专访Medidata：被全球TOP25药企中18家认可，它是如何改变临床试验规则的？
“创新药产业发展迎来政策全面开放的黄金时代，但是随着全球临床试验研发成功率逐年降低，药物平均开发时间延长，药物研发成本将急剧上升，这其实也是最具挑战的时代。”这是恒瑞医药首席医学官邹建军博士在Medidata NEXT上海年会上的发言。
的确，越来越多的公司涌入生命科学研发赛道，2018年中国已经跃升为全球第二大制药研发国。
但在生命科学这条淘金路上，首先要经历临床试验这一死亡谷。研究估计，新药在患者身上进行测试的时间平均耗时7.5年，每一种药物的成本在1.61亿至20亿美元之间。从最新的数据来看，2018年，从临床1期到监管提交阶段的综合成功（根据药物成功进展到下一阶段开发的百分比）下降到11.4%。
相比于无法控制的风险，也有很大部分新药研发失败都源自可避免的风险。如今，大数据和AI正在改造以长周期、高风险、高投入为特征的临床试验流程。
作为临床试验信息化领域中的翘楚，Medidata的解决方案得到了全球top25药企中18家的认可，在全球拥有1300多家客户，每天服务超过150000名认证客户。
在Medidata2019 NEXT中国区年会上，动脉网采访了Medidata产品管理高级副总裁Jackie Kent、数据科学副总裁Tom Doyle以及Medidata Solutions 亚太区运营高级副总裁(日本以外) 黄贵平和中国区总经理徐晖。他们分享了Medidata如何在三大解决方案平台上帮助生命科学企业规避风险、提升效率、创造价值。
中国成为创新药第二大国，
数据质量值得关注
在整个耗时长达数年的临床试验流程中，许多环节都需要利用数据进行改造。
以临床试验中数据收集为例，许多临床研究仍然使用原始的和过时的方法来收集和验证数据，通过传真发送病人的医疗记录，手工清点瓶子里剩余的药片，以及依靠病人日记记录来确定服药依从性。
与药企内部数字化转型缓慢相比的是监管机构愈来愈严格的监管要求，2015年《国家食品药品监督管理总局关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告(2015年第117号)》拉开临床数据核查严格核查大幕。公告引起行业震动，也是在这一年，Medidata进入中国。
2017年，中国加入国际人用药品注册技术要求协调会（ICH），也就意味着我国临床试验监管制度将和国际接轨，为临床试验管理提出了更高的要求。对于某些想要申请中美双报的新药，临床试验数据将直面FDA监管要求。
随着我国成为新药研发第二大国，高质量的临床试验管理需求将暴增。数据显示，2018年我国新药临床试验的申报数量和批准数量增速都在20%~30%，上市批准药物的增速突破性地达到了40%。
药企和CRO想要减少临床试验中的漏洞、提高效率，在激烈的竞争中加速药物上市，离不开临床试验信息化管理。在国内，药物临床试验监管的严格直接带动了临床试验信息化这一行业的兴起。
在这个临床试验这个行业中最重要的壁垒是什么？Medidata认为首先是数据。Medidata想要解决的不止是数据的多源、繁复、冗杂等问题，还要让数据在端到端之间能够在流动起来。
黄贵平表示：“无论在全球还是在中国，临床试验中都更加重视数据质量，Medidata平台能让申办方比较顺利地从一期开始监管到最后二三期。在数据质量方面，运用Rave EDC(Electronic Data Capture)和CTMS(Clinical Trial Management System)可以让申办方更早期观察到整个临床试验到底会出现什么问题。”
在数据的收集上，Medidata拥有Rave EDC, Rave eCOA, Rave Imaging, Rave RTSM, Rave CTMS, Rave eTMF, Rave RBM等解决方案，这些来自不同渠道的数据都将被集成到Medidata的RAVE临床试验云平台中。申办方在一次录入数据后，Rave临床云平台可以将数据同步到多个解决方案中。
通过Rave临床云平台优化了临床试验操作，也减少了数据输入和维护负担，不同的端到端的解决方案和云平台结合也就为生命科学领域打造了流程的操作系统。换句话说，Medidata想要提供生命科学领域的Windows系统。
Medidata Solutions产品管理高级副总裁Jackie Kent （左）
Medidata Solutions 数据科学副总裁Tom Doyle （右）
Medidata数据科学副总裁 Tom Doyle表示：“如果申办方希望在不同的市场甚至在全球范围进行新品同时上市，那么数据的清洁度、是不是可以标准化，是不是能够快速在全球范围实现标准化数据处理和采集就至关重要，这也是Medidata核心战略。通过Medidata统一整合数据平台以及MEDS数据平台的使用，可以把所有数据归结在一个地方，可以很好跟踪整个临床试验计划实施的时间线。”
在Medidata的战略中，Rave是临床试验数据云平台，也是打造的一个无缝协作平台。而后续的Medidata Enterprise Data Store（MEDS）平台，则是大量标准化清洗后的数据库。
MEDS不仅仅是一个数据存储的地方，客户也可以通过MEDS强大的工具快速地提取、扩展、使用大量数据，真正打破数据孤岛，让大量的临床试验数据可以流动并创造价值。
AI或可实现临床试验中不用对照组
临床试验效率提高，直接获益的制药公司、生物技术企业、医疗器械研发商、CRO，但与药物研发相关的高成本最终只会转嫁到消费者身上。消费者购买的医疗保健服务不仅包括了成功研发药物的成本，他们同样需要为那些失败了的临床试验买单。这也是为什么药价如此之高。
提高临床试验，降低药物研发成本，加速新药上市最终也会让患者获益。
提高临床数据的效益，不仅能从节约成本上造福患者，Medidata 的AI还有多种从患者角度出发的解决方案。在采访中，Medidata数据科学副总裁Tom Doyle提到了Medidata旗下子公司Acorn AI正在打造合成对照数据库。
在患者临床招募上，根据Cognizant关于招募预测的一份报告，大约80%的临床试验未能在期限内招募到合适的患者，大约有三分之一的III期临床研究由于患者招募困难而终止。在国内，据公开信息，在中国进行的临床研究只有45%能够按时完成入组。受此影响，很多新药上市时间将被延长，病患获取新药治疗的时间将被推迟。
Tom Doyle表示：“利用Medidata大量的数据，在未来，我们想做到临床试验不采用安慰剂和对照组，而是利用真实世界数据和现有数据与新药进行临床对比。这种方式可以造福很多罕见病人群，通常罕见病的受试者招募很困难。其次也可以用于一些数据丰富的疾病，例如常见的肿瘤或癌症。这是非常激动人心的。”
这个合成对照组背后的数据库是Medidata整合的超过17000多项临床试验的数据，它能够分析来自200万临床试验发起者的450亿条数据，这是目前业内最大结构化和标准化的数据库，拥有超过480万患者数据。
除了用于临床试验对照组，AI还可以利用云平台产生价值，为药企或CRO提供数据洞察，帮助他们更好地进行决策。
除了现在所提供的SCA（Synthetic Control Arm）人工智能合成对照组解决方案，Acorn AI还可以以多种方式优化临床试验方案设计，为申办方和CRO提供数据洞察。
Tom Doyle告诉动脉网记者， Medidata将所有不同来源的数据整合在一起，可以作出更加具有针对性、更准确的分析。比如比较容易得某种疾病的人群或者人口大概在什么地方聚集， Medidata能够判断在哪个研究中心是比较容易接触到这类病人，由此加速临床试验的病患招募。
Medidata甚至可以预判相关临床试验情况，例如对于临床监察员和医生在患者招募上的工作量和可能面临的挑战程度是怎么样的，并且可以在全球对于试验后续情况进行跟踪。
目前来看，Acorn AI主要用于四大方面。AI首先是用于加速药物发现，Medidata将AI生物标记物的使用和识别上加速药物发现进程。第二个方面是用于临床试验过程本身的加速；第三方面是对于医疗数据和医疗证据的整合，比如研究中心的选择和关键意见领袖（KOL）的研究发现；第四方面互联设备，Medidata让数据收集可以在诊室外进行，通过不断扩充生态系统，Medidata可以智能监控临床试验全流程，更好地改善患者体验。
执行力、创新、患者中心三大理念，深耕中国市场
在生命科学信息化耕耘20年以来，Medidata囊括了全球TOP25药企中的18家，Medidata在全球为超过1300家全球性制药公司、生物技术企业、医疗器械研发商、医学中心及CRO提供服务，在亚太地区服务药企达到312家。
Medidata产品管理高级副总裁Jackie Kent表示：“无论在什么解决方案中，Medidata贯穿始终的有三大战略，一是执行；二是创新；三是以患者为中心。在执行方面，我们的目标是帮助申办方产品快速上市，所以创造让数据自由流动的平台。在创新方面，我们用AI提供的数据洞察可以帮助申办方进行智能决策，驱动创新。以患者为中心方面，举例来说，Medidata通过可穿戴设备收集患者信息，让患者在临床试验中获得更好的体验。”
Medidata作为外企，很多人会担心Medidata的解决方案是否适合国内本土企业，Medidata的三大理念能否在国内落地。Medidata中国区总经理徐晖表示：“在加入Medidata之前，我也做了很多了解和思考，也考虑过做一个IT产品到中国落地的话，需不需要大量本地化？但是加入Medidata之后，我逐步发现其实这个需求并没有我想象的那么大。”
Medidata Solutions中国区总经理徐晖
徐晖认为本土化需求不高的根源来自两个层面，第一个层面是因为全球对于医药审批的控制以及要求和流程非常类似。从产品角度来讲，能做到把所有要求、流程、功能、数据需求的点涵盖得比较全其实是比较容易的。所以当一个产品做得比较成熟的时候，自然对于定制化的需求就没有那么高了。
“第二个层面，从产品设计角度来讲，我们能看到Medidata想做生命科学领域的操作系统，就像Windows 一样面对全球客户不同需求，可以涵盖方方面面的需求，所以本地化的需求也是通过这种涵盖式的方式解决的。从Medidata角度来讲，需不需要本地化？需不需要本地的需求？答案是需要。但是Medidata解决这个需求的方法并不是关注定制化这个点，而是关注如何能让产品涵盖所有的功能，根据规定动作的需求涵盖所有需求。”
徐晖也透露在中国市场中，Medidata服务的中国客户中绝大部分是本土客户，包括本土的药企、生物公司和创业公司。Medidata的也做到了很低的客户流失率，能够保持99%的客户，今年是Medidata进入中国市场的第4年，徐晖表示未来Medidata还将会继续扎根中国市场，助力中国生命科学创新。
*封面图片由受访者提供。
文 | 杨雪
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