中国肿瘤药物临床试验进展年度报告
中国恶性肿瘤发病占全球的23.9%，恶性肿瘤死亡占中国居民死亡的23.9%，恶性肿瘤是威胁中国人民健康的重大公共卫生问题。药物治疗是肿瘤治疗的主要手段，尤其是晚期肿瘤患者。临床试验既是最前沿的恶性肿瘤治疗方法，更是肿瘤药物上市的必经之路。在国际形势、国内政策、临床需求及经济发展等的驱动下，自2016年起，中国肿瘤药物临床试验蓬勃发展，以靶向药和免疫药为代表的大量创新药物进入试验及临床。2020年，疫情的爆发给全球经济及医疗服务带来巨大挑战，也给全球大部分国家的临床试验运营造成了影响，尤其是肿瘤药物临床试验，其受试者免疫力差，感染风险高。
2021年2月20日，中华医学会旗下《中华肿瘤杂志》在线发表中国医学科学院肿瘤医院吴大维、黄慧瑶、唐玉、王书航、房虹、李宁、徐兵河、孙燕、赫捷、国家药品监督管理局药品审评中心王海学、王骏、中国医学科学院皮肤病医院杨雪源、中国医学科学院阜外医院李静、北王欣、中国医学科学院血液病医院刘利军、中国医学科学院整形外科医院闫言、中日友好医院王清、中关村玖泰药物临床试验技术创新联盟曹彩等学者的研究报告，汇总了2020年中国肿瘤药物临床试验的进展及上市肿瘤药物情况，探讨了疫情对肿瘤药物临床试验进展的影响。
该研究从中国国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台登记数据库和国产药品及进口药品数据查询系统提取2020年肿瘤药物临床试验、涉及试验药品及上市药物信息，与2019年进行比较分析，同时比较2020年国内制药企业和全球制药企业在试验范围、试验分期及药物类型、作用和机制等方面的差异。
结果，2020年共有722项肿瘤药物临床试验在中国注册，年增长率为52.3%，占同期全部药物临床试验的28.3%。其中由国内制药企业发起603项（83.5%），国际多中心试验105项（14.5%），Ⅰ期临床试验所占比例（44.5%）最高。722项肿瘤药物临床试验共涉及肿瘤药物458种，年增长率为36.7%。其中361种（85.8%）由国内制药企业开发，原研药是常见药物类型（77.1%），肿瘤治疗药物多见（92.8%）。作用机制方面以靶向药为主（76.6%），程序性死亡蛋白1（PD-1）和表皮生长因子受体（EGFR）是最常见的靶点。2020年共有17家制药企业的19种抗肿瘤新药或生物类似药在中国获准上市，其中10种来自国内制药企业。不论从注册试验适应证情况，还是今年上市新药获批适应证情况来看，肺癌、乳腺癌和血液病均是药物研发的热门瘤种。其中，居前10位的药物临床试验适应证依次为实体瘤158项（21.9%）、肺癌108项（15.0%）、乳腺癌80项（11.1%）、淋巴瘤74项（10.2%）、肝癌44项（6.1%）、白血病39项（5.4%）、前列腺癌34项（4.7%）、食管癌18项（2.5%）、胃癌17项（2.4%）和结直肠癌17项（2.4%），获准用于治疗乳腺癌5种（恩美曲妥珠单抗、奈拉替尼、伊尼妥单抗、曲妥珠单抗、阿贝西利），用于治疗非小细胞肺癌、白血病和淋巴瘤各4种，用于治疗其他肿瘤的药物均为1种。在肿瘤药物临床试验申办方分布、试验范围分布和试验分期分布方面，以及试验药物申办方分布、药物类型分布、药物作用分布方面，2020年与2019年差异均无统计学意义。
因此，该研究结果表明，疫情防控期间，中国肿瘤药物临床试验仍保持高水平增长。国内制药企业在2020年取得了一系列关键性成果，是推动中国肿瘤药物临床试验发展的中坚力量。
通信作者：李宁（ncctrials@cicams.ac.cn）
原文参见：中华肿瘤杂志. 2021;43(2):218-223.