FDA批准白血病新药，专门针对这类突变患者
FDA卓越肿瘤中心的主任Richard Pazdur博士评价到：“这一靶向药的获批为复发或难治性急性髓系白血病患者带来了新的选择，该药使得部分患者获得完全缓解，同时减少了患者对输注红细胞和血小板的需求。”
急性髓系白血病是一种进展迅速的癌症，起源于骨髓，会导致血液和骨髓中的异常白血细胞数量增多。美国癌症研究所预计，今年约19,520人被诊断为急性髓系白血病，约10,670人将死于该病。IDH1基因突变约占急性髓系白血病患者的6%-10%。
Tibsovo是一种IDH1抑制剂，通过减少2HG的异常产生，造成恶性细胞的分化。如果患者通过FDA批准的诊断测试查出血液或骨髓样本中存在IDH1突变，那么患者可能就可以使用该药。
Tibsovo的有效性是在一项单臂试验中确定。该试验纳入174名IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。试验统计了Tibsovo治疗后疾病消失且血细胞计数完全恢复的患者比例，将其定义为完全缓解（CR），同时也统计了疾病消失、血细胞计数部分恢复的患者比例，将其定义为部分血液学改善的完全缓解（CRh）。在为期8.3个月的中位随访时间里，32.8%患者达到了CR或CRh，其中完全缓解的为24.7%，部分血液学改善的完全缓解率为8%，并且中位缓解时间持续8.2个月。在试验开始时因疾病需要红细胞或血小板输注的110位患者中，有37%在治疗后至少56天无需输注。除此之外，21名患者在治疗后都可以进行干细胞移植。
Tibsovo常见的不良反应包括：疲劳、白血细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。 哺乳期妇女不应服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。
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https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm614115.htm