多发性骨髓瘤创新疗法获FDA加速批准！
7月3日，美国食品和药物管理局（FDA）批准XPOVIO™(selinexor)与皮质类固醇地塞米松联合用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。这些患者至少接受过四种以上前期疗法，而且对多种疗法产生抗性，包括至少两种蛋白酶体抑制剂，至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单抗疗法。
图片来源：FDA官网
FDA的肿瘤学中心主任，血液学和肿瘤学药物评价与研究办公室代理主任Richard Pazdur博士表示：“多发性骨髓瘤无法治愈，但现有的一些方法可以减缓疾病的发展，这些方式在反复使用后会逐渐失去效果，令人沮丧。今天我们加速审批计划批准这一项治疗方案，为复发难治性多发性骨髓瘤患者提供更多治疗选择。”
多发性骨髓瘤来源于浆细胞（产生抗体的白细胞），也可称为浆细胞骨髓瘤。异常的浆细胞在骨髓中产生，然后集聚在身体的许多骨骼中。数量超过正常水平的抗体导致血液变“厚”，骨髓无法产生足够的健康血细胞。多发性骨髓瘤的确切病因尚不清楚，但在老年人和非裔美国人中患病率较高。
这一批准是基于Xpovio与地塞米松联用，治疗83名复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效结果。在研究结束时，患者对药物的反应率为25.3％。患者首次应答的中位时间为4周，最短1周，最长10周。药效中位持续时间为3.8个月。疗效评估结果还得到了另一项正在进行的多发性骨髓瘤患者随机试验的支持。
Xpovio联合地塞米松治疗方案的常见副作用包括白细胞减少，中性粒细胞数降低，血小板数降低和红细胞数降低（贫血）。患者还会出现呕吐，恶心，疲劳，腹泻，发烧，食欲不振和体重下降，便秘，上呼吸道感染和低血钠水平（低钠血症）。
FDA建议生育年龄的女性在自己或伴侣处于Xpovio治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不宜服用Xpovio，因为它可能会对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。Xpovio使用者应根据用药指南熟知有关药物用法及风险。
Xpovio的加速获批基于FDA为了满足患者临床需求，发挥作用后，可改善复发/难治性多发性骨髓瘤无有效药物的现状。目前，该药在国内的临床试验刚获得批准，但在国内实现临床应用尚需一段时间。
参考来源：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-refractory-multiple-myeloma
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