基因治疗初创种子轮融资3760万美元，将携“载体化抗体”穿越血脑屏障

近日，专注于开发创新基因治疗方法的生物技术公司 VectorY Therapeutics 宣布完成了来自创始投资者 Forbion 领投、BioGeneration Ventures（BGV）和礼来跟投的 3100 万欧元（约合 3760 万美元）的种子轮融资。该轮融资将用于载体化抗体（vectorized antibodies）在肌萎缩侧索硬化（ALS）和阿尔茨海默病适应症中的临床前概念验证。

从官网获悉，VectorY 总部位于荷兰阿姆斯特丹科学园，成立于 2020 年 8 月，10 月开始运行，并于今年 2 月走出隐秘模式。VectorY 旨在成为一家平台型基因治疗公司，基于新型腺相关病毒载体（AAV）平台和抗体的靶向降解创新技术开发专有的以及合作的项目。

目前，VectorY 有 3 个技术支柱，包括一套为靶向细胞转导而设计的衣壳，只在病变细胞中表达；能使细胞内特定蛋白质降解的抗体；能使目标 mRNA 沉默的 microRNA。

该公司目前专注于研发一系列载体化抗体，针对肌肉和中枢神经系统疾病。这种载体化抗体具有增强的非免疫原性、细胞类型特异性和在选定亚细胞区室中的表达等特性，能够克服目前其他疗法的局限性，特别是改善靶向组织和细胞的递送、耐久性和可及性，从而为这些疾病领域开辟新的治疗机会。

据公开消息，VectorY 选择了 ALS 作为首要任务，并获得了一种未披露的单克隆抗体的授权，用于载体化。

VectorY 拥有研发和制造设施，并称自己拥荷兰最先进的多产品 GMP 制造设施，能够为临床和商业供应高达 2000L 的腺相关病毒载体（AAV）悬浊液。目前该公司正寻求杆状病毒表达载体系统，以比其他大多数公司更低的商品成本制造高效力的 AAV。

新任命的首席执行官 Alexander Vos 表示，VectorY 还可能优先考虑阿尔茨海默氏病或帕金森氏病。

图 | Alexander Vos （来源：VectorY）