精神病学新药！激越急性治疗十年重大进展：BXCL501(右美托咪定舌下膜剂)在美国进入审查!

来源：本站原创 2021-05-20 01:59

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioXcel Therapeutics（BTI）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于利用新型人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学领域的变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理BXCL501（右美托咪定舌下膜剂）的新药申请（NDA），该药用于与精神分裂症及双相情感障碍I型和II型相关激越（agitation）的急性治疗。根据《处方药用户付费法案》（PDUFA），FDA对该NDA做出决议的目标日期是2022年1月5日。目前，FDA不打算召开咨询委员会会议来讨论该申请。如果获得批准，BXCL501将代表近十年来在精神分裂症和双相情感障碍相关激越的急性治疗方面的第一个重大进展。BXCL501是一种在研的、专有的、经口溶解的右美托咪定（dexmedetomidine）薄膜制剂；右美托咪定是一种选择性α2a受体激动剂，临床上作为静脉制剂，用于治疗激越和阿片类药物戒断症状。BioXcel公司认为BXCL501潜在地靶向一种因果性的激越机制，在多种神经精神疾病的多项临床研究中均观察到了抗激越作用，包括精神分裂症相关激越（SERENITY I）、双相情感障碍相关激越（SERENITY II）、痴呆症相关激越（TRANQUILITY）。此前，美国FDA已授予BXCL501急性治疗痴呆症相关激越的突破性药物资格（BTD），以及急性治疗与精神分裂症、双相情感障碍和痴呆症相关激越的快速通道资格（FTD）。

BXCL501作用机制（点击图片，查看大图）激越（agitation）是一种常见且难以控制的症状，与多种神经精神疾病相关，包括精神分裂症和双相情感障碍I型和II型。目前，激越仍然是一个日益增长的医疗负担。据估计，仅这2种疾病在美国就有大约900万成人患者，每年有300多万人经历激越。平均来说，患有这些疾病的患者每年会经历十几次发作，大多数需要药物治疗。早期识别和及时干预，以减轻激越是必不可少的，以避免症状升级和侵略性的出现。专家一致的最佳实践指南建议，激越应结合行为镇静技术、言语缓和及患者自愿接受的药物治疗，而不受强迫，药理学的目标是“镇静而不过度镇静”。一种能迅速和持续缓解症状的非侵入性疗法可能有助于避免使用昂贵和创伤性的强制手段，如身体约束和隔离，这可能导致入院和延长住院时间。

右美托咪定-化学结构式（图片来源：wikidata.org）BXCL501 NDA基于2项随机、双盲、安慰剂对照、平行组3期研究（SERENITY I和SERENITY II）的数据支持。这2项研究分别评估了BXCL501用于精神分裂症及双相情感障碍I型和II型相关激越的急性治疗。在这2项研究中，BXCL501耐受性良好，在120mcg和180mcg剂量下均达到主要和次要终点，表明在多个激越量表中，与安慰剂相比，较基线水平有统计学显著、快速和持久的改善。BioXcel首席执行官Vimal Mehta表示：“此次NDA的提交标志着我们为数百万精神分裂症和双相情感障碍患者提供新治疗方案目标方面的一个重要里程碑。我们相信，如果BXCL501获得批准，将代表着对这些患者激越的护理和管理的显著改善，有潜力减轻医生和相关护理人员的负担。在FDA审查我们NDA的同时，我们将继续执行我们全面的商业战略，以确保我们能够很好地将BXCL501带给美国各地的患者和医疗保健提供者，以解决激越治疗领域存在的重要未满足医疗需求。”（生物谷Bioon.com）原文出处：BioXcel Therapeutics AnnouncesFDA Acceptance for Filing of NDA for BXCL501 for the Acute Treatment of Agitation Associated with Schizophrenia and Bipolar Disorders I and II