【全球腹透儿童生存报告】金钱=生命？“钞”能力，能“买来”更高的生存率吗？

对于不幸肾衰竭、需要肾脏替代治疗（KRT）的小朋友来说，腹膜透析可以由家长或护理人员在家中操作，同时兼顾适应学校教育和社会生活，是儿童首选的透析方式。

在过去的30年里，随着技术和管理的完善，透析儿童的生存率有所提高，但欧洲和北美的数据显示，透析儿童的年死亡率仍是普通儿童的30倍以上。

在全球范围内，由于不同地区的环境、种族、文化、政治和宏观经济因素的差异较大，可能会通过KRT启动的时间、KRT患者的选择标准、透析方式的选择、透析治疗质量和治疗时机等等风险因素来影响患儿的生存。

在全球不同地区，接受维持性腹透治疗的儿童，死亡风险差异有多大？国家收入、腹透模式、感染……哪些是这些患儿生死攸关的关键因素？

近期，一项前瞻性队列研究，纳入国际儿科腹膜透析网络（IPPN）登记处的数据，评估不同地区（亚洲、西欧、东欧、拉丁美洲、北美洲和大洋洲），人口学、临床和宏观经济因素对腹透患儿全因死亡率的影响。

3年观察期中，腹透儿童的总体死亡概率为5%，从北美的2%到东欧的9%不等。在低收入国家，腹透患儿的死亡率显著高于高收入国家。

经济收入是解释不同地区死亡风险差异的最重要风险因素（50.1%），其他因素包括初始的腹膜透析方式（22.5%）和身体质量指数（11.1%）。

研究方案与结果

共纳入了国际儿科腹膜透析网络（IPPN）登记处的19岁以下，在1996年至2017年间开始接受腹膜透析的患者2,956名，对患者进行为期3年的观察，评估不同地区（亚洲、西欧、东欧、拉丁美洲、北美洲和大洋洲），人口学、临床和宏观经济（基于国民总收入分为4组）因素对腹透患儿全因死亡率有哪些影响。

每个参与国的经济财富按2016年基于购买力转换为美元的人均国民总收入（GNI）分类，使用世界银行公布的表格计算，分为4个收入组：低收入（<12000美元）、中低收入（12000美元至<16000美元）、中高收入（16000美元至<45000美元）和高收入（45000美元或以上）。

记录患者的合并症及原发性肾脏疾病（归为5类）；将开始维持性腹透的年龄分为4个年龄组：0-4岁，5-9岁，10-14岁，15-19岁。进入登记册时的体重指数（BMI）z-scores是用2岁以下儿童的WHO儿童生长标准和2至20岁儿童的CDC 2000图表计算的，并分为3类：体重不足（<第5百分位数）、正常体重（第5-85百分位数）和超重（>第85百分位数）。死亡原因被归为4类：感染相关、透析相关、心血管相关（包括肺水肿）和其他死亡原因。

大多数亚洲国家（56.4%）属于国民总收入最低的四分位，而拉丁美洲国家的国民总收入略高，东欧国家则集中在中间的四分位数内。在北美和西欧，所有国家都属于国民总收入较高的四分位。

开始KRT的中位年龄为7.8岁，从西欧的4.9岁到亚洲的9.3岁。纳入IPPN的中位年龄为8.3岁，从西欧的5.3岁到北美洲的9.8岁。在欧洲接受治疗的患者比亚洲和北美的患者年轻（P<0.001）。

最常见的原发性肾脏疾病是先天性肾脏和泌尿系统的异常和其他肾脏纤毛病（46.2%），其次是肾小球病（27.6%）。与其他地区相比，北美和东欧有确诊的综合症的患者比例较高（分别为17.7%和17.6%）。遗传性疾病在拉丁美洲明显不常见（4.1%vs12.4%）。最常见的合并症是心脏异常（14.1%）、认知功能障碍（13.8%）和运动功能障碍（11.7%），除听力障碍外，北美地区报告的所有合并症的比例明显较高（P<0.001）。

大约三分之一的患者在开始目前的MPD治疗之前接受过KRT治疗，其中20.1%接受过移植，79.9%接受过透析治疗（HD、PD或均有）。纳入IPPN登记处之前的KRT时间非常短（中位数3.0[1.0-22.0]个月）。在进入登记处时，大多数人接受的是自动腹膜透析治疗（75.7%），其次是连续流动腹膜透析（23.5%），以及其他腹膜透析治疗（1.6%）。腹膜透析模式的分布在各地区之间有明显的不同（P<0.001）。自动PD患者的比例在北美最高（95.1%）。

患者的存活率

由于大洋洲患者的数量有限（n=49），排除在生存分析之外。IPPN登记处的中位随访时间为1.68[IQR,0.8-3.0]年。1,969名患者在随访期间停止了维持性腹透，其中177人（9%）死亡。随访期结束的其他常见原因是肾脏移植（64.6%），转为HD（由于多种原因，9.1%），以及失去随访评估（6.5%）。

图1显示了每个地区每100病人年的全因MPD死亡率。北美洲的死亡率显著低于其他地区的死亡率。按地区调整的死亡率，低收入国家最高，高收入国家最低（图1）。

当根据地区和死因对死亡率进行分层时，感染相关的死亡在低收入国家最高，特别是在东欧和拉丁美洲（图2）。心血管相关的死亡也随着国民总收入的增加而下降。同样，透析相关并发症导致的死亡在国民总收入较低的国家中最高。

图二根据地区和每个国民总收入类别，每100病人年的死亡原因分析。

CICR分析显示，3年后，整个队列中死亡率为5%，转为HD的比例为6%。近一半的儿童接受了肾脏异体移植（43%），46%的儿童仍然靠PD维系生命。根据收入的分析显示，国民总收入低的国家的病人往往死亡风险较高、接受肾脏移植的机会更少。

图3在3年的随访评估中，不同收入地区的腹透患儿死亡、转为血液透析或接受移植的概率。

由于各地区的患者生存率有很大的差异，使用了病因特异性危害模型进行了因素评估。

国家国民总收入差异解释50.1%，腹透方式的选择解释了22.5%，而BMI解释了11.1%的地区间差异。其他次要的解释因素包括KRT年限（9.3%）和性别（2.4%）。原发性肾脏疾病、年龄组和合并症的数量只增加了地区间的差异（分别为2.1%、32.7%和67.7%），这意味着如果这些因素在地区间的分布相同，地区间的生存差异会更大。

结果与讨论

患者年龄小、转诊到儿科肾病医生较晚、原发病为肾小球疾病、存在合并症、社会经济地位低下、以及获得肾脏移植的机会减少，是维持性透析儿童已确定的死亡风险因素。虽然相关的研究主要集中在欧洲和北美，但62.5%接受维持性透析的儿童生活在全球的其他地区。

基于大型的、全球范围的维持性腹透儿童队列，发现在随访评估的3年内，全球维持性腹透患儿的死亡率为5%，尽管生存率较为可观，然而，在存活率以及死亡原因方面，存在很大的地区间差异。国民总收入、开始时的透析模式和BMI可能解释了这些区域间的差异。

基于IPPN注册处早期队列的研究已经表明，全球经济差异会影响儿童腹透的模式和结果，来自国民总收入超过28,000美元国家的维持性腹透患者5年生存率显著高于收入不足28,000美元的国家（94.1% VS 88.7%）。即使在GNI中位数超过10,000美元的欧洲，不同国家的国民收入也会造成死亡风险的差异，而在亚洲可能尤其突出，新加坡和中国、与印度和巴基斯坦等国家有很大的差异，特别是在财产和健康支出方面。

国民收入分组的竞争风险分析显示，较低的收入与较高的死亡风险、较高的转换为HD风险以及较少的接受肾脏移植机会有关。

不同地区的死亡原因也有所不同，分析发现，感染是所有地区最常见的死亡原因，拉丁美洲和东欧的死亡率最高，可能是由于这些地区的传染病负担明显较高。研究表明，在国民总收入较低的国家，与高收入国家相比，因传染病、孕产妇、新生儿和营养性疾病导致的死亡更加频发。另一个重要的死亡原因是心血管疾病，与心血管有关的死亡，在低收入国家也更加常见，可能是由于在较富裕的国家，通过增加使用抗高血压药物和更密切地监测其他心血管风险因素、从而降低了心血管死亡的发生。

总体来说，这项研究纳入了全球各地的维持性腹透儿童，并探究了不同因素对儿童生存率的影响。结果显示，3年总体生存率为95%，与ERA-EDTA的结果相近（94%）。

国家收入与患者生存率显著相关，高收入国家的腹透儿童，生存率更高，获得肾移植的机会也更多。

国强，则民健；国泰，则民安。感恩盛世年华，共筑健康中国。

参考文献：

Sophie Ploos van Amstel, et al. Mortality in Children Treated With Maintenance Peritoneal Dialysis: Findings From the International Pediatric Peritoneal Dialysis Network Registry.[J]AJKD.2021.78(3): 380-390.DOI:https://doi.org/10.1053/j.ajkd.2020.11.031

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