NMPA附条件批准吉瑞替尼治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者

　　近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤 ，其发病率随着年龄增长而增加。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。

　　上述批准基于三期ADMIRAL试验结果，该结果已经发表于《新英格兰医学杂志》。

　　比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受吉瑞替尼治疗的病患总生存期中位数为9.3个月，而接受挽救化疗者为5.6个月[风险比 = 0.64 (95% CI 0.49, 0.83), P=0.0004]。额外的中国患者药代动力学数据源自于正在进行的三期COMMODORE试验，该数据也得到审核。

　　吉瑞替尼的安全性以319名每日接受至少一剂120毫克吉瑞替尼，且携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病患者进行评估11。接受吉瑞替尼后所有等级中最常见的不良反应（发生率 ≥ 10%）为丙氨酸氨基转移酶（alanine aminotransferase，ALT）升高（25.4%）、天冬氨酸氨基转氨酶（aspartate aminotransferase，AST升高（24.5%）、贫血 （20.1%）、血小板减少症（13.5%）、中性粒细胞减少性发热（12.5%）、血小板计数减少（12.2%）、腹泻（12.2%）、恶心（11.3%）、血碱性磷酸酶升高（11%）、疲乏（10.3%）、白细胞计数减少（10%），以及血肌酸磷酸激酶升高（10%）。接受吉瑞替尼的患者中，发生了一例导致死亡的不良反应分化综合征。最常见的严重不良反应（发生率 ≥ 3%）为中性粒细胞减少性发热（Febrile Neutropenia，7.5%）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高（3.4%），以及天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高（3.1%）。其他具有临床意义的严重不良反应，包括心电图QT间期延长（0.9%）以及可逆性后部脑病综合征（0.3%）。