FDA批准首个每周1次长效生长激素疗法

9月1日，FDA宣布已批准诺和诺德开发的Sogroya（somapacitan）上市，用于治疗成人生长激素缺乏症。Sogroya是FDA批准的首款长效人生长激素，成人患者仅需每周1次皮下注射给药。

生长激素缺乏症是一种垂体前叶腺分泌生长激素不足的疾病。儿童期生长激素缺乏的最典型特征是身材矮小，生长缓慢。此外还可能存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷。生长激素缺乏症患者可以接受注射生长激素作为替代疗法。

Sogroya的疗效和安全性在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中得到验证。该研究入组了300例未接受过生长激素治疗或入组前停止其他生长激素制剂治疗3个月以上的生长激素缺乏症成人患者，分别接受每周1次皮下注射Sogroya、每周1次皮下注射安慰剂和每日1次皮下注射 somatropin（诺和诺德开发的重组人生长激素）。Sogroya的疗效通过评估躯干脂肪的百分比含量变化来进行评估。躯干脂肪是积聚在身体躯干或中心区域的脂肪，由生长激素调节，与一些严重医学事件相关。

结果显示，34周治疗周期结束后，每周1次Sogroya治疗组患者的躯干脂肪含量平均下降了1.06%，安慰剂组增加了0.47%，每日1次 somatropin组下降了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin治疗组患者在其他临床终点也实现了一致的改善。

安全性方面，每周1次Sogroya最常见的副作用包括背痛、关节痛、消化不良、睡眠障碍、头晕、扁桃体炎、手臂或小腿肿胀、呕吐、肾上腺功能不全、高血压、血肌酸磷酸激酶增加、体重增加和贫血。Sogroya禁用于有药物过敏史的患者，也禁用于有活动性恶性肿瘤、处于任何糖尿病眼病阶段的患者、急性危重病或患有急性呼吸衰竭的患者。

医护人员应在使用Sogroya之前应对患者进行眼科检查，此后定期进行检查，以排除先前存在的乳头水肿（眼后视神经肿胀的情况）。视乳头水肿（视神经肿胀）可能是颅内高压（颅骨内压力升高）的症状。生长激素可能诱发或加重已存在的颅内高压。

Sogroya的活性药物成分somapacitan是一种人生长激素（hGH）的长效类似物，是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆蛋白白蛋白的结合，达到每周1次给药的目的。诺和诺德还在开发somapacitan治疗儿童生长激素缺乏症的适应症，曾于2019年9月在第58届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上更新发布过每周1次somapacitan相比每日1次 somatropin对未接受生长激素治疗的青春期前儿童生长激素缺乏症患者的疗效。1年数据显示，三种剂量水平（0.04，0.08，0.16mg/kg/周）somapacitan治疗组儿童的平均年化身高成长速率分别为7.8，9.7，11.5厘米，每日1次 somatropin组的平均年化身高成长速率为10.0厘米。

生长激素缺乏是儿科常见疾病，但是数十年以来，生长激素缺乏儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善身高和代谢异常。对于患者和其照护者而言，每日1次注射治疗的负担较重，导致依从性不佳和总体治疗效果下降。今年6月26日，Ascendis药业也向FDA提交了每周1次长效TransCon人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症的生物制品上市申请，维昇药业拥有该产品中国权益，在中国的III期临床试验也正在进行中。