诺和诺德血友病新药Esperoct获FDA批准，专利问题致推迟上市

诺和诺德2月20日宣布，长效重组凝血因子VIII（FVIII）Esperoct获FDA批准，用于成人和儿童A型血友病患者的预防性治疗和急性治疗。然即便获得FDA批准，并不等于患者很快就能用上它。据悉由于专利问题，美国患者将不得不等到2020年才能获得该药物。

诺和诺德在一份声明中表示，由于第三方知识产权协议，它将无法在2020年之前推出Esperoct。公司发言人拒绝提供更多细节。

显然，这对诺和诺德来说是个致命的打击。毕竟罗氏公司的Hemlibra于2017年获得批准并于2018年正式上市。与传统的静脉输注相比，它可以皮下自我给药，并且具有多种剂量选择：每周，每两周和每月。

血友病A或经典血友病是由遗传性蛋白质缺失或缺陷引起的遗传性疾病，称为因子VIII导致长期出血或内出血。为了控制症状，通常给予包含凝血因子的静脉内注射。

目前有多种技术可以延长凝血因子的半衰期，其中包括PEG修饰。诺和诺德曾出售了一款名为Novoeight的血友病疗法，这是该公司开发的一种重组FVIII蛋白turoctocog alfa，于2013年获FDA和欧盟批准，用于A型血友病患者的预防性和按需治疗。但也同样因为专利问题到2015年才上市。

Esperoct在turoctocog alfa的基础上将分子量约为40 kDa的PEG修饰在turoctocog alfa的B结构域上，将它的半衰期提高了接近2倍。与后者每隔一天或每周三次的用药方式相比，Esperoct只需要每4天接受一次输液。

本次批准是基于270名A型血友病患者参与的临床试验的结果。试验结果显示，在成人和青少年患者中每4天一次的预防性Esperoct（50 IU/kg）治疗，能够将年出血率（ABR）维持到每年1.18次的水平。

参考资料：Novo Nordisk receives US FDA approval of ESPEROCT® (turoctocog alfa pegol, N8-GP)