人类造血干细胞的一个新“主控基因”_中科博生

据中科博生了解，加拿大多伦多大学健康网络的资深科学家、加拿大干细胞生物学研究主席John Dick博士和意大利Telethon基因治疗研究所的Luigi Naldini共同领导了这一研究。上世纪90年代，Dick发现并不是所有的癌症干细胞都是经历相同的步骤发展而来的。尤其是，只有小部分的具有自我更新能力的白血病细胞能发展成肿瘤，从而第一次提出了“癌症干细胞”的概念，被人们誉之为癌症干细胞研究之父。中科博生。

作为癌症干细胞领域的开创者，他分别于1994年和2007年鉴别出了白血病干细胞和结肠癌干细胞。2011年，Dick博士以最纯粹的形式分离出了单个人类造血干细胞，这一细胞能够再生成整个血液系统，从而为临床应用铺平了道路。中科博生。

“第一次在人类造血干细胞中，我们确立了一类新的非编码RNA——miRNA代表了操控这些细胞的一种新方法，为扩增它们满足治疗应用开启了大门，”Dick博士说。安大略省癌症研究所Eric Lechman博士说这一主控基因microRNA 126 (miR-126)通常是通过维持数百种基因沉默控制它们的表达，从而将干细胞维持在一种不分裂的休眠状态。鉴于此，他们开发了一种方法利用一种专门设计的病毒载体将过量的miR-126结合位点导入到干细胞中。中科博生。

“这种病毒就像清洁海绵一样，抹掉了细胞内的特异miRNA。使得正常受到抑制的基因显著表达，我们随后观察到造血干细胞长期扩增，不会耗竭，也没有发生恶性转化，”Lechman说。中科博生。

Dick博士补充说：“我们已经证实如果清除这一miRNA，就可以扩增干细胞同时维持它们的身份不变。这对于长期扩增干细胞供患者使用至关重要，”意大利Telethon基因治疗研究所主任Luigi Naldini博士说。

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