福音！多个国家正在快速推进干细胞治疗骨关节炎的临床转化

本文首发自博雅干细胞

作者：同济大学 Dr.WANG

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

近年来，干细胞治疗骨关节炎的临床转化不断取得进展。截止目前，我国已经有3款针对骨关节炎的干细胞新药临床试验申请获得默示许可。国内干细胞治疗骨关节炎正朝着临床转化应用方向快速发展。

在国际上，干细胞治疗骨关节炎的临床应用同样被看好。近日，加拿大卫生部批准了针对骨关节炎的干细胞研究项目。该项目针对年龄在19岁至79岁的骨关节炎患者，干细胞来源为自体脂肪或骨髓，此外还加入了患者血液的富血小板血浆（PRP）。

https://www.newswire.ca/news-releases/pagdin-health-announces-health-canada-approval-to-conduct-osteoarthritis-research-using-your-own-stem-cells-855481881.html

受试者被随机分为三组，第一组治疗方案：富血小板血浆联合微粒化脂肪组织，第二组治疗方案：富血小板血浆联合骨髓穿刺液，第三组治疗方案：微粒化脂肪组织和骨髓穿刺液。主要目的是确定哪种生物材料组织的临床效果最佳。根据clinicaltrials.gov网站上的信息，整个研究项目将招募255人，预计完成日期为2023年12月。

同样，美国近日也传来新进展。有一项经FDA批准的治疗骨关节炎的干细胞临床试验的登记已经正式完成，38名患者参与了用他们自己的干细胞治疗单膝的临床试验。

https://www.prnewswire.com/news-releases/personalized-stem-cells-announces-completion-of-enrollment-for-fda-approved-stem-cell-clinical-trial-for-knee-arthritis-301106944.html

由此可见，干细胞治疗骨关节炎的临床应用前景十分广阔，目前多个国家正在共同推进临床转化。

为什么干细胞治疗骨关节炎受到重视？

骨关节炎以关节软骨变性破坏、软骨下骨硬化、滑膜增生为主要病理特点，有一定的致残性，临床症状为：疼痛、肿胀、软骨损伤、晨僵、行走不便等，发病后期，关节变形，患者的活动逐渐受限，丧失关节功能而导致残疾。

对于人体来说修复某些组织的损伤是非常困难的，而软骨正是这样一种修复能力有限的组织。软骨没有自己的血液供应，所以软骨区域的新陈代谢较慢，氧气、生长因子、营养物质等有助于修复损伤的物质也难以运输到软骨。软骨受伤过程中，往往修复时间延长，且受损区域还有可能在修复过程中进一步扩大。

这解释了为什么即使是身强体壮的年轻人在肢体关节和手关节受损愈合后，仍然时不时地会感觉到受损部位的不适或者疼痛感，甚至有些时候还会终生影响到关节的活动状况。

目前传统的治疗方法包括止痛药、激素、外敷、理疗和手术，尽量延缓病情的进展，同时缓解病人的痛苦，但达不到治本的目的，也存在诸多局限性和缺点，临床急需开发新型药物治疗骨关节炎。

近年来，干细胞疗法引起了骨科领域的关注。基于组织修复、免疫调节和抗氧化等作用，干细胞疗法在骨关节炎疾病领域取得了重要进展。干细胞具有自我更新和多向分化潜能，可分化多种细胞替代机体受损的细胞，还可分泌细胞因子等物质，干细胞的这种特性有助于减轻关节炎症和促进骨、软骨组织的再生，从而修复关节组织。

干细胞药物在骨关节炎治疗中的应用

国际上已有批准上市的干细胞产品。2009年，欧洲审批干细胞药物Chondrocelect上市，用于治疗膝关节软骨缺损的治疗。2012年，韩国批准间充质干细胞药物Cartistem上市，用于治疗退行性关节炎和膝关节软骨损伤，2016年，美国批准干细胞药物Maci上市，用于治疗膝关节软骨损伤。

目前，我国正积极推动干细胞药物在骨关节炎治疗中的研究及应用发展，共有3款治疗骨关节炎的干细胞新药获得临床批件，分别是人脐带间充质干细胞注射液、自体人源脂肪间充质祖细胞注射液以及异体人源脂肪间充质祖细胞注射液。

2019年，《关节组织特异性干细胞在骨关节炎中的作用及其机制》获得我国“干细胞及转化研究”项目的科研资助545万，项目期限为5年，表明我国肯定了干细胞在骨关节炎中的临床应用价值。

从2018年起，我国重新受理干细胞新药申报。截至目前获得临床默认许可的有10项，其中4项均与关节炎相关，说明了干细胞疗法在关节炎中具有较好的效果。

干细胞药物在骨关节炎治疗中的临床研究

2019年台湾科学家移植人脐带间充质干细胞修复动物骨关节炎，结果显示，与对照组相比，接受间充质干细胞治疗的骨关节在软骨再生方面表现出明显的组织学改善，国际软骨修复组织学会高度评价了这一成果[1]。

2018年美国科学家在《Stem Cell Research ＆Therapy》发表间充质干细胞来源的外泌体治疗骨关节炎。临床研究表明，通过关节内注射骨髓分离的间充质干细胞分泌的外泌体，可以保护关节软骨不变性，延缓骨关节炎的发展。这种基于细胞的治疗具有良好的耐受性和发展前景[2]。

另外，我国研究人员在中国知网、中国生物医学数据库、万方数据库、Pub Med、Embase就“间充质干细胞移植治疗膝关节骨关节炎的临床随机对照试验 ”进行检索。共收集14篇相关文献，涉及710例膝骨关节炎患者，进行荟萃分析。结果显示，间充质干细胞移植治疗可明显改善骨关节炎患者的膝关节疼痛及功能障碍, 有望成为膝关节骨关节炎治疗的新方法[3]。

展望

应用干细胞治疗骨关节炎已经成为研究热点，国内外的临床试验都初步证明干细胞治疗骨关节炎的安全性和有效性，有望成为下一代治疗骨关节炎的新型疗法。随着再生医学技术的发展，干细胞疗法将成为骨关节炎患者的福星！

参考文献：

[1] Wu KC, Chang YH, Liu HW, Ding DC: Transplanting human umbilical cord mesenchymal stem cells and hyaluronate hydrogel repairs cartilage of osteoarthritis in the minipig model. Ci Ji Yi Xue Za Zhi 2019, 31(1):11-19.

[2] Damia E, Chicharro D, Lopez S, Cuervo B, Rubio M, Sopena JJ, Vilar JM, Carrillo JM: Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells: Are They a Good Therapeutic Strategy for Osteoarthritis? Int J Mol Sci 2018, 19(7).

[3] Freitag J, Bates D, Boyd R, Shah K, Barnard A, Huguenin L, Tenen A: Mesenchymal stem cell therapy in the treatment of osteoarthritis: reparative pathways, safety and efficacy - a review. BMC Musculoskelet Disord 2016, 17:230.

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