盲人男性,40年来首次视力部分恢复基因治疗成果

治疗几个月后,男性患者可以识别盘子和杯子等物体/Sahel,JA .,Boulanger-Scemama,e .,Pagot,C. et al./Nature Medicine

24日,医学杂志《自然·医学》刊登了一项研究结果,称盲人男性通过使用被称为“光遗传学”的方法和医疗护目镜机器,部分恢复了视力。 据说这是这种治疗方法取得成功的第一个案例。研究人员治疗了一名58岁男性,该男性患有视网膜色素变性症,这是一种因失去“光受体”而可能导致全盲的眼睛神经变性疾病,历时40年。据美国眼科学会称,该疾病会改变视网膜对光的反应方式,从而使物体不易看清,患者逐渐失去视力。巴塞尔大学教授博顿·多洛斯卡在新闻发布会上解释说,科学家们采用了改变视网膜中细胞的基因治疗方法,将病毒载体(携带者)注入视网膜中,使之对光产生感应。注入几个月后,研究者们在患者身上安装了医疗护目镜机器,可以感知光量的变化,将相应的脉冲信号投影到视网膜上,激活治疗的视细胞。这个患者治疗前使用医疗护目镜机器什么也看不到。 但是,接受治疗后,不能识别脸部、读取文字,另一方面,在佩戴期间,通过治疗过的眼睛识别物体,掌握场所,能够计数、触摸。   并且,注入几个月后,男性在使用医疗护目镜设备的过程中,可以看到人行横道上的白线,也可以识别盘子、杯子、电话等物体,还可以识别房间的家具类、走廊的门。在英国牛津大学担任眼科学教授的罗伯特·麦克拉伦向英国伦敦非营利组织科学媒体中心表示:“视网膜色素变性症是人们在年轻阶段失明的最大原因之一。”“在这次试验中,研究人员为了感知光,使用了改变视网膜细胞的基因治疗,结果恢复了一定程度的视力”“这是非常划时代的事情,如果进一步改良肯定会在未来,对很多患者来说,光遗传学上的治疗方法将会实现。”

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