种治疗方式，让肿瘤患者能够从中获益！
更何况，现在中国很多“新”药，其实已经被其他国家认可为安全有效的了，只是为了符合中国的标准，必须在国内重新进行试验而已，更谈不上什么被当作“小白鼠”。
药物临床试验是直接在人体（患者或健康志愿者）进行的针对药物的系统性研究，目的是为了确定试验药物的有效性和安全性。
I期临床试验（主要评价安全性）：首次人体试验（First in Human, FIH）。肿瘤药的FIH和非肿瘤药FIH非常不一样。
肿瘤药的FIH是在肿瘤患者中进行，一般采取周期给药，剂量爬坡递增（就是从小剂量开始逐渐增加剂量以观察安全性。）
非肿瘤药FIH一般是在健康人中进行，一般采取单次给药，剂量爬坡递增。
FIH
在I期临床试验明确了药物人体耐受性、安全性、药代动力学特点和推荐的II期试验剂量 (Recommended Phase II Dose，PR2D)，即可以开始启动II期临床试验。
II期临床试验（主要评价安全性和有效性）：小范围患者试验，初步评价试验药物对目标患者的治疗作用和安全性；为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
II期临床试验受试者的样本量较少，其获得新药关于有效性和安全性的数据不足以支持新药获得上市批准。因此需要启动足够多的受试样本量的III期临床试验。
III期临床试验（主要评估有效性）：又称为确证性研究，会在全国或国际范围内进行大范围患者试验，以证明新药对目标适应症患者是安全有效的，其受益/风险比是可以接受的，为药物申报注册提供充分的依据，同时还为药品说明书和医生处方提供充分的数据。
IV期临床试验（上市后评估）：是新药上市后应用研究阶段。考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，着重于新药的不良反应监察与扩大药物治疗的适应症范围。
1.临床试验，代表着最新的针对某种疾病的治疗方向，而且这种方向的正确性，已经得到了严谨的体外科研论证。
2.有可能获得最新治疗的机会，提前从未上市的新药物中获益。有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，疗效和安全性已获临床验证，其安全性和有效性更有保障。患者只有通过国内的临床试验，才有机会提前使用。有些新药尚未在国外上市，全球同步进行临床试验，这种情况有可能接受全球最新的治疗方案。
3.进行临床试验的一般都是该领域比较权威的专家和权威的医院，参加试验的患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料和关注，进行规范的治疗和随访。
4.绝大多数临床试验都免费提供试验药物甚至检查，很多新的药物一旦上市，往往价格昂贵，参加临床试验可以大大减轻患者的经济负担。
1.试验期间可能会出现未预料到的副作用，或者大于标准治疗伴随的副作用，甚至会有一些严重的、甚至危及生命的毒副作用。
2. 临床试验的治疗可能无效。
3.可能被分到对照组。这种情况虽然不能获得最新的治疗方案，但对照组的方案一般是目前最广为接受的治疗方案，不会延误患者的治疗。
随机：即患者可能在试验组（使用新药组）也可能在对照组（不使用新药组）。
对照：阳性对照使用目前标准疗法（目前已有的最佳治疗方法）进行对照。无市售阳性药物时，可选用安慰剂进行对照。
单臂试验：没有对照组，一般用于II期临床试验。
平行试验：试验组与对照组同时进行。
多中心：临床试验在多家医院同时开展。
开放标签：是对研究者和受试者都不设盲的试验，双方都知道真实的给药情况。
盲法：是为了防止主观心理作用而导致试验出现偏差，对研究对象和（或）研究实施者和（或）分析人员封锁用药及分组情况的一种试验方法。根据被设盲的对象不同，盲法可分为单盲、双盲和三盲。
前瞻性临床研究：与回顾性相对，前瞻性是研究者根据选题和设计的要求而进行的研究。
回顾性临床研究：是从以往临床工作积累的病例资料中, 选择某一时期同类临床资料进行整理、分析, 以从中总结经验、找出规律、指导实践的研究。
干预性研究：医生按照临床试验方案给患者分配治疗组和治疗方案。
非干预研究：是指不干涉患者日常诊疗，只是观察性地记录患者临床数据的一种研究。
非劣效性研究：通过一个预先规定值（非劣效性界值，疗效的降低必须在临床可接受的范围内）论证一个新药的疗效不低于标准治疗药物。同理还有优效性、等效性。
雨伞试验：同癌异治，是对某一类肿瘤进行疾病驱动基因分型、再予以对应精准靶向施药的临床试验。
篮子试验：异癌同治，是将带有特定相同分子事件（如基因突变、融合、扩增等）的不同瘤种放进同一篮子进行药物临床试验。
总生存期（ OS）：从随机化开始到因各种原因导致病人死亡之间的时间。生存期是迄今为止评价抗肿瘤药物最可靠的临床试验终点，当研究能充分评价生存期时，它通常是首选终点。
无病生存期（DFS）：从随机分组开始到出现肿瘤复发或由任何原因引起死亡之间的时间。当生存期延长而使得选择生存期为临床试验终点不现实的时候，DFS可以作为一个重要的终点指标。
客观缓解率（ORR）：肿瘤体积缩小达到预先规定值并能保持一定时间的患者比例，包括CR+PR。
疾病进展时间（TTP）：从随机分组开始至出现肿瘤客观进展之间的时间；TTP不包括死亡。
无进展生存期（PFS）：从随机分组开始至出现肿瘤客观进展或死亡之间的时间。
科室介绍
嘉兴市第二医院肝胆胰外科经过多年的学科建设，已发展成为技术力量雄厚、设备先进、人才梯队合理的团队，目前是嘉兴市重点支撑学科，嘉兴市胆胰恶性肿瘤早期诊治及基础研究创新团队。学科带头人钟征翔主任医师是医院副院长、硕士生导师，嘉兴市外科学组副主任委员，嘉兴市卫生系统肝胆胰外科学科带头人，嘉兴市新世纪专业技术带头人培养人才，浙江省ERCP学组副组长，省外科学组及微创外科学组委员，浙江省“新世纪151人才工程”培养人员。目前肝胆胰外科设立三个病区，开放床位数160张，现有主任医师5名，副主任医师9名，主治医师4名，住院医师8名。
科室要求全科医师在掌握肝胆胰外科常见疾病的诊治基础上，在学科内亚专科方向各有专攻，目前形成“一大一小二镜”四个研究方向，“一大”即肝胆胰外科IV类高难度复杂手术的开展，目前可开展肝门部胆管癌根治术、左右半肝切除术、胰十二指肠切除术、胰体尾部肿瘤切除术，胆囊癌根治术、复杂胆道手术等一系列高难度复杂手术，目前最长1例壶腹部癌行胰十二指肠切除术患者至今已存活15年；“一小”系介入微创治疗，B超引导下肝肿瘤射频消融术、TACE术、B超引导结合DSA经皮经肝穿刺胆管（PTCD）引流和/或支架置入治疗梗阻性黄疸、CT引导穿刺引流治疗重症胰腺炎及X线下放小肠减压导管、肠道支架治疗肠梗阻等；“二镜”之一系十二指肠镜下针对胆胰疾病各种诊断与治疗（ERCP、EST、ERBD、EMBR等），钟征翔主任医师自1995年始率先在嘉兴地区开展该项技术，至目前已开展6000多例，为大量患者用微创方法解决病痛，该项工作走在地市级医院前列，同时亦在嘉兴市率先开展超声内镜诊断及治疗技术（EUS，EUS-FNA，胰腺假性囊肿微创内引流术等），为大量患者明确诊断和治疗提供一把新的利器；“二镜”之二系腹腔镜手术，我科自1993年率先在嘉兴地区开展腹腔镜胆囊切除术手术以来，先后开展多项腹腔镜下手术，如腹腔镜下胰体尾部肿瘤切除、脾切除、肝叶切除、胆总管切开取石以及疝修补（TEP、TAPP）、胃十二指肠溃疡穿孔修补、阑尾切除术等，其中III、IV类手术例数超过3000例/年，技术熟练程度在嘉兴五县二区的同行中得到认可。近年来，肝胆胰外科开展多项科研项目，获浙江省厅级课题1项，嘉兴市市科委课题6项，获浙江省卫生厅科技进步奖1项、嘉兴市级科技进步奖3项，近3年来发表SCI论文17篇（其中最高IF 5.17分），累计影响因子47.49分，中华级论文16篇，省级期刊论文24篇。