小鼠临床实验（MCTs）是什么？

临床前肿瘤药物开发需要新的工具与方法。目前的方法在临床实验中因为效果不佳，而造成癌症药物有95%的耗损率，即使有潜力的药物在临床前测试中看似前途光明也一样。

很显然这是一个需要克服的问题。精准医疗虽然被认为能够解决这些问题，但是临床实验还是需要其它短期内就能提供预测数据的工具。其中一种就是小鼠临床实验，简称MCTs。这类研究结合了人源性肿瘤动物模型来代表临床研究的数量，并同时拥有随机抽样、控制管理、以及数据鉴定等设定，因此能够精准预测数据。

这篇文章将带您了解为什么要在癌症药物研发计划里使用MCTs。

1. 小鼠临床实验更能够代表人类临床实验的情况

在人类临床实验中的患者(各个拥有不同的背景与不同的疾病) 皆以相同的药剂/疗法治疗，每一位患者都会接受一种治疗。现有的临床前实验则不同，使用的是小规模的异种移殖模型与大量的对照组。

因此临床与临床前的计划无法相连，MCTs推翻了传统的临床前研究范例，并更能够接近临床设置，以大量的模型(代表一大群的患者)设置在少量的动物之中。

这个方法能够提供患者对患者之间变异性更多的了解，并能够用这些数据来找寻生物标记。

2. MCTs：预测能力最好的小鼠模型

过去的癌症药物研发是依赖细胞系肿瘤异种移殖模型来完成，尽管这些模型在药物研发初期非常好用，但他们会随着组织培养时间拉长，而产生与原本疾病不同的变化，同时也无法复制出人类癌症临床研究真正的变异性。

另一种更具有预测能力的MCTs模型就是人源性肿瘤动物模型，也被公认为在临床前实验中预测能力最好的。他们是由患者肿瘤制作出来，没有经过加工，直接从人类身上移植到小鼠上。拥有较少的选择压力，并能够抓住广大患者的基因来制作出一个转译模型，帮助研究员了解临床前药效与提供临床实验的预测数据。

3. 人源性肿瘤动物模型MCTs能够帮助您在临床前发现患者对药物的反应

利用人源性肿瘤动物模型在MCT中能够提供精准预测患者对于您的药剂反应。人源性肿瘤动物模型也能将反应与基因背景做关联，因此辨识出有反应与没有反应的两个族群，帮助设计临床实验的计划以及分类患者。

4. MCTs是一个找寻生物标记的完美架构

就如上面所说，MCT的数据可以用来找寻生物标记，并因为个性化医疗的进展使得临床实验的成功率增加。MCTs能帮助生物标记搜集样本数，之后分类出有反应与无反应的两个群体，并找出两个群体中基因组或是蛋白质组的不同。

这能让您真正找出临床前患者与患者之间的不同，也是全世界通用的临床前设定。

5. 不同的需求有不同的研究类型

使用MCT不会限制您只能研究一种类型。现在有1+1与0+1的设计(一种疗法配上一个模型包含/不包含对照组)，并依照您想要模拟第二阶段或第一阶段研究来做选择。

另外还有驱动MCTs的指针与靶点：

• 指针驱动(indication driven)能够评估一个药剂是否因为不同的突变而只对一种癌症类型有效。

• 靶点驱动(target drive)提供一个强大的靶点验证，用来评估一个靶点/一般基因突变是否出现在一个范围的癌症类型当中，靶点是否有涉及，以及有没有下游效应。

整体而言，这代表着不管任何研究上有任何问题，都有符合您需求的研究类型能帮助您找到答案。

重新思考药物研发的典范

即使重新思考药物研发计划的架构非常困难，改变方法也许能够有效的降低耗损率。希望选择使用MCTs帮助研究找出一个强大且预测性强的临床前实验数据，确保临床分类正确以及增加临床实验的成功率。