CAR-T药物获批在即，博雅提前布局临床级样本低温存储方案

作者：石桂来 博士

2017年7月13日，诺华CAR-T疗法tisagenlecleucel-T（CTL019）获FDA专家全票支持，离正式上市仅一步之遥[1]。凯特的CAR-T药物也紧随其后，Axi-Cel（KTE-C19的商品名）已经完成BLA申报流程，目前进入FDA审批环节，进度上仅落后诺华两个月[2]。

CAR-T及近几年来全球获批的数十种干细胞药物标志着一个全新时代的到来，即药物形式在经历化合物药物、蛋白质药物后正式步入细胞药物时代。

和传统药物相比，细胞药物最大的特点是“活”的药物，其功能发挥依赖于细胞的存活率及稳定性。另外，细胞药物制备的多个环节涉及样本的冷链运输及低温存储。

以CAR-T为例，病人外周血采集后运输到制备中心及制备好的CAR-T细胞运送至医院都离不开高效的冷链运输环节。近日，诺华与冷链物流公司Cryoport签署了一项为期3年的合作协议，旨在为将要上市的CAR-T疗法提供低温物流和运输的支持，从侧面反映行业对低温存储服务的渴求[3]。

目前CAR-T冷链运输环节有一个明显的短板，即细胞产品稳定的低温存储方案。

首先，在当前液氮罐的主流设计中，单个样本存取会影响其他样本，多次操作后样本的存活率显著降低。

另外，尽管目前CAR-T细胞的治疗方式以单次输注为主，在临床试验中相当比例的病人出现复发，而且随着随访时间延长，需要再次回输细胞的病人比例会进一步上升。因此，有必要低温保存制备好的CAR-T产品，以备将来使用。

博雅控股集团旗下专利BioArchive®系统的独特设计为这种需求提供系统的解决方案。

博雅控股集团作为全球唯一一家干细胞全产业链企业，早在去年就布局干细胞自动化分离及存储领域，旗下的美国纳斯达克上市公司塞斯卡拥有全球唯一的全自动液氮存储系统BioArchive®，客户包括纽约血液中心、杜克大学安德森癌症中心等知名机构[4]。随着CAR-T技术的突飞猛进，BioArchive®客户群将进一步扩大，覆盖这一新兴领域。

△香港生宝脐血库采用博雅控股集团BioArchive®自动化设备进行细胞存储

BioArchive®是全球唯一的自动化液氮存储装置，样本的存储及取出都由计算机控制的机械臂完成，避免人工操作产生的人为失误及冻伤风险。BioArchive®具有三大优势：

（1）独立存取系统，单个样本的操作不会影响其他样本，最大程度保证系统的密封性，减少操作环节引起的温度波动，细胞的复苏存活率在94%以上，显著高于同类产品；

（2）内置温度缓降仪，减少样本冻存步骤，避免样本转移过程中的温度变化；

（3）精密计算机监控系统，实时了解样本状况。

此外，博雅控股子公司刚刚获得美国CAR-T制备创新专利，实现CAR-T制造全程自动化[5]。博雅控股集团着眼于自动化设备，旨在提高CAT-T行业的自动化水平，推动CAT-T药物的研发及生产，为CAT-T制备及存储提供整体解决方案。

参考文献

1. 里程碑！10：0！诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持 http://mp.weixin.qq.com/s/7KGr-KSikCLI_7HbnaRH_Q

2.www.kitepharma.com/

3. 诺华完成CAR-T疗法上市前关键布局，细胞冷链物流或成为核心竞争力http://mp.weixin.qq.com/s/NYOq-1jpoie1xAxzPiei5Q

4.http://cescatherapeutics.com/

5.博雅控股子公司在美获CAR-T制备创新专利，实现CAR-T制造全程自动化https://mp.weixin.qq.com/s/Wd_eck_G701O0zMowX4_3Q