【案例】肿瘤达PR！索拉非尼逆转化疗进展的肝内胆管癌！

胆管癌是仅次于肝细胞癌的第二大肝脏肿瘤，其特点是诊断较晚，预后较差。据估计，胆管癌约占所有胃肠道肿瘤的3%，其总体5年生存率低于10%。目前对胆管癌的治疗选择包括手术和系统化疗。

对胆管癌的标准化疗是吉西他滨单独使用或与细胞毒性药物如顺铂联合使用。然而，接受上述标准化疗的患者一般预后较差，中位生存期为6~12个月，这说明急需采用更多的胆管癌治疗方式。

目前，一些利用靶药物治疗胆管癌的临床试验正在研究中。但大部分临床试验集中在针对EGFR信号通路的小分子抑制剂的疗效。

成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因已被证明是多种人类恶性肿瘤的靶点，如胃癌、肺癌和膀胱癌。先前的研究表明FGFR融合蛋白的过表达促进了肿瘤细胞的增殖和迁移。FGFR2已被报道为酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的新靶点。

2019年12月，OncoTargets and therapy杂志报告了一例胆管癌患者，其FGFR2基因突变，且对索拉非尼治疗敏感。

索拉非尼是一种新型多靶点抗肿瘤药物，由德国拜耳制药公司研制，具有双重抗肿瘤作用：既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可通过抑制VEGFR和血小板衍生生长因子(PDGF)受体而阻断肿瘤新生血管的形成,间接地抑制肿瘤细胞的生长。