煜森资本：春眠不觉晓 罕见嗜睡新药出新合作

琅铧（Citrine）医药是位于上海的一家专注罕见病的新药开发公司。

刚刚成立两年的这家公司，致力打造罕见病新药在中国市场的引进和研发。

2019年，投资机构斯道资本（Eight Roads）、F-Prime Capital 和维梧资本（Vivo Capital）共同创办了琅铧，旨在建立国内首个以患者为中心的罕见病生态系统。

成立一年后，2020年7月，公司就获得 8000 万美元 A 轮融资。

其中，泉创资本(Quan Capital)领投，三正健康投资与双湖资本跟投，三家创始投资机构斯道资本、F-Prime Capital 和维梧资本继续追加投资。

作为不扎堆的药企，琅铧医药是琅铧集团专注罕见病的公司，希望为中国市场引入国外的罕见病药物。

这个愿望不仅获得众多投资人的认可，也获得了许多前跨国药企高管的点赞。诺华集团（中国）前主席尹旭东博士担任琅铧集团的咨询顾问委员会主席。

目前，公司引进的新药包括：专注睡病新药Wakix。

许多人不知道的是，嗜睡也是一种罕见中枢神经系统疾病。这个新药由欧洲的公司Bioproject公司研发。

作为一个中枢神经系统障碍，嗜睡影响了许多人的工作生活。Wakix（pitolisant）是获批治疗发作性睡病。

而且，作为正在研发中的新的适应症，还包括阻塞性睡眠呼吸暂停，这是一个十分困扰也非常危险的罕见中枢神经系统（CNS）疾病。

在美国，Harmony公司负责这个新药的研发上市。琅铧与法国Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得在中国的独家开发、注册、商业化和生产权益。具体首发金额和里程碑以及产品收入提成没有透露。

Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性，增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。

如今，最新的一项公司，琅铧医药与国药控股3月29日签署战略框架合作协议，推进加速罕见病药物在中国准入及上市后的商业化进程。

国药有着渠道的优势，目前拥有超过1000家分公司和子公司，遍布31个省388个地级市的分销网络。琅铧希望合作能借助中国（上海）自由贸易试验区临港新片区的政策红利，并依托国药控股完善的进口供应链服务能力，营销和渠道管理能力，全面提升国内罕见病患者用药的可及性。

此外，琅铧3月还将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi引入中国。这个新药的权利由英国伦敦的Diurnal Group公司持有。

Alkindi是专为患有肾上腺皮质功能不全 (AI) 的儿童设计的氢化可的松制剂。Diurnal公司是专注慢性内分泌（激素）治疗的欧洲制药公司。

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