外泌体或是克服基因治疗障碍的关键
根据周二的一次科学会议上发表的一项新研究，科学家们可能已经找到了一种方法，可以使一种特殊类型的抗病病毒避开机体免疫系统的防护，并转移到靶细胞中发挥作用。
身体通过抗体对抗病毒并帮助身体对它们产生免疫力。但是，有一种叫做腺相关病毒（AAV）的无害病毒实际上有能力帮助身体。它可以将治疗性遗传物质传递到任何受遗传工程定位的受损或患病细胞中。
但AAV首先需要通过想要对抗它的抗体。
研究人员可能已经找到了解决这个问题的方法，Marta Adamiak说。她是圣安东尼奥举行的美国心脏协会基础心血管科学科学会议上讨论的一项研究的首席研究员。
Adamiak说，研究人员发现，将AAV包裹在容器中，通常称为囊泡或外泌体，这些容器是从细胞中自然分泌出来的，可以帮助病毒轻松传播，而不会被抗体检测到。
“这是这些囊泡在我们体内的一种技巧，”纽约西奈山伊坎医学院的博士后研究员Adamiak说。“病毒在囊泡内，因为囊泡是一种天然产生的颗粒，它被认为是中性的。我们的身体没有看到内部的病毒，这就是为什么它可以在不被免疫系统看到的情况下到达目标的。”
根据该研究的总结，研究人员希望封装的AAV “可以作为心血管治疗的高效基因转移工具”。与用未经保护的常规AAV基因治疗的小鼠相比，用特殊包裹的AAV基因疗法注射的小鼠显示出“显著改善的心脏功能”。
虽然该研究的重点是与预防中风和心脏病有关的基因治疗，但Adamiak表示，这些研究结果可能会影响所有类型疾病的研究。
她说，由于人们经常接触AAV，超过60％的普通人群被认为对病毒免疫。
“如果我们使用这些囊泡，那些AAV外泌体，就意味着我们可以治疗更大比例的人群并使[基因]治疗更有效率，”她说。
基因疗法是一种实验性技术，它使用遗传物质来帮助治疗或预防无法治愈的疾病。研究人员一直在使用各种方法来改变或修改基因。例如，它们可以用一个健康的副本替换突变的致病基因。或者他们可能会将新的或修饰的基因引入体内以帮助抵御疾病。
美国食品和药物管理局已经批准了几种基因疗法用于遗传性失明、急性淋巴细胞白血病和一种非霍奇金淋巴瘤。
“在外泌体中隐藏AAV的概念在基因治疗领域具有潜在的希望，”斯坦福大学心血管研究所所长兼加州斯坦福大学医学院医学与放射学教授Joseph Wu博士说。
没有参与Adamiak研究的Joseph Wu说，这些类型的新型AAV相关基因治疗方法也可能治疗肝脏、肾脏、骨骼疾病和除心脏之外的其他疾病。
参考资料 – AmericanHeart Association News
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