FDA授予特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的突破性认定资格

新药认定

美国食品药品管理局（FDA）在新闻发布会宣布，特瑞普利单抗（toripalimab）被授予治疗鼻咽癌患者的突破性认定资格，标志着中国首个获得该认定的抗PD-1抗体。

FDA于2020年5月对该适应症进行了孤儿药认定之后，获得该认定是特瑞普利单抗的一个重要监管里程碑。

“FDA授予的突破性认定证实了特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的显著临床益处。”Junshi Biosciences的首席执行官医学博士李宁在一份声明中说，“Junshi优先考虑在中国高发病率的癌症类型，如鼻咽癌、肺癌和肝癌，但我们发现，在受到这种致命疾病威胁的其他国家，也存在大量未得到满足的医疗需求。BTD将使我们能够与FDA密切合作，迅速将该疗法应用于世界各地的患者。”

Toripalimab注射液的补充新药申请（NDA）被NMPA批准，这是世界上第一个用于治疗复发或转移性鼻咽癌的单克隆抗体的新药申请。

临床试验

Ⅲ期JUPITER-02临床试验（NCT03581786）评价注射特瑞普利单抗联合化疗作为280例复发或转移鼻咽癌患者的一线治疗方案。研究已完成注册。主要终点是无进展生存率，次要终点包括总生存率、反应持续时间、疾病控制率、患者报告结果以及与健康相关的生活质量。

这项安慰剂对照、多中心、双盲研究将患者随机分为1:1的特瑞普利单抗联合化疗组或安慰剂加化疗组。化疗方案包括吉西他滨和顺铂。化疗每3周一次，周期为3周。

要纳入这项研究，患者必须年满18岁，不超过75岁。他们必须患有组织学或细胞学上确诊的鼻咽癌，且主要为转移性的，至少有1个可测量的病变，预期寿命至少为3个月。如果患者有严重的超过敏反应，先前针对PD-1受体治疗，以及在随机分组前28天内进行了除诊断鼻咽癌以外的主要手术，则将其排除在JUPITER-02研究之外。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-toripalimab-for-nasopharyngeal-carcinoma