全球热门疗法研发进展（01）：RNAi疗法

Patisiran是一种静脉注射的RNAi药物，旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）蛋白的生成，适应症为家族性淀粉样变多发性神经病。详情如下：

Patisiran在中国的化合物专利预计到期时间为2029年10月20日，详情如下：

来源：医药魔方全球新药库

RNA干扰（RNAi）也称转录后基因沉默作用，RNA干扰可通过激活内源性机制促使细胞内特定蛋白质的信使RNA前体降解，从而阻断该蛋白质的合成。RNAi药物主要集中在抗病毒、抗肿瘤，以及一些罕见病、或无药可用的病症上。

医药魔方全球新药数据库显示，截至发稿，全球共有65款在研的RNAi疗法药物。有8款产品已处于III期临床研究阶段。详情如下：

RNAi全球研发进展

（点击查看大图）

截至发稿，国内共有3家企业参与了RNAi疗法药物的研发。分别是苏州瑞博、广州香雪和歌礼生物，但均非自主研发。详情如下：

RNAi中国企业研发进展

（点击查看大图）

来源：医药魔方全球新药库

QPI-1007是国内第一个申报临床的RNA药物，由苏州瑞博从美国夸克制药公司引进，正在进行全球关键性II/III研究。

科特拉尼（STP705）由圣诺制药自主研发，香雪制药作为合作伙伴共同拥有科特拉尼用于肥厚性疤痕的中国权益。科特拉尼正在美国进行II期临床试验研究，已获批中国临床。

ALN-VSP02（ASC06）由歌礼生物从Alnylam引进，正在美国和欧洲开展I期临床研究，暂未在国内开展临床试验。

关于RNAi疗法的更多适应症、临床试验、专利、论文和资讯等信息，可前往医药魔方全球新药库查询。新用户拥有30次免费检索机会。