【临床试验招募】特发性血小板减少性紫癜患者免费治疗召集令

临床试验招募

特发性血小板减少性紫癜（idiopathic thrombocytopenic pupura，ITP）为临床常见的出血性疾病，其特点是患者血液中含有抗血小板抗体，致使血小板破坏过多，并抑制骨髓中巨核细胞的发育，引起皮肤黏膜出血等表现，既往按临床表现不同可以分成急性和慢性两型，前者多见于儿童，后者多见于成人。近几年来随着相关学科的深入研究，国内外虽相继达成一些诊疗共识与指南，仍未能改变其为临床排除性诊断的现状。

免疫性血小板减少性紫癜（ITP）一线治疗药物是类固醇，但许多患者长期使用类固醇时有副作用。美国、欧洲、香港、澳门和许多国家，多年来已批准使用艾曲波帕(eltrombopag) 来治疗对类固醇没有治疗效果或类固醇有副作用的ITP 患者。许多患者只要继续服用艾曲波帕(eltrombopag)，就能维持血小板水平。

目前为止，艾曲波帕还没有在国内上市，国内患者目前还不能常规应用该药物进行治疗。前香港中文大学内科及药物治疗学系主任教授、韦尔斯亲王医院顾问，澳門科技大學腫瘤科教授，澳门妇女健康研究会特約顧問醫生郑彦铭教授正在试点開展该药物临床研究。免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者可参与其中，只要符合条件，即可免费使用艾曲波帕 (eltrombopag)。

本临床研究意在探讨艾曲波帕(eltrombopag)联合小剂量地塞米松(dexamethasone) 作为特发性血小板减少性紫癜第一线治疗的安全性和有效性。参加研究者将会服用3 個月艾曲波帕(eltrombopag)，每天25 至75 毫克联合1 到3 次地塞米松冲击疗程(每4 個星期一次， 每次4 天，每天40 毫克)。ITP患者開始時每天服用25 毫克艾曲波帕(eltrombopag)。每2 週检验血小板数量，如血小板数量<50,000/微升，加服艾曲波帕至每天最多75 毫克。

艾曲波帕已在外国使用多年，对患者相对安全。常见的不良反应包括：胃部不适（恶心）或水样大便（腹泻）等，也偶有患者出现口干、肝酵素上升、背痛等。极少数患者出现如过敏反应等严重副作用。

参加者会获得郑彦铭教授的个人手机号码，直接联络。郑教授会与参与者及医生紧密沟通处理各种问题，医生也会如常照料患者。

参加研究者须符合所有下列條件：

1. 签署知情同意书。

2.依据ASH/ BCSH指南标准诊断为特发性血小板减少性紫癜，年满18周岁。除外其他影响血小板减少的疾病。

3.现未接受任何ITP 治疗（输血小板除外）。

4. 参加研究者没有其他严重內科疾病，包括任何血栓形成的证据。

5.凝血酶原时间正常（PT/ INR），活化部分凝血活酶時間（APTT），沒有高凝状态病史。

6. 以下血液检查必须在正常范围内：

ALT，AST，肌酐，总胆红素，总蛋白和碱性磷酸酶。

7 参加研究者能夠使用可接受的避孕方法。

8 参加研究者能夠理解和遵守與协议的要求和指示。

与研究有关的药品及测试等全部免费，其中包括：身体检查、静息心电图、全血球计數(含血小板数) (CBC) 、外周血涂/抹片、总胆红素、谷草转氨酶（AST）、谷丙转氨酶（ALT）、肌酐 Creatinine、凝血分析/试验（PT/INR 和APTT）、为有生育能力女性进行尿液或血清妊娠试验。

参与研究的患者在用药后的6至9个月内到医院复诊，共约8-10 次（无需每次均到澳门复诊，仅需到身边3级以上医院复诊后，检查结果拍照，电子版发送给郑医生团队），且每次会收到交通费200 元的补助（共约8-10 次）。

参与方式

参加者可以随时退出，无需理由，亦不会受到惩罚，不会影响日后获得的常规医疗护理。研究团队亦会照付退出前应付的费用。

临床试验的整个实施过程中都会涌现出大大小小的各种困难。其中受试者入组困难，入组速度慢是很大的问题。如果你是特发性血小板减少性紫癜患者或家属，您即时联系我们，我们将为您联络郑医生团队，参与研究入组。我们的联系电话是：400-862-2030。

您也可与研究医生郑彦铭医生团队探讨您对本研究的任何问题或疑虑，他的电话号码是澳门(853) 6238 5133 香港 (852) 6026 9018 。

如您认为您因参与本研究而受伤，或对副作用有任何疑问，请致电郑彦铭医生，电话号码是：澳门 (853) 6238 5133 香港 (852) 6026 9018。