打破白血病的“魔咒”

第09期  ▍CC讲坛

打破白血病的“魔咒”

Edward Donnall Thomas(1920.3—2012.10),荣获诺贝尔医学奖,被誉为“造血干细胞移植之父”。
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“不存在我想做移植,每个人都有供者。”——黄晓军

目前,我们知道有两种办法可以治疗白血病(血液恶性疾病中的一类),一是通过造血干细胞移植治疗;二是通过药物治疗。事实上,这两种方法都有可能将白血病治好,也就是说,白血病并不是什么“不治之症”,而造血干细胞移植治疗目前仍然是最主流、最有效的治疗方式之一。

造血干细胞移植治疗的原理,就是将正常人的造血干细胞通过采集(一般包括骨髓或外周血两种采集方式),然后回输给预处理病患(化疗后的病人),这样输进去的造血干细胞在体内就可以开始重建造血和免疫功能。但是,必须注意的是,造血干细胞移植治疗的首要前提是“必须要有正常的造血干细胞来源”,也就是我们所称的“供者”。

传统理论认为,只要是进行造血干细胞移植治疗,就必须将供者的配型与受者的配型达到100%匹配度才可行。如此的小概率事件即便是在中国,似乎也没能扭转住紧迫的局势,大约200万志愿供源中只有11%是匹配的(截止至2012年中华骨髓库红十字会的数据)。

有没有一种方法是可以解决供体来源的问题呢?答案是肯定的。单倍体,也称之为“配型不合”,就是说配型度只要满足50%就足够了,而孩子与父母一定是“单倍型”。由此,我们可以认为单倍体是解决供者来源的一个非常好的途径,但是,问题的艰难似乎从未停止过,单倍体的“副作用”让其既成为了研究“热点”,也成为了研究“禁区”。

上世纪90年代,国外医学研究人员发现,单倍体的输入会带来高频发抗宿主病,而抗宿主病的出现最主要原因是由于T细胞本身就携带抗宿主源,如果将T细胞去除,那么抗宿主病就会一并去除,但是,T细胞在带来抗宿主病的同时也能抗肿瘤、抗感染,意思就是T细胞去除后所带来的问题就是感染和复发。虽然此方案有一定的进步性,但是,从治疗方案来看,依然是不利于普及与推广的。

在中国,有这样一群医学者团队们,他们在反思一件事情:既然去除T细胞不能解决肿瘤和感染的问题,那么可不可以将T细胞的功能暂时性的管控起来,让它在早期不产生抗宿主病,等输入人体后适应一段时间,再将T细胞的功能释放出来,以达到慢慢抗肿瘤、抗感染的目的。功夫不负有心人,经过反复试验研究,黄晓军带领他的团队终于找到了这个物质——G-CSF。

黄晓军和他的团队将他们原创的、完善的“单倍体相合移植体系”带上了世界舞台,让更多的白血病患者受益。临床病例表明,单倍体相合移植体系的应用发展成为了近5年来全球最大、疗效最显著的单倍体HSCT中心。

从2014年起,全球最大的移植中心——美国MD安德森癌症中心,以及欧洲意大利最具权威的移植中心正式在国际上认可黄晓军的异基因骨髓移植。由此,黄晓军及其团队在2015年将他们的成果(单倍体相合移植体系)命名为“北京方案”(Beijing Protocol)。

视频:

黄晓军说:

因为有理想;所以我们会目标更清晰,行动更坚决,因为有理想;所以我们从上医学院开始,我们就希望给病人解决问题,因为有理想;我们渴望解决全球未曾解决的医学难题,因为有理想;我们发展创建形成了一个有理想的团队,使得我们在科学探索的道路上无所畏惧,永怀信心!
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