成立两年融资过2亿美元，Insitro在药物研发领域为何如此吸金？【海外案例】
过去几年，人工智能一直是社会关注的热点。在新药研发领域，研发成本越来越高，但研发产率却不断下降。在药明康德全球论坛上，业内权威人士提出了一种猜想：是否可以运用机器算法，建立预测模型来解决这一痛点问题。这些猜想，许多都指向了一个关键词——预测。
我们能利用数据，预测临床试验的结果吗？我们能预测出人类疾病的分子机制吗？我们能预测哪些试验不必进行吗？如果能回答这些“预测”的问题，或许就能提高新药研发产率。
Insitro所建立的预测模型恰好解决了药物研发中的首要问题。许多药物之所以研发失败，是因为它们靶向了错误的对象。需要一个更好的疾病模型来寻找靶点。
Insitro由Daphne Koller于2018年创立，是一家数据驱动的药物研发公司，利用机器学习和高通量生物学来改变药物研发方式。公司正在应用生物工程领域的最新技术，打造海量数据集，利用机器学习来突破医药研发的关键瓶颈。所得到的预测模型用于加速疾病靶点选择，设计和开发有效的治疗方法，并为临床策略提供参考。这些模型主要应用于肝脏和中枢神经系统疾病的治疗领域。
通过预测模型，识别药物靶标。
如果新药研发商能够在早期预测到哪些药物可能对哪些患者有效，那么药物发现和开发中的许多问题就可以得到改善。Insitro可为整个制药价值链提供更好的预测，Insitro的预测模型基于以下五种方法而建立：
1.人口规模的数据
Insitro的预测模型以人类数据为基础。通过从遗传、表型和临床数据中获取信息，利用机器算法来提高传统遗传分析的精准度，使之更接近疾病的基本结构和生物学。这些信息是建立疾病预测模型的第一步，也是非常关健的一步。
2.细胞疾病模型
基于对疾病结构的理解，Insitro结合了来自患者的诱导多能干细胞(iPSCs)、基因组编辑、高含量细胞表型和机器学习来构建体外疾病模型。通过优化遗传、细胞类型、环境和多维数据收集，最大限度地预测人类临床结果。
3.大规模生物学数据
机器学习需要强大的数据支撑。Insitro的数据管道和自动化基础设施超越了传统化学和生物学，可以快速生成大量高质量的数据。
4.先进的机器学习
有了大量高质量的数据，Insitro开发和部署了各种先进的机器学习方法。正如Insitro在其他行业看到的那样，机器学习可以处理人类无法理解的大量高维数据。Insitro的机器学习模型可以用更细的粒度区分细胞状态，并预测与疾病相关的临床特征。
5.新药物的预测性
Insitro疾病预测模型结合了体外细胞系统和计算机模拟机器学习，可以发现以前从未见过的疾病类型，并寻找其干预措施。Insitro的团队在开发新药物方面有着丰富的经验和专业知识，他们通过预测模型，来识别疾病的突破性靶点，使药物设计具有可行性，并推动生物标记和临床开发策略的发展。
AI领域佼佼者，聚光灯下的Daphne Koller
经常站在聚光灯下的科学家并不多,但Daphne Koller却早已习惯了这样的生活。
Daphne Koller（达芙妮·科勒）出生于“书香门第”之家，父母拥有博士学位，自己也是家里的第三代博士。与其他孩子不一样，她是在父亲的实验室里长大的。也正是在这种家庭教育环境的潜移默化下，她读了这个世界上最好的大学之一— 耶路撒冷希伯来大学。
1968年出生的达芙妮·科勒是一位美籍以色列裔的教授，她的履历堪称传奇。17岁大学毕业，18岁时获得耶路撒冷希伯来大学的硕士学位，26岁成为斯坦福大学机器学习的教授。在担任斯坦福大学计算机科学教授的近20年间，Daphne Koller在顶尖学术刊物上发表了200多篇论文，因学术突破和出色的教育获奖无数；2004年，36岁的她斩获“麦克阿瑟天才奖”。2012年，她入选《时代周刊》百大风云人物。
她提出了概率关系模型，将概率模型处理不确定性的优点和关系模型的强大表示能力结合起来，这让其成为了在当前AI领域的领先学者。专注于人工智能研究的她在2018年创办了Insitro公司。
我们都知道，达芙妮·科勒是名杰出的科学家，但她在教育界的贡献也不容小觑。她一直希望让幸运成为教育里的常态。因为她知道，世界上并不是所有人都能幸运地接受教育。在很多贫穷偏远的地区，一些人根本没有机会接受高质量的教育。即便是在教育水平发达的地区，高额的教育费用也成为许多低收入家庭的负担。
为了让更多的人获得优质且免费的教育资源，她和同事创办了一家在线教育平台Coursera，把最好的教育资源以网络公开课的形式共享给平台上的学习者。
对于投资者而言，人工智能加上生物学背景的她简直就是最完美的选择。
Daphne Koller，Insitro创始人兼首席执行官
Insitro突破性进展
2019年4月，Insitro在A轮融资中顺利筹集了1亿美元，投资方包括GV、Andreessen Horowitz（安德森·霍洛维茨）等著名投资机构。融资中的一些新资金主要用于增强公司的药物开发能力，包括聘请监管专家和其他具有药物开发经验的人员。鉴于该公司尚未找到其首个药物，这些开发人员还有很长的路要走。
这种A轮融资就突破1亿美元（首轮融资金额未公开），也算是初创企业在融资史上的一个重大事件。同时， Insitro和Gilead签署了一项为期三年的协议。Gilead为Insitro提供1500万美元的资金，以发现和开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗方法。
Gilead于1987年6月22日成立，是一家以研究为基础的生物制药公司，对尚未满足的医疗需求领域进行研究、开发并生产药物。该公司的产品组合和研究药物管道包括艾滋病（HIV / AIDS）、肝脏疾病、癌症、炎症和呼吸系统疾病以及心血管疾病的治疗。
NASH似乎是所有生物制药公司必争之地，但到目前为止，还没有一种治疗该疾病的药物获得批准。Gilead和Insitro将使用Insitro平台的预测模型创建NASH疾病模型，来发现影响疾病进展或消退的靶点。
Gilead团队在NASH及该疾病的生物学方面拥有丰富的科学知识，并且在过去的几年中采集了大量的临床试验样品。他们将为整个研发过程提供化学资源，以开发针对目标的化合物。在 Insitro平台确定的NASH药物靶标中，Gilead可以选择推进其中五个目标。Insitro每个目标最多可获得2亿美元，再加上1500万美元的前期资金和另外3500万美元的运营收入，这笔交易的总金额可能超过10亿美元。
目前项目已经取得了重大突破，Insitro公司则借此在《福布斯》杂志首届AI五十家最具前途企业榜单当中占得一席之地。正是这样的巨大的成就，吸引了许多大型公司的收购想法。但是Koller表示并不想Insitro被收购或者并购，她认为保持公司的独立发展才是最好的选择。
2020年5月，Insitro完成了1.43亿美元的B轮融资，此次融资由Andreessen Horowitz（安德森·霍洛维茨）牵头。此外，Insitro宣布，Andreessen Horowitz的合伙人维杰·潘德（Vijay Pande）博士加入董事会，成为其中一员。
Insitro打算利用这笔资金继续建立其机器学习的技术和自动化基础，从而实现更大规模的数据生成，并进一步扩展生成人类疾病预测模型的能力。此外，融资还将用于最新确定的、经过基因验证的靶标，确定患者的生物标记物，以及推动遗传定义的患者人群治疗。Insitro还计划扩展新的行业合作伙伴关系，并在研发价值链中建立其他基于机器学习的功能，以加速药物的发现和开发。
Insitro融资历史
Insitro与大型制药公司对数据的不同看法
Insitro的工作是有目的地生成数据（作为机器学习模型的输入），与普遍认为数据是“副产品”（基于临床试验而生成）的大型公司形成鲜明对比。
许多大型制药公司说：“我们有很多数据。”但当再被问到：“您拥有哪种数据？”，它们可能会沉默。事实证明，它们所拥有的数据都是零散的。它们所采取的方案就是将大量的数据拼凑起来，并希望将机器学习应用到这些数据上。然而，机器学习的优势在于它们擅长获取细微的信息，这包括真实的信息，也包括虚假的信息。所以上述这种方案只是“垃圾进，垃圾出”的扩大化。
而Insitro的侧重点并不是“能获得什么数据”，而是在新药研发的过程中，率先找出有哪些阻碍和问题，然后考虑哪些部分在合适的大规模数据集下，能够通过机器学习的方法进行变革。Insitro收集并使用大量高质量的数据集来训练机器学习模型，这将有助于解决药物发现和开发过程中的关键问题。
AI+药物研发未来展望
新药研发面临研发周期长、研发成功率低以及研发费用高3大困境。AI和新药研发相结合，可以实现优势互补。
一方面，有了AI 助力，将会有效解决新药研发的困境，为它们节约研发成本，提高研发成功率，大大缩短研发周期。另一方面，AI 企业虽然具备技术优势，但他们缺少药物研发的相关数据、成熟的研发管线以及资深的药物专家，而这恰好是传统制药巨头所具备的优势。
近年来，人工智能技术（AI）与医疗健康领域的融合不断加深。AI在药物研发的应用十分广泛。蛋壳研究院通过对国内外近 80 家 AI 企业的研究发现，AI 在新药研发领域主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计和药物重定向 7 大场景。
AI+药物研发机遇与挑战并存，但不可否认的是，AI+药物研发的结合必然是未来制药行业的发展趋势。有业内人士预测，至2025年，AI+药物研发的市场规模将超37亿美元，AI+药物研发将掀起一场医药领域的颠覆性革命。
文 | 杨婷
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