美国FDA批准首个治疗神经营养性角膜炎的药物
▲图片来源：pixabay.com
美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）于2018年8月22日批准了治疗神经营养性角膜炎的第一个药物——Oxervate（cenegermin）。
神经营养性角膜炎是一种罕见的疾病，是由角膜感觉丧失引起的一种退行性疾病。在过去，这种疾病常常需要采取手术干预，而这些治疗通常只是治标不治本。Oxervate的批准提供了一个新的局部治疗方法，是一个重大的进步，可让许多患者实现完全角膜愈合。
在两项为期8周、随机对照、双盲的多中心研究中，研究人员对Oxervate（含cenegermin的眼药水）在151例神经营养性角膜炎患者中的安全性和有效性进行了研究。在第一项研究中，患者被随机分为三组。一组给予Oxervate，第二组给予不同浓度的cenegermin的眼药水，第三组给予不含cenegermin的眼药水。在第二项研究中，患者被随机分为两组。一组用Oxervate眼药水治疗，另一组用不含cenegermin的眼药水治疗。在两项研究中，所有的眼药水每日给予6次，持续8周。在第一项研究中，只有单侧眼患有这种疾病的患者被纳入研究，而在第二项研究中，双侧眼都患有这种疾病的患者被纳入研究。在这两项研究中，70%的接受Oxervate治疗的患者在8周内实现完全角膜愈合，相比之下，28%的对照组（不含cenegermin）患者出现角膜愈合。使用Oxervate的患者最常见的不良反应是眼痛、眼充血、眼部炎症和泪液增多。
Oxervate获得了优先审查资格。优先审查是指FDA将在申请后6个月内对申请采取行动，以确定该药如果获得批准是否将为一种严重病症的治疗、诊断或预防带来安全性或有效性方面的显著改善。Oxervate还获得了孤儿药称号。孤儿药称号提供了激励措施，以帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。
参考文献：
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm618047.htm
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