科学家发现一种基因疗法 可改善衰老群体的运动障碍

衰老引起的运动功能障碍通常与肌肉功能的下降有关，肌肉和神经的连接处叫做神经肌肉接头，是神经信号控制肌肉运动的重要桥梁。当神经肌肉接头出现退化，肌肉的生理功能就会受到影响。

东京大学医学科学研究所癌症生物学系的Yuji Yamanashi教授，在《Cell》子刊《iScience》发表的一篇论文指出：“DOK-7基因疗法可以改善衰老导致的神经肌肉接头退化，并增强老年群体的运动能力。”

DOK-7蛋白在神经肌肉接头形成中具有重要作用，人类DOK7基因的双等位基因突变会导致先天性肌无力综合征。研究人员以24月龄的老年鼠为研究对象，使用腺相关病毒增强DOK-7基因的表达，进行为期4个月的基因疗法后，对老年鼠的肌肉功能进行检测。

研究发现，经过DOK-7基因疗法的老年鼠神经肌肉接头的数量增加，肌肉对于神经信号的反应增强，肌肉力量得到了恢复，运动能力有很大的提升。

此外，DOK-7基因疗法除了可以改善衰老导致的肌肉萎缩问题，对于其他原因导致的肌肉问题也有改善作用。比如，对于渐冻症（肌萎缩侧索硬化）模型小鼠，DOK7基因治疗可以增加神经肌肉接头的神经支配作用，提高小鼠运动能力、延长寿命。

“由于年龄增长导致的运动功能障碍是一种进行性、多因素的疾病，针对神经肌肉接头的靶向基因疗法本身只是对症下药，而不能作为治疗手段。” Yuji Yamanashi教授认为，“将DOK-7基因疗法这类针对神经肌肉接头的靶向治疗方法与针对其他靶点的治疗方案联合使用，可能对改善年龄相关的运动功能障碍更有效。”

参考文献

Ryo Ueta, Satoshi Sugita, Yoshihiko Minegishi, etc.DOK7 Gene Therapy Enhances Neuromuscular Junction Innervation and Motor Function in Aged Mice.iScience.2020 Aug 21;23(8):101385.doi: 10.1016/j.isci.2020.101385. Epub 2020 Aug 5.