Rafael Pharmaceuticals公司在一份新闻稿中宣布：FDA已授予用于治疗软组织肉瘤的CPI-613 (devimistat) ”孤儿药“称号。
在软组织肉瘤的治疗领域，由于该病的罕见性，治疗方案很少。为了解决这一领域尚未满足的新疗法的医学需求，Rafael Pharmaceuticals公司最近启动了一项1/2期研究，以寻找CPI-613在复发/难治性软组织肉瘤患者中的最大耐受剂量(MTD)，并确定该药物的有效性和安全性。Rafael制药公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther在一份声明中说:“软组织肉瘤的治疗需求明显没有得到满足。当一种疾病很罕见时，它往往得不到关注和重点开发有效的治疗方法。”除了寻找CPI-613的最大耐受剂量(MTD)，该开放标签试验还测量了客观缓解率以确定疗效，并以CPI-613的剂量限制毒性作为研究的主要终点。次要终点包括反应持续时间、无进展生存期和总生存期。11岁至75岁，Karnofsky性能状态为60或ECOG性能状态为0至1的患者才符合入选条件。患者还需要有足够的骨髓功能、肾功能、肝功能和神经功能，以及基线时良好的实验室结果。该研究将排除在治疗开始后7天内接受过化疗、还有其他治疗选择、对CPI-613或羟基氯喹过敏的患者。如果患者有任何可能干扰研究治疗的医学或生理状况、不受控制的感染、任何危及生命或严重的恶性肿瘤并发症，也不符合本试验的条件。CPI-613是一种实验性的抗线粒体制剂，目前正在不同类型的肿瘤中进行研究。值得注意的是，Rafael制药公司最近宣布了在急性髓系白血病（AML）患者中进行CPI-613的3期临床试验取得了进展。除AML外，该药物还在胰腺癌、骨髓增生异常综合征、外周T细胞淋巴瘤和Burkitt 淋巴瘤的临床试验中进行研究。参考资料：FDA Grants Rafael Pharmaceuticals Orphan Drug Designation for CPI-613® (devimistat) for treatment of soft tissue sarcoma. News release. Rafael Pharmaceuticals. October 29, 2020. Accessed October 29, 2020. https://bit.ly/35G6qfC
