FDA批准首个儿科患者抗凝剂

5月17日，FDA批准Fragmin（达肝素钠）新适应症，用于治疗1个月及以上儿科患者的症状性静脉血栓栓塞（VTE）。

VTE是一种常见的血管疾病，包括深静脉血栓形成和肺栓塞，严重时可导致死亡。通常是一些潜在临床疾病的继发性并发症，例如静脉导管、癌症、感染、先天性心脏病和手术。儿科VTE可能导致院内死亡率、复发性VTE和血栓后综合征的风险增加。

Fragmin是一种肝素，最早于1994年获批用于成人。此次在儿科患者中的获批基于一项对38名VTE儿科患者的单次试验。患者按年龄和体重计算给药剂量，在接受Fragmin治疗3个月后，有21例血液造影正常，7例栓塞减轻，2例无变化，没有患者出现VTE进展，1例出现VTE复发。

安全性方面，常见副作用是出血、血小板减少、血肿或注射部位疼痛以及转氨酶的短暂升高。

Fragmin的说明书中包含一个黑框警告，提醒医护人员和患者，在接受椎管内麻醉或脊柱穿刺的患者中，可能由于服用某些低分子肝素或类肝素药物抗凝而出现硬膜外或脊髓血肿，这些血肿可能导致长期或永久性瘫痪。

FDA肿瘤学中心主任Richard Pazdur博士说：“大多数VTE儿科患者不仅得与严重的潜在原发疾病作斗争，如癌症或先天性心脏病，还要应对VTE随时带来的风险。在此之前，没有获批疗法用来治疗儿科VTE患者。鉴于未满足的临床需求，我们授予了Fragmin优先审查资格，并在今天批准它作为儿科患者的第一个抗凝剂。”