2021上半年生物行业不容错过的重磅级研究|癌细胞|免疫|细胞|骨髓|t细胞
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脐带间充质干细胞治疗安全降低重症新冠肺炎患者的死亡风险和加快康复时间
doi：10.1002/sctm.20-0472.
美国迈阿密大学米勒医学院糖尿病研究所（DRI）和细胞移植中心主任Camilo Ricordi博士和他的国际合作者团队在Stem Cells Translational Medicine期刊上发表了一项突破性的随机对照临床试验结果：脐带间充质干细胞（UC-MSC）输注安全地降低了最严重的COVID-19患者的死亡风险并加快了康复时间。试验过程中没有发生与UC-MSC输注相关的严重不良事件。试验结果证实了UC-MSC强大的抗炎、免疫调节作用。
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干细胞疗法成功实现颅骨再生，有望治疗颅缝早闭症
doi: 10.1016/j.cell.2020.11.037.
据美国CDC数据显示，在每2500名新生儿中就有1名新生儿会受到颅缝早闭的影响，目前唯一的治疗方法就是在出生后一年内进行复杂的手术，但颅骨缺陷通常会在后期复发。一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过研究成功利用干细胞使得部分颅骨实现再生，其证明了颅缝早闭动物模型机体大脑的结构再生和功能性恢复机制；相关研究结果有望转化为治疗人类颅缝早闭的潜在疗法。
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一种新型CRISPR技术或能治疗人类的遗传性疾病
doi：10.1038/s41586-020-03086-7
一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们公布了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究人员对儿童早衰症进行了研究，这是一种导致儿童迅速衰老的遗传性疾病，目前科学家们开发出的第二代CRISPR基因编辑技术—碱基编辑（base editing）已经在小鼠机体中进行了成功测试，在这一新型CRISPR技术的帮助下，研究人员最终或有望纠正人类的终生遗传性疾病，包括儿童早衰症等。
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科学家开发出识别癌细胞表面上蛋白抗原表达水平的CAR-T细胞，有望用于实体瘤治疗
doi：10.1126/science.abc1855
在许多癌症类型中，肿瘤表面存在大量的特定蛋白，但该蛋白在正常组织中也存在较低的水平，过去的CAR-T细胞治疗常无法区分不同细胞中同一种靶蛋白的表达水平，导致发生不良反应。在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校和芬兰赫尔辛基大学的研究人员为CAR-T细胞用于治疗实体瘤找到了一种解决方案：他们发现了一种新的对CAR-T细胞进行编程的方法，使它们只杀死癌细胞，而放过与癌细胞具有相同蛋白标志物的健康细胞。
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临床试验表明CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤中产生深度的持续缓解
doi：10.1056/NEJMoa2024850
一项国际临床试验发现CAR-T细胞疗法使得先前在接受多种治疗后出现复发的骨髓瘤患者获得了深度、持续的缓解。相关研究结果发表在2021年2月25日的NEJM期刊上，论文标题为“Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma”。在这项临床研究中，近75%的参与者对这种称为idecabtagene vicleucel（ide-cel，也称为bb2121）的CAR-T细胞疗法作出了反应，他们中的三分之一的人有完全缓解。研究人员表示，这种缓解反应的比率和持续时间，明显优于目前现有疗法对多次复发患者产生的缓解反应。
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我国科学家揭示干细胞衍生性外泌体修复缺血性肌肉损伤机制
doi：10.1038/s41392-021-00520-8.
下肢缺血是一种影响全世界许多患者的严重的临床症状，因缺血而激活NLRP3炎性体，进而通过释放炎症性细胞因子IL-1β和IL-18触发组织损伤。近日，来自中国苏州大学、广州医科大学、阜外医院、中山大学和吉林大学第二医院等机构的的研究人员发表了一项新研究,该研究揭示干细胞外泌体修复缺血性肌肉损伤机制。相关研究结果发表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》期刊上。
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移植干细胞分化而成的视锥细胞有望恢复视力
doi：org/10.1016/j.celrep.2021.109022
来自英国美国和澳大利亚的研究人员发现利用源自人类干细胞的视网膜感光细胞（称为视锥细胞），恢复了晚期视网膜变性小鼠的视力。研究团队正在设计一项临床试验，以测试将健康的视锥细胞移植到年龄相关性黄斑变性患者身上是否会改善他们的视力。相关研究结果近期发表在Cell Reports期刊上。
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自体脂肪衍生干细胞治疗局部性硬皮病有效
doi: org/10.1002/sctm.20-0419
由于局部炎症微环境以及脂肪来源的干细胞（ADSCs）的减少，大多数脂肪移植物难以移植，局部性硬皮病LoS患者不得不经历多轮移植程序以维持外观。一些研究表明，在健康人群中，基质血管分数（SVF）辅助的脂肪移植可以使脂肪移植物的保留提高约35%。一项在国内开展的临床试验（注册号为：ChiCTR1900025717）的研究初步表明，ADSCs辅助AFG在纠正LoS患者面部萎缩方面是安全、可行和有吸引力的替代方案。
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219例患者试验证明间充质干细胞治疗肝硬化可改善功能和提高生存率
doi：10.21203/rs.3.rs-293044/v1
王福生院士的最新研究结果显示，脐带间充质干细胞显著改善失代偿性肝硬化的肝功能及长期生存率。共有219例患者纳入研究，其中108名患者接受干细胞治疗，111名患者作为对照组，并进行了长达75个月的随访。结果显示，脐带间充质干细胞可以减轻肝素的氨基转移，明显改善肝脏功能，并且干细胞治疗组的总体生存率高于对照组。
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干细胞可再生视网膜细胞，恢复青光眼视力
doi：10.1016/j.omtm.2021.03.004
MIPT科学家和哈佛医学院的研究人员共同合作，完成了世界上首个成功移植源自干细胞的神经节细胞（被青光眼破坏的视网膜神经元）的尝试，从而实现了人工视网膜细胞的再生，并在青光眼小鼠实验中得到了长达1年时间的有效验证。研究证实了诱导多能干细胞的移植成功可再生新的视网膜内神经细胞，并能够进一步形成轴突，有时还会沿着视网膜表明对齐并跟随宿主轴突束，让青光眼已经发生损害的细胞得以重生，从而恢复视力。
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干细胞治疗早产儿支气管发育不良安全有效
doi：org/10.1002/sctm.20-0330
发表在《干细胞转化医学》上一项二期临床试验结果进一步验证了间质干细胞治疗早产儿支气管发育不良（BPO）的安全性与疗效，结果表明间充质干细胞（MSCs）能显著降低气管抽吸液中的炎性细胞因子，在23~24周龄组中，MSCs移植能显著改善重度BPD的次要结局，如肺出血，辅助呼吸支持时间，氧气使用，住院等。同时实验研究也显示，将间充质干细胞移植到免疫功能良好的新生动物体内，可以减轻高氧性肺损伤，如肺泡形成受损、氧化应激、炎症反应、凋亡增加和纤维化等，这些都是导致早产儿支气管肺发育不良发生发展的重要原因。
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免疫细胞疗法促进中风后脑部恢复
doi：org/10.1016/j.immuni.2021.04.022
发表在Immunity杂志上的一项研究显示在中风后几天和几周内累积在大脑中调节性T（Treg）细胞可以促进小鼠的神经功能，调节性T（Treg）细胞可以在传统治疗窗口期后很长一段时间内通过靶向非神经细胞，抑制过度的免疫反应来促进大脑恢复，与传统药物短暂疗效相比Treg细胞在损伤后几周仍保持活跃，这种潜在的免疫疗法可能会在急性揭伤结束后促进康复，并延长中风治疗的窗口期。
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科学家开发出避免排斥反应的通用的癌症免疫疗法CARiPS-T细胞疗法
doi：org/10.1038/s41551-021-00730-z
避免移植T细胞的免疫排斥是异体癌免疫疗法成功的关键，在一项新的研究中，来自日本京都大学的研究人员报告了如何对ips细胞进行基因编辑创建一种不依赖使用患者细胞的通用癌症免疫疗法。相关研究结果发表在2021年5月的Nature Biomedical Engineering期刊上，论文标题为“Generation of hypoimmunogenicTcells from genetically engineered allogeneic human induced pluripotent stem cells”
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NK细胞使乳腺癌细胞进入休眠状态
doi：org/10.1038/s41586-021-03614-z
Correia等人在《nature》杂志上发表的论文表明：自然杀伤(NK)细胞在控制乳腺癌引起的肝转移中的关键作用。NK细胞能分泌干扰素γ，从而使癌细胞处于休眠状态。肝环境中NK细胞池的大小决定了是否发生休眠或转移。这一发现为癌症治疗策略提出新的可能：可以防止休眠的肿瘤细胞库被唤醒。
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间充质干细胞治疗艾滋病新研究成果
doi：org/10.1172/jci.insight.149033.
加州大学戴维斯分校的一个研究小组发现了一种特殊类型的干细胞可以减少导致艾滋病的病毒数量，提高人体的抗病毒免疫力，修复和恢复被猿类免疫缺陷病毒(SIV)破坏的肠道淋巴滤泡。SIV相当于非人类灵长类动物中的人类免疫缺陷病毒，即HIV病毒。这项研究6月22日发表《JCI insight杂志》上，展示了间充质干细胞增强机体对病毒的免疫反应机制。
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干细胞转化为胰岛B细胞治疗糖尿病
doi：org/10.1038/s41467-021-23525-x
美国Salk研究所的研究团队开发了一个迄今转化率最高的人源多能干细胞向胰岛B细胞方案转化效率可达80%，稳定性高，且对细胞系的依赖性低。当在小鼠模型中进行测试时，动物的血糖在两周得到控制，这项研究发表在Nature子刊Nature Communications上。
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王福生院士团队：脐带干细胞帮助艾滋病患者免疫重建，安全可靠
doi：org/10.1038/s41392-021-00607-2
2021年6月9日，中国人民解放军总医院第五医学中心王福生院士团队在《Nature》发表最新研究论文，该研究使用脐带间充质干细胞输注治疗，评估了免疫重建不良的艾滋病患者体内CD4 细胞计数的变化。结果显示：脐带间充质干细胞输注治疗“免疫重建不良”的艾滋病患者安全且耐受良好，患者CD4 T细胞计数的增加有统计学意义。
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