又有1名帕金森患者成功注射干细胞，这6个在研项目值得期待 / 四六文摘

11月29日，皇家墨尔本医院的神经外科团队成功地为1例帕金森患者注射干细胞制品，并且无手术并发症。此次治疗所使用的在研产品名称为 ISC-hpNSC ，这也是该疗法第二队列研究的第三例移植手术。

△帕金森患者，图片来源于网络

ISC-hpNSC 细胞是从人类孤雌生殖干细胞中分化并且高度提纯的神经干细胞。11月13日，该疗法的I期临床试验结果公布，所有接受治疗的第一批患者目前在安全性上都达到了试验的主要终点。这是一项剂量递增、开放标签、单中心、无对照组的试验，旨在评估注射3000万至7000万个神经干细胞的安全性和初步疗效，共有12名中度至重度帕金森患者接受颅内移植干细胞。移植后，研究团队对所有患者进行为期12个月的监测，并在指定时间间隔评估治疗的安全性和干细胞的生物活性。

研究人员对这项临床试验抱有十分积极的态度。临床前动物试验证实了这种疗法能改善帕金森的症状和脑内多巴胺水平，并且安全性和耐受性良好，不会引起运动障碍、毒性或肿瘤等副作用。研究人员甚至认为这种疗法还有望用于治疗其他类型的神经系统疾病。

最值得期待的临床项目

干细胞治疗帕金森是近年来的研究热点。根据调研统计，目前全球在研的干细胞治疗帕金森项目使用了间充质干细胞、神经干细胞和胚胎干细胞。下表统计了2017年在clinicaltrials.gov网站上进行更新的临床项目，其中有些处在I期，有些处在II期。

序号

编号

细胞类型

阶段

国家

NCT02780895

人类异体干细胞（OK99）

I期

墨西哥

NCT02452723

神经干细胞（ISC-hpNSC）

I期

澳大利亚

NCT02611167

同种异体骨髓间充质干细胞

I/II期

美国

NCT03309514

源于神经干细胞的神经元

I/II期

美国

NCT03119636

人胚胎干细胞来源的神经前体细胞

I/II期

中国

NCT03128450

神经干细胞

II/III期

中国

统计发现，所有登记的临床试验中，只有一项处在II/III期。值得一提的是，这项临床试验来自中国，由苏州大学第二附属医院实施，在clinicaltrials.gov上最近一次更新时间为今年9月。根据clinicaltrials.gov登记的信息，这是一项单臂、开放标签的临床试验，旨在评估人类神经干细胞移植治疗帕金森的安全性和有效性。

该试验最大的特点是采用了一种新的给药模式——鼻腔给药，计划招募12名中度至重度帕金森患者，所有参与该试验的患者均接受相同剂量的神经干细胞移植。整个疗程为期4周，1周1剂。治疗结束后，患者将在24周内接受2次随访。整个项目预计在2018年11月完成。

除了苏州大学第二附属医院实施的这项临床试验，郑州大学第一附属医院开展的“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”也备受关注。该项目在clinicaltrials.gov上的登记编号为NCT03119636，并且通过了国家卫计委官方备案，这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目。

人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在脑内可以继续分化成为多巴胺能神经元，可以补充帕金森病人缺失的多巴胺能神经元，理论上可以治疗帕金森病。这项临床试验的目的是评测人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞在人体的安全性以及对帕金森病人的运动、非运动症状的改善效果，为神经前体细胞的替代治疗提供临床试验证据。

根据clinicaltrials.gov上的信息，这是一项开放标签、非随机的临床试验，将招募50名患者志愿者，并给予注射单一剂量的神经前体细胞。整个项目预计在2020年完成。

展望

帕金森的主要发病过程是由脑黑质中产生多巴胺的细胞渐进性损失所致，治疗的目的是补偿或取代丢失的多巴胺。随着科技进展，干细胞治疗、基因改造、肠道菌群改造、疫苗等成为帕金森诊疗的前沿，其中干细胞治疗帕金森是最令人期待的领域，随着临床试验的开展，相信未来干细胞治疗帕金森会带来福音！

参考资料：

International Stem Cell Corporation Doses 7th Patient in Clinical Trial for Parkinson's Disease

又有1名帕金森患者成功注射干细胞，这6个在研项目值得期待

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