继FDA批准后，芬氟拉明口服溶液用于Dravet综合症获欧盟积极意见

2020年10月16日Zogenix宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类使用药品委员会（CHMP），采取了积极的意见，建议FINTEPLA （fenfluramine，芬氟拉明）口服溶液作为其他抗癫痫药的补充疗法，用于两岁及以上Dravet综合症患者。预计欧洲委员会（EC）将在今年年底前对该公司的市场授权申请（MAA）做出最终决定。

关于Dravet综合症 

Dravet综合症是一种罕见的，破坏性的，终生的癫痫病形式，始于婴儿期，其特征是频繁发生，对治疗不利的癫痫发作，严重的发育，运动和行为障碍，以及突然猝死的风险增加。癫痫。大多数患者会经历发育迟缓的过程，认知，运动和行为缺陷会持续到成年。

Zogenix总裁兼首席执行官Stephen J. Farr博士说：“我们很高兴CHMP对FINTEPLA的质量，安全性和功效的监管审查产生了他们的积极意见。六年前，比利时研究人员认识到FINTEPLA具有与其他抗惊厥药不同的药理学作用，它可以治疗Dravet综合症的顽固性癫痫发作，因此，我们开始了针对FINTEPLA的严格的全球开发计划。即使在服用一种或多种目前可用的抗癫痫药的同时，许多Dravet综合症患者仍继续经历频繁的严重癫痫发作。因此，我们很高兴能进一步采取措施，将FINTEPLA带到欧洲这些患者及其家人手中。”

比利时鲁汶大学医院全科医生兼小儿神经病学系主任Lieven Lagae博士说，“降低癫痫发作频率是治疗所有Dravet综合症儿童的第一步，也是最重要的一步，令我感到兴奋的是，所有使用FINTEPLA的3期研究均显示出在Dravet综合症患者中癫痫发作频率具有临床意义。”

FINTEPLA的市场授权申请包括两项随机，对照的3期临床试验（研究1和研究2）的阳性结果，以及一项正在进行的，涉及330名Dravet综合症患者的长期开放性扩展研究的中期分析。

这些研究表明，与安慰剂相比，FINTEPLA辅助治疗可显著降低惊厥发作的频率，具有统计学意义和临床意义，并且通常具有良好的耐受性。在其中一项研究中，所有受试者之前均接受了包括stiripentol在内的治疗，与安慰剂相比，FINTEPLA的疗效显著改善。长期研究中的患者接受FINTEPLA治疗长达三年，显示了持久的疗效。无病人出现任何心血管不良事件，包括心脏瓣膜病或肺动脉高压。

今年早些时候，FINTEPLA已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可用于治疗2岁及以上的患者与Dravet综合症相关的癫痫发作。最近报道了第三项阳性的3期临床试验（研究3），以支持FINTEPLA在日本的注册。

参考资料

[1]Zogenix Receives Positive CHMP Opinion for FINTEPLA® (Fenfluramine) Oral Solution for the Treatment of Seizures in Patients with Dravet Syndrome